Edition du 07-12-2022

Poxel : désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PXL770 dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante

Publié le lundi 3 octobre 2022

xel : désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PXL770 dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominantePoxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 pour le traitement des patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). Le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate (AMPK), prêt à entrer en développement de Phase II pour le traitement de l’ADPKD, sous réserve de financements supplémentaires.

Thomas Kuhn, Directeur Général de Poxel, a déclaré : « Compte tenu de nos données précliniques prometteuses, le développement du PXL770 sera centré exclusivement sur les maladies rares. L’obtention de la désignation de médicament orphelin pour le PXL770 dans le traitement de l’ADPKD renforce la valeur de notre programme, qui, sous réserve de financements supplémentaires, est prêt à poursuivre son développement en Phase II. L’ADPKD est une maladie rénale chronique héréditaire, pour laquelle les besoins médicaux restent très élevés à l’heure actuelle, le seul médicament approuvé présentant d’importants problèmes de sécurité et de tolérance. La physiopathologie de l’ADPKD implique une altération du métabolisme rénal et il existe un rationnel fort en faveur d’une approche thérapeutique basée sur l’activation de l’AMPK. Cet été, nous avons finalisé l’évaluation préclinique du PXL770 dans l’ADPKD, qui a démontré l’efficacité du PXL770 dans des tests in vitro réalisés sur des cellules de kystes issues de patients atteints d’ADPKD, et dont les résultats ont été présentés récemment lors de réunions scientifiques. La préparation de la poursuite du développement de ce programme et des interactions réglementaires sont en cours ».

Poxel a récemment annoncé que, sur la base de données prometteuses qui ont montré un fort potentiel dans de multiples indications métaboliques rares, le développement du PXL770 sera centré exclusivement sur les maladies rares, et tout d’abord l’adrénoleucodystrophie (ALD) et l’ADPKD.

Les résultats précliniques du PXL770 dans l’ADPKD ont été présentés lors de deux récentes réunions scientifiques :

. Le 59ème « European Renal Association Congress » qui s’est tenu à Paris du 19 au 22 mai 2022 (Pascale Gluais, Directeur Pharmacologie, Poxel)

. Le 5ème « European Workshop on AMPK and AMPK-related kinases » qui s’est déroulé à Glasgow du 27 au 29 septembre (Sophie Bozec, Vice-Président Senior, Pharmacologie & Communication Scientifique, Poxel).
Désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD)

L’ODD est accordée par la FDA à de nouveaux traitements de maladies ou d’affections qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin1 peut faire bénéficier une société d’une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après l’approbation de la FDA, ainsi que de réductions sur certaines redevances relatives à la soumission de dossier, et de crédits d’impôt pour les dépenses liées aux essais cliniques qualifiés menés après l’obtention de la désignation orpheline.

Source et visuel :  Poxel








MyPharma Editions

COVID-19 : SpikImm reçoit un financement de 15 millions d’euros attribué par France 2030

Publié le 7 décembre 2022
COVID-19 : SpikImm reçoit un financement de 15 millions d’euros attribué par France 2030

SpikImm, entreprise de biotechnologie créée en 2021 par Truffle Capital en collaboration avec l’Institut Pasteur, se voit attribuer une participation du programme France 2030 à hauteur de 15 millions d’euros sur son projet « PROPHYMAB » soutenu dans le cadre de la Stratégie d’Accélération « Maladies Infectieuses Emergentes et Menaces NRBC ».

OmniSpirant et EVerZom annoncent le lancement du projet INSPIRE pour développer une thérapie génique inédite dans le cancer du poumon

Publié le 7 décembre 2022
OmniSpirant et EVerZom annoncent le lancement du projet INSPIRE pour développer une thérapie génique inédite dans le cancer du poumon

OmniSpirant, société biopharmaceutique irlandaise spécialisée dans le développement de thérapies géniques régénératives inhalées first-in-class, et EVerZom, société biopharmaceutique spécialisée dans la bioproduction de vésicules extracellulaires (ou exosomes), ont annoncé avoir obtenu un financement de 12,8 millions d’Euros dans le cadre du programme de recherche et d’innovation Horizon Europe pour faire progresser le développement d’une thérapie génique régénératrice comme nouveau traitement dans le cancer du poumon.

Apmonia Therapeutics annonce le lancement du programme THROMBOTAX avec le soutien de l’ANR

Publié le 7 décembre 2022
Apmonia Therapeutics annonce le lancement du programme THROMBOTAX avec le soutien de l’ANR

Apmonia Therapeutics, société de biotechnologie développant de nouvelles stratégies thérapeutiques basées sur des approches peptidiques avec des applications thérapeutiques notamment dans le domaine de l’oncologie, a annoncé le lancement d’un programme de recherche et développement soutenu par l’Agence Nationale de la Recherche (ANR).

Biocorp obtient l’autorisation 510(k) pour Mallya® de la Food & Drug Administration américaine

Publié le 7 décembre 2022
Biocorp obtient l’autorisation 510(k) pour Mallya® de la Food & Drug Administration américaine

Biocorp, société française spécialisée dans le développement et la fabrication de dispositifs médicaux et de systèmes d’administration de médicaments injectables, annonce aujourd’hui qu’elle a reçu l’autorisation 510(K) de la FDA (Food & Drug Administration) pour la commercialisation aux Etats-Unis de Mallya, son dispositif médical intelligent rendant les stylos à insuline connectés.

France Biotech annonce la création d’une task force dédiée à l’immobilier en sciences de la vie

Publié le 6 décembre 2022
France Biotech annonce la création d’une task force dédiée à l’immobilier en sciences de la vie

Aujourd’hui plus de 60% des acteurs des sciences de la vie considèrent que le manque d’immobilier dédié est le principal frein à leur développement en France[1] et, de plus, les premiers retours de l’enquête préliminaire du Panorama France 2022 confirment que 30% des entreprises healthtech rencontrent des difficultés à trouver des locaux.

Acticor Biotech : approbation de l’EMA sur les paramètres clés d’ACTISAVE, son étude pivot de phase 2/3 pour le traitement de l’AVC

Publié le 6 décembre 2022
Acticor Biotech : approbation de l'EMA sur les paramètres clés d'ACTISAVE, son étude pivot de phase 2/3 pour le traitement de l'AVC

Acticor Biotech, entreprise de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement d’un médicament innovant pour le traitement des urgences cardio-vasculaires, en particulier l’accident vasculaire cérébral, a discuté avec l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) du design de son étude pivot de phase 2/3 pour soutenir une potentielle future demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour son médicament first-in-class, le glenzocimab.

Christian Deleuze nommé Président du Conseil d’administration du Campus Biotech Digital

Publié le 6 décembre 2022
Christian Deleuze nommé Président du Conseil d’administration du Campus Biotech Digital

L’association Campus Biotech Digital a annoncé la nomination de Christian Deleuze au poste de Président du Conseil d’Administration du Campus. Christian Deleuze représente Sanofi Winthrop industrie dans l’association dont les membres fondateurs sont pour mémoire : bioMérieux, Sanofi, Servier.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents