Edition du 06-03-2021

Sanofi : évaluation accélérée de la FDA pour la thérapie expérimentale de Genzyme dans la maladie de Fabry

Publié le mardi 28 avril 2015

Le groupe pharmaceutique Sanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé mardi que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure d’évaluation accélérée au GZ/SAR402671, une nouvelle thérapie expérimentale orale par réduction de substrat pour le traitement de la maladie de Fabry.

La procédure d’évaluation accélérée de la FDA est conçue pour faciliter les échanges fréquents avec l’équipe de la FDA chargée d’évaluer les nouveaux médicaments en vue d’accélérer leur développement clinique, et d’évaluer les demandes de mise sur le marché de nouveaux médicaments (NDA, New Drug Application) destinés au traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles et permettant de répondre à des besoins médicaux insatisfaits. Elle permet aussi de présenter des sections du dossier de NDA de manière échelonnée avant la soumission du dossier complet. Genzyme recrute actuellement des patients pour son essai international, multicentrique de phase 2a du GZ/SAR402671, dans lequel neuf patients adultes de sexe masculin naïfs de traitement atteints de la maladie de Fabry devraient être recrutés.

La maladie de Fabry est une maladie de surcharge lysosomale rare caractérisée par l’accumulation d’une substance grasse appelée globotriaosylcéramide ou GL-3 (ou Gb3) dans l’organisme. GZ/SAR402671 est un inhibiteur de la synthase du glucosylcéramide qui bloque la formation de glucosylcéramide (GL-1), un intermédiaire essentiel de la synthèse de GL-3.

« L’accès à la procédure d’évaluation accélérée est une étape importante et nous sommes reconnaissants à la FDA de nous avoir accordé ce statut », a déclaré le Dr Richard Peters, Ph.D., Vice-Président par intérim de la Division Maladies Rares de Genzyme. « Nous sommes impatients de poursuivre les recherches sur cette petite molécule dans l’objectif de proposer davantage d’options thérapeutiques aux patients atteints de la maladie de Fabry, dans les meilleurs délais possibles. »

Source : Sanofi








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