Surdité : Sensorion annonce une 3ème collaboration en matière de thérapie génique avec l’Institut Pasteur
Sensorion, société biotechnologique qui développe des thérapies innovantes dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé l’addition d’une nouvelle cible de thérapie génique, GJB2 codant pour la protéine Connexine 26, à son portefeuille de développement. Cette cible est le troisième candidat issu de la collaboration de Sensorion avec l’Institut Pasteur en matière de R&D. Le programme GJB2 se concentrera sur de nouveaux marchés importants avec une population de patients (prévalence) estimée à 300 000 enfants et adultes en Europe et aux Etats-Unis uniquement.
Une nouvelle recherche (Boucher et al., Proc Natl Acad Sci U S A. 2020; 117(49):31278-31289) publiée par les chercheurs de l’Institut Pasteur démontre que les anomalies du gène GJB2 ne sont pas seulement la cause la plus fréquente de surdité congénitale (prévalence d’environ 200 000 enfants en Europe et aux Etats-Unis uniquement), mais qu’elles surviennent également dans les cas de surdité sévère liée à l’âge (environ 100 000 adultes dans la même zone géographique). Bien que les types de mutations du gène GJB2 chez les enfants et les adultes puissent différer, la thérapie génique pourrait potentiellement apporter une solution dans les deux cas.
Le programme de thérapie génique GJB2 de Sensorion a le potentiel de cibler trois pathologies liées aux mutations du gène GJB2 : la perte auditive liée à l’âge chez les adultes, les formes progressives de perte auditive chez les jeunes et la surdité pédiatrique congénitale. Dans un premier temps, l’accent sera mis sur les deux premières populations présentant une perte auditive associée au gène GJB2, ce qui permettrait à Sensorion d’être la première société à répondre à ces besoins médicaux importants et à ces débouchés commerciaux potentiellement élevés.
Les connaissances scientifiques actuelles suggèrent que les mutations du gène GJB2 modifient une protéine permettant la jonction entre les cellules, protéine largement exprimée dans l’oreille interne. Ces mutations perturbent les échanges moléculaires entre les cellules et entraînent une perte auditive sévère à profonde dans la majorité des cas.
« L’émergence d’un nouveau candidat cible de thérapie génique valide notre conviction que les solutions à long terme de restauration des pertes auditives héréditaires découleront d’un déchiffrage approfondi du « paysage génétique » des surdités », a déclaré Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion. « Il était clair que les mutations du gène GJB2 sont importantes dans la surdité infantile sévère à profonde. Cependant, la nouvelle découverte faite par nos collaborateurs à l’Institut Pasteur montre que l’altération de ce gène chez l’adulte, offre de nouvelles opportunités à Sensorion. Elle marque en effet une croissance potentielle significative de notre pipeline et soutient notre objectif de devenir un leader mondial dans le domaine des thérapies géniques pour les troubles auditifs. »
« Jusqu’ici, il était considéré que les formes génétiques tardives de surdité liées à l’âge (ou presbyacousie) impliquaient, chez chaque individu, de multiples variants », commente le Professeur Christine Petit, Directrice de l’Institut de l’Audition, centre de l’Institut Pasteur. « Nous avons montré que les mêmes gènes qui sous-tendent la surdité congénitale ou celle de l’enfant sont aussi impliqués dans des formes sévères de presbyacousie précoce. La présence de ces variants génétiques très rares apparente ces formes de presbyacousie à des atteintes de type monogénique qui peuvent donc être potentiellement traitées par la thérapie génique ».
La collaboration de Sensorion avec l’Institut Pasteur, initiée en 2019, a déjà débouché sur des programmes de candidats en thérapie génique dans deux autres indications – le déficit en Otoferline et le syndrome d’Usher de type 1. GJB2-GT, qui est le troisième programme de cette collaboration, représente la plus grande opportunité de thérapie génique pour Sensorion à ce jour.
Compte tenu de son pipeline étendu et diversifié, Sensorion pourrait à l’avenir envisager une réaffectation de certaines ressources pour se concentrer sur les programmes de développement les plus attrayants.
Source : Sensorion
