Edition du 24-01-2021

Accueil » Industrie » Produits

Sanofi : l’EMA accepte la soumission réglementaire de l’avalglucosidase alpha, un nouveau traitement de référence potentiel de la maladie de Pompe

Publié le vendredi 2 octobre 2020

Sanofi : l’EMA accepte la soumission réglementaire de l’avalglucosidase alpha, un nouveau traitement de référence potentiel de la maladie de PompeSanofi a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’avalglucosidase alpha, pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). L’avalglucosidase alpha est une enzymothérapie substitutive expérimentale qui, si elle est approuvée, pourrait devenir un nouveau traitement de référence de la maladie de Pompe.   

La maladie de Pompe est maladie musculaire dégénérative rare qui peut compromettre la capacité à se mouvoir et à respirer. Elle touche environ 50 000 personnes dans le monde selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant l’enfance comme à l’âge adulte.

La demande d’AMM repose sur les données positives de deux essais cliniques :

. L’essai pivot de phase III COMET, en double aveugle, contrôlé par comparateur, qui a évalué les profils de sécurité et d’efficacité de l’avalglucosidase alpha comparativement à l’alglucosidase alpha (le traitement de référence) chez des patients présentant une forme tardive de la maladie de Pompe. Les résultats de cet essai ont été présentés dans le cadre d’une session scientifique virtuelle organisée par Sanofi en juin 2020.

. L’essai de phase II mini-COMET, qui a évalué la sécurité et l’efficacité exploratoire de l’avalglucosidase alpha chez des patients porteurs de la forme infantile de la maladie de Pompe traités antérieurement par alglucosidase alpha. Les résultats de cet essai ont été présentés au WORLDSymposium en février 2020.

La maladie de Pompe est une maladie génétique causée par l’absence ou le fonctionnement anormal de l’enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), ce qui entraîne l’accumulation de sucres complexes (glycogène) dans les cellules musculaires de l’organisme. L’accumulation de glycogène provoque des dommages irréversibles aux muscles, en particulier aux muscles respiratoires, comme le diaphragme qui soutient les poumons, et à d’autres muscles du squelette intervenant dans la mobilité. L’avalglucosidase alpha est conçue pour améliorer le transport de l’enzyme GAA dans le lysosome des cellules musculaires afin de dégrader le glycogène et de remédier à la gêne respiratoire ainsi qu’à la perte de force et de fonction musculaires (c’est-à-dire, la mobilité), deux des principales manifestations de la maladie de Pompe.

L’Agence des médicaments et produits de santé (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) du Royaume-Uni a accordé la désignation de « Médicament innovant prometteur » (Promising Innovative Medicine) à l’avalglucosidase alpha, ce qui donne à penser que ce traitement expérimental pourrait prétendre au programme d’accès précoce aux médicaments (Early Access to Medicines Scheme) du Royaume-Unii.

La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de « Traitement innovant » (Breakthrough Therapy) et un examen accéléré à l’avalglucosidase alpha.

Transporter l’enzyme GAA pour éliminer le glycogène

Pour réduire l’accumulation de glycogène caractéristique de la maladie de Pompe, il faut transporter l’enzyme GAA manquante dans le lysosome des cellules musculaires. Les recherches menées par Sanofi se sont concentrées sur l’amélioration du transport de la GAA dans le lysosome des cellules musculaires en ciblant le récepteur du mannose–6–phosphate (M6P), qui joue un rôle clé dans le transport de la GAA.

L’avalglucosidase alpha contient environ 15 fois plus de M6P que l’alglucosidase alpha et a pour but d’améliorer la capture de l’enzyme par les cellules et l’élimination du glycogène dans les tissus ciblesii. La pertinence clinique de cette différence n’a pas encore été confirmée.

L’avalglucosidase alpha fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.

___________________

i Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency. Promising Innovative Medicine (PIM) Designation – Step I of Early Access to Medicines Scheme (EAMS). Gov.UK. https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/375327/PIM_designation_guidance.pdf. Published April 2014. Accessed September 24, 2020.

ii Zhou Q. Bioconjug Chem. 2011 Apr 20;22(4):741-51

Source :  Sanofi








MyPharma Editions

Vaccins COVID-19 : la Haute Autorité de Santé préconise d’élargir à 6 semaines le délai entre 2 doses

Publié le 23 janvier 2021
Vaccins COVID-19 : la Haute Autorité de Santé préconise d’élargir à 6 semaines le délai entre 2 doses

La Haute autorité de Santé (HAS) a préconisé samedi dans un communiqué d’élargir à 6 semaines le délai entre 2 doses de vaccin à ARN messager (vaccins de Pfizer et de Moderna). Objectif de la mesure : “protéger plus vite un plus grand nombre de personnes à risque d’hospitalisation ou de décès”.

Deinove renforce son équipe Business développement

Publié le 22 janvier 2021
Deinove renforce son équipe Business développement

Deinove, société de biotechnologie française pionnière dans l’exploration et l’exploitation de la biodiversité bactérienne pour relever le défi urgent et planétaire de la résistance aux antimicrobiens, a annoncé le renforcement de son équipe en charge du Business développement avec l’intégration d’Hervé Ansanay au poste de Directeur et de Corentin Chaboud au nouveau poste de Grant Officer.

Maladies neurologiques : Servier et MiNA Therapeutics signent un partenariat de recherche

Publié le 21 janvier 2021
Maladies neurologiques : Servier et MiNA Therapeutics signent un partenariat de recherche

Le groupe pharmaceutique Servier et MiNA Therapeutics, une société pionnière dans les thérapies par activation de l’ARN, ont annoncé un partenariat de recherche pour identifier et développer des thérapies utilisant des petits ARN activateurs (saRNA) pour le traitement des troubles neurologiques.

Transgene : 1er patient traité en France avec l’immunothérapie individualisée TG4050 dans un essai clinique de Phase I

Publié le 21 janvier 2021
Transgene  : 1er patient traité en France avec l’immunothérapie individualisée TG4050 dans un essai clinique de Phase I

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé que pour la première fois en France, TG4050, son immunothérapie individualisée innovante, a été administrée à un patient atteint d’un cancer de la tête et du cou. Ce nouveau vaccin thérapeutique est issu de la plateforme technologique myvac®, qui utilise une technologie d’Intelligence Artificielle (IA) pour personnaliser le traitement de chaque patient.

Vect-Horus clôture sa levée de fonds de 12 M€

Publié le 21 janvier 2021
Vect-Horus clôture sa levée de fonds de 12 M€

Vect-Horus, une société de biotechnologies qui conçoit et développe des vecteurs permettant la délivrance de molécules thérapeutiques ou d’agents d’imagerie à des organes cibles, vient de clôturer sa série D. Un premier tour réalisé en septembre 2020 pour 6,7M€ vient d’être complété d’un second en décembre 2020 pour 5,3M€ auprès d’investisseurs privés portant ainsi le montant total de cette série à 12M€.

Ipsen : Gwenan White nommée Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques

Publié le 20 janvier 2021
Ipsen : Gwenan White nommée Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques

Ipsen a annoncé la nomination de Gwenan White en tant que Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques à compter de mars 2021. Basée à Boulogne (France), elle sera responsable de concevoir, mettre en oeuvre, diriger la stratégie et les activités de communication ainsi que les relations publiques d’Ipsen à l’échelle globale.

Leem : Denis Hello (AbbVie) et Stéphane Lepeu (Delpharm) entrent au Conseil d’administration

Publié le 20 janvier 2021
Leem : Denis Hello (AbbVie) et Stéphane Lepeu (Delpharm) entrent au Conseil d’administration

Le Conseil d’administration du Leem a coopté, le 19 janvier 2021, deux nouveaux administrateurs : Denis Hello, Vice-Président, General Manager d’AbbVie France, dans la famille des laboratoires américains en remplacement de Pierre-Claude Fumoleau et Stéphane Lepeu, Directeur Général Délégué-Commercial de Delpharm, en remplacement de Sébastien Aguettant. Nouveau Président de CDMO France[1], il représente les façonniers dans le collège des organisations professionnelles.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents