Edition du 22-02-2019

Servier et Pfizer : résultats positifs de Phase I avec UCART19 dans la leucémie aiguë lymphoblastique

Publié le mercredi 13 décembre 2017

Servier et Pfizer : résultats positifs de Phase I avec UCART19 dans la leucémie aiguë lymphoblastique Servier, Pfizer et Cellectis ont annoncé la présentation de résultats préliminaires de deux études de Phase 1 du candidat-médicament UCART19, un produit de thérapie cellulaire à base de CAR-T (chimeric antigen receptor T cell) allogéniques anti-CD19.

Ces premières données indiquent un taux de rémission complète de 83 % chez des populations de patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) de type B, en rechute ou réfractaire (R/R). Les données des deux études ont été présentées au 59e Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) à Atlanta.

Résultats de l’essai CALM (UCART19 in Advanced Lymphoid Malignancies)

L’étude CALM (UCART19 in Advanced Lymphoid Malignancies) est une étude ouverte, d’escalade de dose, destinée à évaluer la tolérance et l’activité anti-leucémique d’UCART19 chez des patients adultes atteints d’une LAL de type B en rechute ou réfractaire. Cinq des sept patients traités ont présenté une rémission moléculaire définie par une maladie résiduelle minimale négative (MRD négative) à l’évaluation effectuée 28 jours après l’administration d’UCART19. La MRD ou minimal residual disease est une mesure du nombre de cellules leucémiques résiduelles qui persistent après traitement.

« Ces résultats sur UCART19 sont très encourageants tant par la tolérance que par le taux impressionnant de rémission moléculaire obtenu chez ces patients adultes présentant une LAL en rechute ou réfractaire », a déclaré Reuben Benjamin, investigateur principal de l’étude CALM et hématologue consultant au King’s College Hospital, au Royaume-Uni. « Cette première cohorte a exploré une faible dose d’UCART19 correspondant approximativement à un dixième de celle utilisée dans la plupart des essais CART autologues. Ces résultats justifient une poursuite de l’évaluation d’UCART19 à d’autres doses ».

Un seul cas de maladie aiguë du greffon contre l’hôte cutanée de grade 1 a éte noté (GvHD – graft versus host disease), Aucune neurotoxicité sévère n’a été observée. Les syndromes de libération de cytokines (CRS – cytokine release syndrome) étaient légers et résolutifs à l’exception d’un patient qui, après avoir été traité par UCART19 au premier niveau de dose, a développé un CRS de grade 4 dans un contexte de sepsis neutropénique entraînant le décès du patient 15 jours après l’injection de UCART19.

Résultats de l’essai PALL (Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia)

L’étude PALL (Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia) est une étude ouverte de Phase 1, destinée à évaluer la tolérance et la capacité d’UCART19 à induire une rémission moléculaire au Jour 28 post-injection, permettant de procéder à une greffe allogénique de cellules souches chez des patients pédiatriques atteints d’une LAL de type B, à haut risque, en rechute ou réfractaire. Les résultats montrent que les cinq enfants ont tous obtenu une MRD en cytométrie de flux négative à Jour 28 leur permettant d’être allogreffés. Parmi les complications ont été observés un cas de GvHD aigu cutané de grade 1 et des CRS (Cytokine Release Syndrome) légers dans tous les cas, sauf chez un enfant ayant nécessité un traitement complémentaire. Aucune toxicité sévère n’a été observée.

Servier est le promoteur de deux études en cours en Europe et aux États-Unis. « Nous sommes fiers de présenter les premières données des essais cliniques d’UCART19 dans le traitement des patients atteints de LAL en R/R lourdement prétraités », a déclaré Patrick Therasse, MD, PhD, directeur de la Recherche & Développement en Oncologie chez Servier. « Nous estimons que cette approche innovante à base de cellules CAR-T allogéniques pourrait induire des changements disruptifs dans la prise en charge des patients ».

UCART19 est un médicament candidat allogénique à base de cellules CAR T qui a été obtenu par technologie d’édition du génome TALEN® et qui a été développé pour le traitement des hémopathies malignes exprimant l’antigène CD19. UCART19, initialement développé dans la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA), est actuellement en Phase 1. L’approche thérapeutique UCART 19 de Cellectis repose sur les premiers résultats obtenus dans des essais cliniques utilisant des produits autologues basés sur la technologie CAR. Elle permet de remédier aux limites de l’approche autologue actuelle en fournissant un médicament basé sur des cellules T allogéniques, congelées et « prêtes à l’emploi ».

En novembre 2015, Servier a acquis les droits exclusifs pour UCART19 de la part de Cellectis. Après d’autres accords, Servier et Pfizer ont démarré une collaboration portant sur un programme de développement clinique conjoint pour cette immunothérapie anticancéreuse. Servier a cédé à Pfizer les droits exclusifs pour développer et commercialiser la thérapie UCART 19 aux États-Unis tout en conservant les droits exclusifs pour tous les autres pays.

Source : Servier / Cellectis








MyPharma Editions

Inventiva : de nouvelles avancées dans le développement clinique de lanifibranor pour le traitement de la NASH

Publié le 22 février 2019
Inventiva : de nouvelles avancées dans le développement clinique de lanifibranor pour le traitement de la NASH

Inventiva a annoncé la sélection du premier patient aux États-Unis pour son étude clinique de Phase IIb NATIVE (NASH Trial to Validate IVA337 Efficacy) évaluant lanifibranor, le candidat médicament le plus avancé de la société, dans le traitement de la stéatose hépatique non-alcoolique (« NASH »), une maladie hépatique chronique et progressive pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé.

Biocorp et DreaMed Diabetes s’allient afin de proposer une solution inédite basée sur l’intelligence artificielle

Publié le 22 février 2019
Biocorp et DreaMed Diabetes s’allient afin de proposer une solution inédite basée sur l’intelligence artificielle

Biocorp, société française spécialisée dans le développement et la fabrication de dispositifs médicaux et de systèmes d’administration de médicaments injectés et DreaMed Diabetes, développeur de solutions personnalisées de gestion du diabète, ont annoncé la signature d’un partenariat visant à proposer une solution globale intelligente améliorant l’observance des patients diabétiques.

Médicaments innovants : France Biotech se félicite de procédures accélérées en matière d’essais cliniques

Publié le 21 février 2019
Médicaments innovants : France Biotech se félicite de procédures accélérées en matière d'essais cliniques

La décision de l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) de réduire les délais d’instruction des demandes d’essais cliniques pour les MTI (médicaments de thérapie innovante), constitue une excellente nouvelle pour l’innovation médicale française et les patients.

AlzProtect, sur les rails d’une entrée en phase 2 pour 2019, pour son candidat médicament l’AZP2006

Publié le 20 février 2019
AlzProtect, sur les rails d’une entrée en phase 2 pour 2019, pour son candidat médicament l’AZP2006

AlzProtect, société biopharmaceutique engagée dans le développement de médicaments pour le traitement de la maladie d’Alzheimer, a annoncé aujourd’hui avoir terminé avec succès son étude sur l’effet de prise de nourriture pour son candidat médicament AZP2006.

Neuraxpharm France : Pierre Hervé Brun nommé nouveau directeur général

Publié le 20 février 2019
Neuraxpharm France : Pierre Hervé Brun nommé nouveau directeur général

Neuraxpharm France, filiale française du groupe Neuraxpharm, leader européen du traitement des troubles du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui la nomination du Docteur Pierre Hervé Brun au poste de directeur général.

Néovacs : deux nominations au sein de son comité exécutif

Publié le 20 février 2019
Néovacs : deux nominations au sein de son comité exécutif

Néovacs, société spécialisée dans les vaccins thérapeutiques ciblant le traitement des maladies auto-immunes, inflammatoires et certains cancers, a annoncé avoir procédé à deux nominations au sein de son équipe de direction. Vincent Serra est nommé Directeur Scientifique (CSO) et Valérie Salentey, Responsable des Affaires Règlementaires.

Pénuries de médicaments : le Leem présente son plan d’actions

Publié le 19 février 2019
Pénuries de médicaments : le Leem présente son plan d’actions

Le Leem a présenté, mardi 19 février, un plan d’actions pour réduire les ruptures d’approvisionnement des médicaments les plus indispensables pour les patients. Ce plan d’actions s’inscrit dans la lignée des recommandations de la mission d’information du Sénat sur les pénuries de médicaments et de vaccins dont les conclusions ont été rendues le 2 octobre 2018. Elaboré avec les industriels du médicament, ce plan concerne l’ensemble des acteurs de la chaîne. Il se décline en 6 axes opérationnels.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions