Edition du 28-02-2021

Pharnext initie PLEO-CMT, une étude pivot de Phase 3, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Publié le mercredi 16 décembre 2015

Pharnext initie PLEO-CMT, une étude pivot de Phase 3, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1APharnext a annoncé mardi l’initiation de PLEO-CMT, un essai clinique pivot international de Phase 3 de son pléomédicament expérimental, PXT-3003, pour le traitement de la la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT 1A). L’objectif de cette étude est de déterminer si PXT-3003 est efficace et bien toléré chez les patients atteints de CMT 1A.

PXT-3003 est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et D-sorbitol administrée par voie orale issue de la plateforme R&D de Pleothérapie de Pharnext. Cette combinaison vise à diminuer les effets délétères associés à la surexpression du gène PMP22 dans la CMT1A.

PLEO-CMT est une étude pivot de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, comprenant trois bras, à laquelle participeront des patients âgés de 16 ans et plus, atteints de CMT 1A légère à modérée. Le diagnostic de CMT1A sera confirmé génétiquement par la détection de la duplication du gène PMP 22. Sur une période de 15 mois, Pharnext comparera en bras parallèles l’efficacité et la tolérance de deux doses de PXT-3003 administrées par voie orale avec le placebo. Le critère principal d’évaluation de l’efficacité sera la variation du score ONLS à 12 et 15 mois de traitement afin de mesurer l’amélioration fonctionnelle des patients sous PXT-3003. Des critères secondaires additionnels d’évaluation incluront des mesures fonctionnelles et électrophysiologiques. Ensuite, une étude de suivi d’une durée de neuf mois permettra aux patients ayant terminé les 15 premiers mois, de recevoir une dose active de PXT-3003.

L’étude prévoit le recrutement de 300 patients, répartis dans 27 centres en Europe (France, Allemagne, Royaume-Uni, Espagne, Pays-Bas et Belgique) et aux Etats-Unis (Californie, Connecticut, Floride, Massachusetts, Minnesota, Missouri, New York et Washington). Ces centres seront progressivement ouverts et activés en 2016. Le premier patient a été sélectionné au Centre Hospitalo-universitaire de la Timone, à Marseille en France.

Au cours de l’essai clinique exploratoire de phase 2, PXT-3003 s’est avéré sûr et bien toléré. Une amélioration fonctionnelle des patients, au-delà de la stabilisation, a également été observée chez les patients CMT1A. Ces résultats sont publiés dans la revue scientifique Orphanet Journal of Rare Diseases.

« Cet essai clinique est déterminant pour les patients atteints de CMT 1A, en raison des options thérapeutiques limitées actuellement disponibles. Notre pléomédicament, PXT-3003, s’est révélé très prometteur lors des précédentes études ; et il représente un véritable espoir de traitement pour les personnes atteintes de cette maladie ne bénéficiant actuellement que de soins de support», déclare le Professeur Daniel Cohen, co-fondateur et président directeur général de Pharnext.

Le Professeur Richard Lewis, directeur du laboratoire d’électromyographie et co-directeur de l’unité clinique des pathologies neuromusculaires à la Cedars-Sinai Specialty Clinic de Los Angeles, aux États-Unis, ajoute : « Les données précliniques et cliniques de phase 2 publiées jusqu’à présent par Pharnext font de PXT-3003 un candidat médicament valable, sûr et bien toléré par les patients atteints de CMT1A. Naturellement, les patients attendent avec beaucoup d’espoir un traitement capable d’enrayer la progression de leur maladie, et l’étude internationale de phase 3  PLEO-CMT pourrait bien les en rapprocher».

Source : Pharnext








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