Sanofi : le riliprubart désigné médicament orphelin au Japon pour la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique
Sanofi a annoncé que le ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être du Japon a accordé la désignation de médicament orphelin au riliprubart, un anticorps monoclonal qui inhibe sélectivement les C1 activées dans la voie classique du complément chez les personnes atteintes de polyneuropathie inflammatoire chronique démyélinisante (PIDC).
Malgré les traitements disponibles, de nombreux patients atteints de PIDC présentent des symptômes résiduels, notamment une faiblesse, un engourdissement et une fatigue qui peuvent entraîner une morbidité à long terme et une diminution de la qualité de vie. Environ 30 % des personnes atteintes de PIDC ne répondent pas aux traitements standards. Le ministère de la Santé japonais accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments qui traitent des maladies ou affections médicales rares et dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. À ce jour, environ 4 000 personnes ont été diagnostiquées comme atteintes de PIDC au Japon.
Dr Erik Wallstroem, PhD, Directeur mondial du développement en neurologie, Sanofi : « La désignation de riliprubart comme médicament orphelin pour les personnes vivant avec la PIDC au Japon souligne notre engagement à tirer parti de notre compréhension approfondie du système immunitaire pour traiter les troubles neurologiques rares dont les besoins médicaux restent largement non satisfaits. Bien qu’il existe des traitements pour la PIDC, de nombreuses personnes continuent à présenter des symptômes débilitants, notamment des douleurs, de la fatigue et une certaine faiblesse. Le développement continu de riliprubart reflète notre détermination à remettre en question le statu quo en neurologie dans le but d’améliorer la vie des gens. »
Les données d’efficacité et de sécurité d’emploi durables, à long terme sur 76 semaines issues de l’étude de phase 2 de riliprubart ont été présentées lors du congrès de la Peripheral Nerve Society à Édimbourg, au Royaume-Uni, du 17 au 20 mai 2025. Les résultats suggèrent que le riliprubart peut avoir un bénéfice durable à long terme sur un large éventail de participants atteints de PIDC. Le riliprubart est actuellement testé dans deux études de phase 3 distinctes : MOBILIZE, chez des patients réfractaires au traitement standard (identifiant de l’étude clinique : NCT06290128) et VITALISER, chez des patients traités par IgIV (identifiant de l’étude clinique : NCT06290141).
Source : Sanofi