Edition du 20-10-2020

Accueil » Industrie » Produits

Sanofi : examen prioritaire de la FDA pour sutimlimab dans le traitement de l’hémolyse chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froides

Publié le vendredi 15 mai 2020

Sanofi : examen prioritaire de la FDA pour sutimlimab dans le traitement de l’hémolyse chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froidesSanofi vient d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) de Sanofi relative au sutimlimab pour le traitement de l’hémolyse chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froides (MAF). Le sutimlimab, un anticorps monoclonal expérimental, cible la cause sous-jacente de l’hémolyse dans la MAF en inhibant sélectivement le complément C1s.

S’il est approuvé, le sutimlimab sera le premier et le seul traitement approuvé pour cette catégorie de patients. La FDA devrait rendre sa décision le 13 novembre 2020.

La maladie des agglutinines froides est une anémie hémolytique auto-immune chronique qui amène le système immunitaire à s’attaquer par erreur aux globules rouges et à provoquer leur destruction (hémolyse). Les patients atteints de MAF peuvent présenter une anémie chronique, une profonde fatigue, des crises hémolytiques aiguës et d’autres complications potentielles, comme un risque accru d’événements thromboemboliques et une mortalité prématurée1,2,3. Selon les estimations, 5 000 personnes seraient atteintes de cette maladie aux États-Unis.

« Pour l’instant, les personnes atteintes de la maladie des agglutinines froides n’ont pas accès à une option thérapeutique approuvée et souffrent d’anémie chronique et d’une grande fatigue, avec des répercussions persistantes et profondes sur leur vie » a précisé le docteur John Reed, Ph.D., Responsable Monde de la Recherche et Développement de Sanofi. « Les résultats de notre étude de phase III pivot de 26 semaines ont clairement démontré que le sutimlimab avait un effet cliniquement significatif sur l’hémolyse médiée par le complément, qui est à l’origine de l’anémie et de la fatigue. S’il est approuvé, le sutimlimab sera le premier et le seul traitement approuvé par la FDA à remédier à l’hémolyse déclenchée par l’activation du C1, grâce à son mécanisme d’action unique, et à contribuer à soulager la charge que cette maladie chronique fait peser sur les patients. »

La demande de licence de produit biologique repose sur les résultats de la partie A (n=24) de l’étude pivot de phase III, en ouvert, à groupe de traitement unique, dénommée CARDINAL, menée chez des patients atteints d’une MAF primitive, dont les données ont été présentées sous forme d’abstract dans le cadre d’une session dédiée à l’actualité de la recherche au 61e Congrès annuel de l’American Society of Hematology. Celles-ci ont montré que l’étude avait atteint son critère d’efficacité principal composite défini par la proportion de patients traités par sutimlimab dont le taux d’hémoglobine (Hgb) avait augmenté de 2 g/dl ou plus par rapport à sa valeur initiale ou s’était normalisé et était supérieur ou égal à 12 g/dl au moment de l’évaluation du traitement (valeur moyenne à partir des semaines 23, 25 et 26) et qui n’avaient pas reçu de transfusion sanguine entre la semaine 5 et la semaine 26. Cet essai a également atteint ses critères d’évaluation secondaires et montré que le sutimlimab agit sur le processus pathologique, améliore le taux d’hémoglobine, normalise le taux de bilirubine et améliore le score de fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy -Fatigue Score).

Cibler la fraction C1s de la voie classique du complément

Le sutimlimab est conçu pour cibler et inhiber sélectivement la fraction C1s de la voie classique du complément, une composante du système immunitaire inné. Grâce à l’inhibition de la fraction C1s, le sutimlimab est réputé interrompre l’hémolyse déclenchée par l’activation du C1 dans la maladie des agglutinines froides. L’inhibition de la voie classique au niveau du C1s vise à préserver les activités fonctionnelles de surveillance immunitaire des autres voies d’activation du complément, à savoir la voie des lectines et la voie alterne.

Sanofi évalue le sutimlimab dans le cadre de l’essai clinique de phase III CADENZA actuellement mené chez des patients porteurs d’une MAF ayant reçu récemment une transfusion sanguine et, séparément, chez des patients atteints de purpura thrombopénique immunologique. Le sutimlimab a obtenu la désignation de « Découverte capitale » (Breakthrough Therapy) et de médicament orphelin de la FDA. Le sutimlimab est actuellement en développement clinique et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.

_______________

1.  Broome C, et al. Increased risk of thrombotic events in cold agglutinin disease: A 10-year retrospective analysis. Res Pract Thromb Haemost. 2020;00:1–8.

2. Quentin A. Hill, Rajeshwari Punekar, Jaime Morales Arias, Catherine M Broome, Jun Su; Mortality Among Patients with Cold Agglutinin Disease in the United States: An Electronic Health Record (EHR)-Based Analysis. Blood 2019; 134 (Supplement_1): 4790.

3. Lauren C. Bylsma, Anne Gulbech Ording, Adam Rosenthal, Buket Öztürk, Jon P. Fryzek, Jaime Morales Arias, Alexander Röth, Sigbjørn Berentsen; Occurrence, thromboembolic risk, and mortality in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood Adv 2019; 3 (20): 2980–2985.

Source : Sanofi








MyPharma Editions

Lyonbiopôle et i-Care lancent le i-Care LAB dédié à l’innovation technologique en santé

Publié le 20 octobre 2020
Lyonbiopôle et i-Care lancent le i-Care LAB dédié à l’innovation technologique en santé

Lyonbiopôle, le pôle de compétitivité santé de la région Auvergne-Rhône-Alpes, et le Cluster i-Care Auvergne-Rhône-Alpes, créé en 2011 et spécialisé dans les technologies médicales, unissent leurs forces et lancent le i-Care LAB, lab santé de la région Auvergne-Rhône-Alpes. Son ambition : favoriser la création de nouvelles solutions pour accélérer la transformation des industries de santé.

Amolyt Pharma : 1ère administration de l’AZP-3601 dans son essai clinique de phase 1 pour le traitement de l’hypoparathyroïdie

Publié le 20 octobre 2020
Amolyt Pharma : 1ère administration de l’AZP-3601 dans son essai clinique de phase 1 pour le traitement de l’hypoparathyroïdie

Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes et métaboliques rares, a annoncé que le premier sujet de son essai clinique de phase 1 a reçu une administration d’AZP-3601, actuellement en développement pour le traitement de l’hypoparathyroïdie, une maladie endocrinienne rare et potentiellement invalidante. AZP-3601 est un analogue de la parathormone (PTH) qui cible une conformation spécifique du récepteur de la PTH, induisant ainsi une augmentation prolongée de la calcémie (taux de calcium dans le sang).

Noxxon : inclusion de trois centres cliniques supplémentaires pour son essai évaluant NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 20 octobre 2020
Noxxon : inclusion de trois centres cliniques supplémentaires pour son essai évaluant NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie développant principalement des traitements contre le cancer en ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé le début de sa collaboration avec trois sites cliniques additionnels dans le but d’accroître ses capacités de recrutement pour l’étude de phase 1/2 évaluant le NOX-A12 en association avec la radiothérapie dans le cancer du cerveau. Avec l’inclusion de ces nouveaux centres cliniques, la société entend assurer la finalisation rapide de l’étude malgré les conditions difficiles actuelles imposées par la pandémie de COVID-19.

Bone Therapeutics a traité 50% des patients dans son étude pivot de phase III évaluant le JTA-004 dans l’arthrose du genou

Publié le 20 octobre 2020
Bone Therapeutics a traité 50% des patients dans son étude pivot de phase III évaluant le JTA-004 dans l’arthrose du genou

Bone Therapeutics, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires innovantes répondant aux besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans d’autres pathologies graves, a annoncé avoir traité la moitié des patients prévus dans son étude de Phase III évaluant le viscosupplément amélioré, JTA-004, chez des patients souffrant d’arthrose du genou.

Sanofi : avis favorable du CHMP pour Dupixent® dans la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 à 11 ans

Publié le 19 octobre 2020
Sanofi : avis favorable du CHMP pour Dupixent® dans la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 à 11 ans

Sanofi et son partenaire Regeneron ont annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments a rendu un avis favorable à la demande d’extension des indications de Dupixent® (dupilumab) et recommandé son approbation, dans l’Union européenne, pour le traitement de la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 à 11 ans candidat à un traitement systémique.

Cancer du sein métastatique : Unicancer et Pfizer signent un partenariat scientifique portant sur la description de la prise en charge grâce aux données de vie réelle

Publié le 19 octobre 2020
Cancer du sein métastatique : Unicancer et Pfizer signent un partenariat scientifique portant sur la description de la prise en charge grâce aux données de vie réelle

Unicancer et Pfizer ont annoncé la signature d’un partenariat d’une durée de trois ans visant à mieux comprendre les modes de prise en charge des patientes atteintes d’un cancer du sein métastatique grâce aux données de vie réelle issues du Programme « ESME Cancer du sein métastatique ».

Valneva : statut PRIME de l’Agence européenne des médicaments pour son candidat vaccin contre le chikungunya

Publié le 16 octobre 2020
Valneva : statut PRIME de l’Agence européenne des médicaments pour son candidat vaccin contre le chikungunya

Valneva, société spécialisée dans les vaccins contre des maladies générant d’importants besoins médicaux, a annoncé avoir reçu le statut “PRIority Medicines” (PRIME) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour son candidat vaccin de Phase 3 à injection unique contre le chikungunya. Ce nouveau statut obtenu auprès de l’EMA vient compléter le statut « Fast Track » obtenu auprès de l’agence de santé américaine Food and Drug Administration (FDA) en décembre 2018.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents