Edition du 28-10-2020

Accueil » Industrie » Produits

Sanofi : l’EMA accepte la soumission réglementaire de l’avalglucosidase alpha, un nouveau traitement de référence potentiel de la maladie de Pompe

Publié le vendredi 2 octobre 2020

Sanofi : l’EMA accepte la soumission réglementaire de l’avalglucosidase alpha, un nouveau traitement de référence potentiel de la maladie de PompeSanofi a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’avalglucosidase alpha, pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). L’avalglucosidase alpha est une enzymothérapie substitutive expérimentale qui, si elle est approuvée, pourrait devenir un nouveau traitement de référence de la maladie de Pompe.   

La maladie de Pompe est maladie musculaire dégénérative rare qui peut compromettre la capacité à se mouvoir et à respirer. Elle touche environ 50 000 personnes dans le monde selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant l’enfance comme à l’âge adulte.

La demande d’AMM repose sur les données positives de deux essais cliniques :

. L’essai pivot de phase III COMET, en double aveugle, contrôlé par comparateur, qui a évalué les profils de sécurité et d’efficacité de l’avalglucosidase alpha comparativement à l’alglucosidase alpha (le traitement de référence) chez des patients présentant une forme tardive de la maladie de Pompe. Les résultats de cet essai ont été présentés dans le cadre d’une session scientifique virtuelle organisée par Sanofi en juin 2020.

. L’essai de phase II mini-COMET, qui a évalué la sécurité et l’efficacité exploratoire de l’avalglucosidase alpha chez des patients porteurs de la forme infantile de la maladie de Pompe traités antérieurement par alglucosidase alpha. Les résultats de cet essai ont été présentés au WORLDSymposium en février 2020.

La maladie de Pompe est une maladie génétique causée par l’absence ou le fonctionnement anormal de l’enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), ce qui entraîne l’accumulation de sucres complexes (glycogène) dans les cellules musculaires de l’organisme. L’accumulation de glycogène provoque des dommages irréversibles aux muscles, en particulier aux muscles respiratoires, comme le diaphragme qui soutient les poumons, et à d’autres muscles du squelette intervenant dans la mobilité. L’avalglucosidase alpha est conçue pour améliorer le transport de l’enzyme GAA dans le lysosome des cellules musculaires afin de dégrader le glycogène et de remédier à la gêne respiratoire ainsi qu’à la perte de force et de fonction musculaires (c’est-à-dire, la mobilité), deux des principales manifestations de la maladie de Pompe.

L’Agence des médicaments et produits de santé (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) du Royaume-Uni a accordé la désignation de « Médicament innovant prometteur » (Promising Innovative Medicine) à l’avalglucosidase alpha, ce qui donne à penser que ce traitement expérimental pourrait prétendre au programme d’accès précoce aux médicaments (Early Access to Medicines Scheme) du Royaume-Unii.

La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de « Traitement innovant » (Breakthrough Therapy) et un examen accéléré à l’avalglucosidase alpha.

Transporter l’enzyme GAA pour éliminer le glycogène

Pour réduire l’accumulation de glycogène caractéristique de la maladie de Pompe, il faut transporter l’enzyme GAA manquante dans le lysosome des cellules musculaires. Les recherches menées par Sanofi se sont concentrées sur l’amélioration du transport de la GAA dans le lysosome des cellules musculaires en ciblant le récepteur du mannose–6–phosphate (M6P), qui joue un rôle clé dans le transport de la GAA.

L’avalglucosidase alpha contient environ 15 fois plus de M6P que l’alglucosidase alpha et a pour but d’améliorer la capture de l’enzyme par les cellules et l’élimination du glycogène dans les tissus ciblesii. La pertinence clinique de cette différence n’a pas encore été confirmée.

L’avalglucosidase alpha fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.

___________________

i Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency. Promising Innovative Medicine (PIM) Designation – Step I of Early Access to Medicines Scheme (EAMS). Gov.UK. https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/375327/PIM_designation_guidance.pdf. Published April 2014. Accessed September 24, 2020.

ii Zhou Q. Bioconjug Chem. 2011 Apr 20;22(4):741-51

Source :  Sanofi








MyPharma Editions

Almirall France : Laurence Faboumy nommée directrice générale

Publié le 28 octobre 2020
Almirall France : Laurence Faboumy nommée  directrice générale

Almirall, laboratoire biopharmaceutique international spécialisé en dermatologie médicale, vient d’annoncer la nomination de Laurence Faboumy au poste de directrice générale d’Almirall France. Laurence Faboumy sera notamment en charge de créer une toute nouvelle équipe constituée d’experts en dermatologie médicale, ainsi que de concevoir la stratégie à long terme d’Almirall sur le marché français, en partenariat avec les principaux acteurs de cet écosystème.

Quantum Genomics signe un accord de licence et de collaboration exclusif avec Xediton Pharmaceuticals

Publié le 28 octobre 2020
Quantum Genomics signe un accord de licence et de collaboration exclusif avec Xediton Pharmaceuticals

Quantum Genomics, entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement d’une nouvelle classe de médicaments agissant directement sur le cerveau pour traiter l’hypertension artérielle difficile à traiter/résistante, a annoncé la signature d’un accord exclusif de licence et de collaboration avec Xediton Pharmaceuticals pour développer et commercialiser le firibastat au Canada.

COVID-19 : Sanofi et GSK vont apporter leur soutien au mécanisme COVAX avec 200 millions de doses de leur vaccin

Publié le 28 octobre 2020
COVID-19 : Sanofi et GSK vont apporter leur soutien au mécanisme COVAX avec 200 millions de doses de leur vaccin

Sanofi et GSK ont signé une déclaration d’intention avec Gavi, l’administrateur juridique de la Facilité COVAX, un mécanisme international de groupement d’achats visant à garantir à chaque pays participant un accès juste et équitable aux éventuels vaccins contre la COVID-19.

Tollys : arrivée de Bettina Werle au poste de directrice scientifique

Publié le 27 octobre 2020
Tollys : arrivée de Bettina Werle au poste de directrice scientifique

Tollys, qui développe le TL-532, la première immunothérapie anticancéreuse basée sur un agoniste synthétique spécifique du récepteur Toll-like 3 (TLR3), vient d’annoncer la nomination de Bettina Werle au poste de directrice scientifique. Elle sera responsable de toutes les activités scientifiques et de recherche chez Tollys. Sa nomination intervient alors que Tollys démarre ses études de toxicologie réglementaires en vue de lancer des essais cliniques de phase 1 en 2022.

Oncologie : MATWIN met en lumière six projets prometteurs

Publié le 27 octobre 2020
Oncologie : MATWIN met en lumière six projets prometteurs

MATWIN, plateforme française d’open-innovation spécialisée en oncologie, vient d’annoncer les six lauréats de son programme d’accompagnement. Deux jurys réunis en session numérique les 13 et 14 octobre ont sélectionné des projets prometteurs dans la lutte contre le cancer au bénéfice des patients.

Advent France Biotechnology : Geoffroy de Ribains recruté en tant qu’operating partner

Publié le 27 octobre 2020
Advent France Biotechnology : Geoffroy de Ribains recruté en tant qu'operating partner

Advent France Biotechnology (AFB), société de capital-risque spécialisée dans l’amorçage en sciences de la vie, vient d’annoncer la nomination de Geoffroy de Ribains comme operating partner. À ce poste, il sera impliqué dans la gestion des sociétés du portefeuille d’AFB – en plus de siéger au conseil d’administration de certaines d’entre elles – et travaillera sur de nouveaux investissements.

Sensorion et Novasep signent un accord de développement et de fabrication de produits de thérapie génique

Publié le 27 octobre 2020
Sensorion et Novasep signent un accord de développement et de fabrication de produits de thérapie génique

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition et Novasep, un acteur majeur dans le domaine des services et des technologies pour les industries des sciences de la vie, ont annoncé la signature d’un accord pour la fabrication de virus adéno-associés (AAV).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents