Généthon : statut de médicament prioritaire PRIME de l’EMA pour sa thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar

L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé le statut PRIME (PRIority MEdicines) au produit de thérapie génique GNT-0003 (volrubigene ralaparvovec) actuellement testé dans le cadre d’un essai clinique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie.

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Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par Généthon

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a annoncé le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.

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Thérapie cellulaire : Promethera Biosciences finalise le recrutement des patients de son essai clinique de Phase I/ II

Promethera Biosciences, une société de biotechnologie belge développant Promethera® Hepastem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les désordres du cycle de l’urée, vient d’annoncer la fin du recrutement des patients de son essai clinique de Phase I/ II.

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Promethera Biosciences : démarrage en France de son essai clinique en thérapie cellulaire

Promethera Biosciences, une société de biotechnologie belge développant Promethera HepaStem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les désordres du cycle de l’urée, annonce aujourd’hui qu’elle a traité, avec succès, un patient avec des cellules progénitrices dérivées de foie, dans son essai clinique de phase I/II.

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