Edition du 27-09-2021

Sanofi : évaluation accélérée de la FDA pour la thérapie expérimentale de Genzyme dans la maladie de Fabry

Publié le mardi 28 avril 2015

Le groupe pharmaceutique Sanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé mardi que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure d’évaluation accélérée au GZ/SAR402671, une nouvelle thérapie expérimentale orale par réduction de substrat pour le traitement de la maladie de Fabry.

La procédure d’évaluation accélérée de la FDA est conçue pour faciliter les échanges fréquents avec l’équipe de la FDA chargée d’évaluer les nouveaux médicaments en vue d’accélérer leur développement clinique, et d’évaluer les demandes de mise sur le marché de nouveaux médicaments (NDA, New Drug Application) destinés au traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles et permettant de répondre à des besoins médicaux insatisfaits. Elle permet aussi de présenter des sections du dossier de NDA de manière échelonnée avant la soumission du dossier complet. Genzyme recrute actuellement des patients pour son essai international, multicentrique de phase 2a du GZ/SAR402671, dans lequel neuf patients adultes de sexe masculin naïfs de traitement atteints de la maladie de Fabry devraient être recrutés.

La maladie de Fabry est une maladie de surcharge lysosomale rare caractérisée par l’accumulation d’une substance grasse appelée globotriaosylcéramide ou GL-3 (ou Gb3) dans l’organisme. GZ/SAR402671 est un inhibiteur de la synthase du glucosylcéramide qui bloque la formation de glucosylcéramide (GL-1), un intermédiaire essentiel de la synthèse de GL-3.

« L’accès à la procédure d’évaluation accélérée est une étape importante et nous sommes reconnaissants à la FDA de nous avoir accordé ce statut », a déclaré le Dr Richard Peters, Ph.D., Vice-Président par intérim de la Division Maladies Rares de Genzyme. « Nous sommes impatients de poursuivre les recherches sur cette petite molécule dans l’objectif de proposer davantage d’options thérapeutiques aux patients atteints de la maladie de Fabry, dans les meilleurs délais possibles. »

Source : Sanofi








MyPharma Editions

COVID-19 : Néovacs réalise sa 1ère prise de participation dans une société dédiée au dépistage

Publié le 27 septembre 2021
COVID-19 : Néovacs réalise sa 1ère prise de participation dans une société dédiée au dépistage

Néovacs a annoncé un premier investissement stratégique de son fonds d’amorçage pour accompagner l’émergence de solutions de prévention et de lutte contre la Covid-19 et plus généralement contre les pandémies. Dans ce cadre, la société annonce un investissement de 5 M$ (4,2 M€) dans Bio Detection K9, société canadienne spécialisée dans la détection canine de bactéries et de virus et notamment du covid-19.

Diabète de type 2 : T.H.A.C annonce l’acquisition d’un brevet international couvrant son candidat médicament ALF-5755

Publié le 27 septembre 2021
Diabète de type 2 : T.H.A.C annonce l'acquisition d'un brevet international couvrant son candidat médicament ALF-5755

T.H.A.C (The Healthy Aging Company), une société biopharmaceutique qui développe une nouvelle classe de médicaments pour le traitement précoce du diabète de type 2, a annoncé l’acquisition d’un brevet déposé par l’INSERM, l’AP-HP, l’INRA et l’Université Paris-Sud. Ce brevet protège le candidat médicament de THAC et son utilisation relative aux bactéries sensibles à l’oxygène, notamment celles du microbiote intestinal.

COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

Publié le 24 septembre 2021
COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

GeNeuro, société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques, a annoncé avoir conclu un accord de recherche avec la Northwestern University pour l’étude approfondie de la relation entre HERV-W ENV (W-ENV) et les syndromes neuropsychiatriques du COVID long.

AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 24 septembre 2021
AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

AB Science vient d’annoncer que son étude clinique avec la molécule AB8939 chez les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire a été approuvée par l’autorité de santé canadienne (Health Canada). La  » lettre de non-objection  » (‘No Objection Letter’, LNO) reçue de l’autorité canadienne confirme l’autorisation d’initier l’étude de phase I/II (AB18001) chez les patients atteints de LMA en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire.

Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l’adulte

Publié le 24 septembre 2021
Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l'adulte

Galapagos a annoncé que le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a émis un avis positif pour Jyseleca® (filgotinib), un inhibiteur préférentiel de JAK1 administré une fois par jour par voie orale, pour le traitement des patients adultes atteints de Rectocolite Hémorragique (RCH) modérément à sévèrement active

COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Publié le 23 septembre 2021
COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé le début du recrutement des adolescents dans l’essai pivot de Phase 3 (VLA2001-301, “Cov-Compare”) pour son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19, VLA2001. Les résultats initiaux de l’essai de Phase 3 « Cov-Compare » sont attendus au début du quatrième trimestre 2021, et Valneva souhaite les utiliser comme pivot pour l’obtention d’une approbation réglementaire de VLA2001 chez les adultes.

GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS est entré dans l’extension de l’étude

Publié le 23 septembre 2021
GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l'étude ProTEct-MS est entré dans l'extension de l’étude

GeNeuro, société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurodégénératives et auto-immunes, notamment la sclérose en plaques (SEP), a annoncé qu’un premier patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS au Centre académique spécialisé (ASC) du Karolinska Institutet à Stockholm, qui évalue le temelimab à des doses mensuelles de 18, 36 et 54 mg/kg chez des patients atteints de SEP, est entré dans l’extension de l’étude ProTEct-MS.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents