Vertex : CASGEVY, 1ère thérapie génique approuvée dans l’UE pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions
Vertex Pharmaceuticals a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à CASGEVY® (exagamglogène autotemcel [exa-cel]), une thérapie d’édition de gènes utilisant la technologie CRISPR/Cas9. CASGEVY® est approuvé pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus, atteints de drépanocytose sévère présentant des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est appropriée et pour lesquels un donneur apparenté compatible avec l’antigène leucocytaire humain n’est pas disponible.
CASGEVY® est la seule thérapie génique approuvée dans l’Union européenne (UE) pour les patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie et, avec cette approbation, ce traitement pourrait être administré à plus de 8 000 patients potentiellement éligibles.
« Avec cette approbation, CASGEVY® est maintenant autorisé pour le traitement de la drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions ouvrant son accès à des milliers de patients éligibles à cette thérapie génique dans plusieurs pays », a déclaré Reshma Kewalramani, M.D., Présidente et CEO de Vertex. « Notre objectif est maintenant de transformer ces autorisations en bénéfices concrets pour les patients et d’assurer l’accès et le remboursement dans le monde entier. »
« La drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions sont des maladies invalidantes qui réduisent l’espérance de vie et qui représentent un fardeau important pour les patients, les familles et les systèmes de santé « , a déclaré le Professeur Frédéric Galacteros, généticien-interniste, PU-PH, Responsable de l’Unité des Maladies Génétiques du Globule Rouge (UMGGR), CHU Henri Mondor de Créteil (AP-HP), Président de la filière de santé des Maladies Constitutionnelles Rares du Globule Rouge et de l’Érythropoïèse (MCGRE). CASGEVY® offre la possibilité d’un traitement qui va potentiellement changer la vie des malades et il sera important de proposer cette option thérapeutique aux patients éligibles dès que possible. »
Vertex travaille déjà en étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales afin de garantir l’accès aux patients éligibles le plus rapidement possible. Dans l’attente de l’obtention de l’AMM et de la prise en charge de cette indication par l’assurance maladie, et grâce à ce travail, Vertex a obtenu un accès précoce pour les patients éligibles atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions en France. Vertex continue de collaborer avec des hôpitaux expérimentés dans la transplantation de cellules souches afin d’établir un réseau de centres de traitement indépendants, habilités pour l’administration de CASGEVY®. Il y a actuellement trois centres habilités dans l’UE et Vertex prévoit un total d’environ 25 centres à travers l’Europe.
Source et visuel : Vertex
