Sanofi : Dupixent approuvé par la FDA pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles de l’enfant à partir de 12 mois
Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Dupixent® (dupilumab) pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles de l’enfant âgé de 12 mois et plus, pesant au moins 15 kg. Dupixent est désormais le premier et le seul médicament approuvé aux États-Unis pour le traitement de cette catégorie de patients.
Cette approbation prolonge celle que la FDA a délivrée en mai 2022 pour les patients de 12 ans et plus pesant au moins 40 kg. La FDA a accordé un examen prioritaire à Dupixent dans cette indication, un statut réservé aux médicaments qui ont le potentiel d’apporter des améliorations significatives, en termes d’efficacité ou de sécurité, au traitement de maladies graves.
L’œsophagite à éosinophiles est une maladie inflammatoire chronique portant une signature inflammatoire de type 2 qui altère le fonctionnement de l’œsophage. Cette maladie peut gravement compromettre la capacité des enfants à s’alimenter car elle peut provoquer des brûlures d’estomac, des vomissements, des douleurs abdominales, des troubles de déglutition et des refus alimentaires. Ces symptômes peuvent se répercuter négativement sur leur croissance et leur développement. Un traitement continu peut être nécessaire afin de réduire le risque de complications et de ralentir l’évolution de la maladie. Aux États-Unis, environ 21 000 enfants de moins de 12 ans sont actuellement traités pour une œsophagite à éosinophiles au moyen de médicaments non approuvés dans cette indication. La prévalence de cette maladie chez l’enfant est probablement plus élevée dans la mesure où ses symptômes sont souvent confondus avec ceux d’autres maladies, ce qui entraîne des retards de diagnostic.
Dr Naimish Patel, Responsable Monde, Développement, Immunologie et Inflammation, Sanofi : « Les jeunes enfants atteints d’œsophagite à éosinophiles présentent des besoins médicaux non satisfaits importants. Malgré les traitements existants, 40 % des enfants de moins de 12 ans aux États-Unis continuent de présenter les symptômes de cette maladie1,2,3,4,5. L’approbation d’aujourd’hui pour cette classe d’âge souligne notre volonté de proposer des solutions thérapeutiques aux jeunes patients présentant des besoins médicaux non satisfaits, en plus de leur redonner espoir, sachant qu’ils sont à un âge où les difficultés alimentaires et le maintien du poids peuvent se répercuter directement sur leurs apports nutritionnels et leur développement. »
L’approbation de la FDA repose sur les données de l’essai de phase III EoE KIDS, en deux parties (Partie A et Partie B), qui a évalué l’efficacité et la sécurité de Dupixent dans le traitement de l’œsophagite à éosinophiles de l’enfant âgé de 12 mois à 11 ans. À la semaine 16, 66 % des enfants ayant reçu la dose la plus élevée de Dupixent, à des doses déterminées en fonction du poids (n=32), ont présenté une rémission histologique (soit un nombre d’éosinophiles dans l’épithélium de l’œsophage inférieur ou égal à 6 par champ de forte puissance) – ce qui correspondait au critère d’évaluation primaire –, contre 3 % des enfants traités par placebo (n=29). Les rémissions histologiques se sont maintenues jusqu’à la semaine 52 pour 17 des 32 (53%) enfants traités par Dupixent dans les parties A et B de l’essai. À la semaine 52, 8 des 15 (53%) enfants passés du placebo à Dupixent dans la partie B ont également présenté une rémission histologique. En outre, une diminution plus importante de la proportion de jours avec manifestation d’un signe d’œsophagite à éosinophiles ou plus, sur la base des réponses au questionnaire PESQ-C (version pédiatrique du questionnaire sur les signes et symptômes de l’œsophagite à éosinophiles administré par les aidants), a été observée à la semaine 16 parmi les enfants traités par Dupixent, comparativement à ceux traités par placebo.
Dr George D. Yancopoulos, Ph.D., Co-président du Conseil, Président et Directeur scientifique, Regeneron : « Les jeunes enfants atteints d’œsophagite à éosinophiles sont des patients particulièrement vulnérables, car cette maladie invalidante et évolutive menace leur capacité à s’alimenter. Jusqu’à présent, il n’existait aucune option thérapeutique spécialement indiquée pour le traitement de cette maladie, ce qui obligeait de nombreux patients à prendre des médicaments non approuvés dans cette indication et ne permettait pas de s’attaquer aux causes profondes de leur maladie. Avec cette approbation, Dupixent devient le premier et le seul médicament indiqué pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles des patients âgés de 12 mois et plus, pesant au moins 15 kg. En ciblant l’inflammation de type 2 qui contribue à cette maladie, ce médicament, issu de nos propres laboratoires, a le potentiel de transformer la prise en charge de référence des enfants, comme il l’a fait pour les adultes et les adolescents. »
Le profil de sécurité de Dupixent observé jusqu’à la semaine 16 chez les enfants âgés de 12 mois à 11 ans pesant au moins 15 kg a été généralement comparable au profil de sécurité de Dupixent observé chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus. Les événements indésirables les plus fréquemment observés (≥2 %) chez les patients traités ont été les réactions au site d’injection, les infections des voies respiratoires supérieures, les arthralgies (articulations douloureuses) et les infections par le virus de l’herpès. Dans le cadre de la Partie B de l’étude, un cas d’infection helminthique a été rapporté dans le groupe Dupixent.
Source : Sanofi