Vertex : la FDA approuve sa demande IND de « nouveau médicament de recherche » pour sa nouvelle thérapie cellulaire visant à traiter le diabète de type 1
Vertex vient d’annoncer que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé sa demande IND (nouveau médicament de recherche), une décision qui va permettre à la société de procéder au lancement d’un essai clinique portant sur le VX-880, un traitement expérimental à base de cellules d’îlots de Langerhans complètement différenciées et dérivées de cellules souches visant à traiter le diabète de type 1 (DT1).
Vertex prévoit de démarrer un essai clinique de phase 1/2 au cours du premier semestre 2021 chez des patients atteints de DT1 présentant une altération de la perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une hypoglycémie sévère.
« Alors que nous célébrons cette année le 100e anniversaire de la découverte de l’insuline, nous sommes ravis d’apporter à la pratique clinique la première thérapie cellulaire de sa catégorie, qui pourrait avoir un impact important sur les personnes atteintes de DT1 », a déclaré Bastiano Sanna, Ph. D., vice-président directeur et responsable des thérapies cellulaires et génétiques chez Vertex. « Nous avons hâte de lancer notre programme clinique et de tester notre approche unique consistant à remplacer les cellules des îlots de Langerhans du pancréas, qui sont détruites chez les personnes atteintes de diabète de type 1, par des cellules d’îlots de Langerhans dérivées de cellules souches, qui sont complètement différenciées et produisent de l’insuline. »
Source : Vertex