Edition du 27-09-2020

Thérapie cellulaire : Promethera Biosciences finalise le recrutement des patients de son essai clinique de Phase I/ II

Publié le mercredi 13 novembre 2013

Promethera Biosciences, une société de biotechnologie belge développant Promethera® Hepastem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les désordres du cycle de l’urée, vient d’annoncer la fin du recrutement des patients de son essai clinique de Phase I/ II.

Promethera Biosciences conduit actuellement une première étude clinique chez des patients pédiatriques souffrant de maladies orphelines. Cette étude prospective, ouverte et multicentrique, à doses croissantes, vise à évaluer la sécurité du produit Promethera® HepaStem et son efficacité préliminaire chez des patients pédiatriques atteints d’un désordre du cycle de l’urée (UCD) ou du syndrome de Crigler-Najjar (CN).

Ces maladies sont extrêmement rares, et la plupart de ces jeunes patients disposent actuellement d’options thérapeutiques très limitées et peuvent mourir à un âge précoce. Le syndrome de Crigler-Najjar a une incidence moyenne d’une naissance sur un million. Cette maladie apparait durant la période néonatale et se manifeste par la présence d’une jaunisse intense due à l’accumulation de bilirubine non-conjuguée.

Les désordres du cycle de l’urée représentent quant à eux un groupe de huit maladies métaboliques innées qui affectent la détoxification de l’ammoniaque en urée. Bien que chacune de ces maladies soit le résultat d’une accumulation de différents précurseurs, l’hyperammonémie et l’hyperglutaminémie sont les caractéristiques biochimiques communes à ces pathologies. Les désordres du cycle de l’urée sont aussi considérées comme des maladies rares avec une incidence variant entre 1 sur 8 000 et 1 sur 44 000.

Promethera Biosciences a traité avec succès 20 patients, âgés de 6 semaines à 16 ans, avec Promethera® HepaStem, en collaboration avec 11 centres cliniques. L’étude a démarré en mars 2012 avec le premier patient traité en Belgique. La fin de l’étude est prévue pour octobre 2014, après un suivi des patients durant 12 mois.

Promethera® HepaStem est un produit de thérapie cellulaire basé sur l’utilisation de cellules souches allogéniques isolées du foie humain adulte. Ces cellules sont capables de subir une expansion par culture cellulaire et une différentiation in vivo des cellules se rapprochant des hépatocytes. Ce cellules peuvent être utilisées pour le traitement d’un grand nombre de pathologies touchant le foie, des maladies métaboliques rares d’origine génétique telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les désordres du cycle de l’urée (qui peuvent être qualifiés de maladies orphelines, touchant principalement les enfants), jusqu’aux déficiences acquises affectant l’adulte comme l’hépatite fulminante ou la fibrose hépatique.

Etant donnée la rareté des patients, Promethera Biosciences a conduit son étude dans cinq pays: la Belgique, la France, le Royaume-Uni, l’Italie et Israël. Au total, 11 centres cliniques participent activement à l’essai : les Cliniques Universitaires Saint-Luc (Belgique), l’Universitair Ziekenhuis Antwerp (Belgique), l’Hôpital Jeanne de Flandre à Lille (France), le Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre à Paris (France), le Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (France), le Birmingham Children’s Hospital (Royaume-Uni), le Great Ormond Street Hospital (Royaume-Uni), IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu (Italie), Meyer Children’s Hospital, Rambam Health Care Campus (Israël), Hadassah Ein-Kerem Medical Center (Israël), et le Schneider Children’s Medical Center of Israel.

Source : Promethera Biosciences








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