Poxel : désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PXL770 dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante

xel : désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PXL770 dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominantePoxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 pour le traitement des patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). Le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate (AMPK), prêt à entrer en développement de Phase II pour le traitement de l’ADPKD, sous réserve de financements supplémentaires.

Thomas Kuhn, Directeur Général de Poxel, a déclaré : « Compte tenu de nos données précliniques prometteuses, le développement du PXL770 sera centré exclusivement sur les maladies rares. L’obtention de la désignation de médicament orphelin pour le PXL770 dans le traitement de l’ADPKD renforce la valeur de notre programme, qui, sous réserve de financements supplémentaires, est prêt à poursuivre son développement en Phase II. L’ADPKD est une maladie rénale chronique héréditaire, pour laquelle les besoins médicaux restent très élevés à l’heure actuelle, le seul médicament approuvé présentant d’importants problèmes de sécurité et de tolérance. La physiopathologie de l’ADPKD implique une altération du métabolisme rénal et il existe un rationnel fort en faveur d’une approche thérapeutique basée sur l’activation de l’AMPK. Cet été, nous avons finalisé l’évaluation préclinique du PXL770 dans l’ADPKD, qui a démontré l’efficacité du PXL770 dans des tests in vitro réalisés sur des cellules de kystes issues de patients atteints d’ADPKD, et dont les résultats ont été présentés récemment lors de réunions scientifiques. La préparation de la poursuite du développement de ce programme et des interactions réglementaires sont en cours ».

Poxel a récemment annoncé que, sur la base de données prometteuses qui ont montré un fort potentiel dans de multiples indications métaboliques rares, le développement du PXL770 sera centré exclusivement sur les maladies rares, et tout d’abord l’adrénoleucodystrophie (ALD) et l’ADPKD.

Les résultats précliniques du PXL770 dans l’ADPKD ont été présentés lors de deux récentes réunions scientifiques :

. Le 59ème « European Renal Association Congress » qui s’est tenu à Paris du 19 au 22 mai 2022 (Pascale Gluais, Directeur Pharmacologie, Poxel)

. Le 5ème « European Workshop on AMPK and AMPK-related kinases » qui s’est déroulé à Glasgow du 27 au 29 septembre (Sophie Bozec, Vice-Président Senior, Pharmacologie & Communication Scientifique, Poxel).
Désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD)

L’ODD est accordée par la FDA à de nouveaux traitements de maladies ou d’affections qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin1 peut faire bénéficier une société d’une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après l’approbation de la FDA, ainsi que de réductions sur certaines redevances relatives à la soumission de dossier, et de crédits d’impôt pour les dépenses liées aux essais cliniques qualifiés menés après l’obtention de la désignation orpheline.

Source et visuel :  Poxel