Edition du 09-05-2021

Pfizer lance une étude clinique de phase 3 en thérapie génique dans l’hémophilie B

Publié le mardi 11 septembre 2018

Pfizer lance une étude clinique de phase 3 en thérapie génique dans l’hémophilie BPfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie).

Les données d’efficacité issues de cette phase initiale serviront de comparaison intra-individuelle pour les patients qui, dans la phase suivante de l’étude, recevront le traitement expérimental de thérapie génique. Fidanacogene elaparvovec est la dénomination officielle USAN (United States Adopted Name) et deviendra la dénomination commune internationale (DCI) du traitement anciennement connu sous les termes SPK-9001 et PF-06838435.

Le programme de phase 3 a été lancé suite au transfert de responsabilité du programme de thérapie génique en hémophilie B de Spark Therapeutics à Pfizer.

Le fidanacogene elaparvovec est un nouveau vecteur expérimental contenant une nouvelle capside de virus adéno‐associé (AAV) conçue par bio‐ingénierie et un gène du facteur IX de coagulation humain hautement actif. Une fois traités, les patients pourraient retrouver leur capacité à produire physiologiquement le facteur IX et ainsi s’affranchir de leurs injections régulières en facteur IX exogène.

« Maintenant que l’étude préparatoire est lancée et recrute activement des patients, nous sommes impatients de débuter notre programme de phase 3 pour évaluer le fidanacogene elaparvovec dans le traitement de l’hémophilie B », déclare Brenda Cooperstone, MD, Directrice Générale Adjointe et Directrice du Développement clinique Maladies Rares Pfizer. « Les données actuelles laissent entrevoir un avenir prometteur pour l’utilisation de cette éventuelle nouvelle option thérapeutique qui consiste en une injection unique. Nous avons hâte de poursuivre les progrès réalisés par Spark Therapeutics au service des patients atteints d’hémophilie B. »

« Nous nous réjouissons du transfert du fidanacogene elaparvovec à Pfizer suite aux résultats positifs de l’essai clinique de phase 1/2 en cours », explique Katherine A. High, MD, Présidente et Responsable de la Recherche et du Développement, Spark Therapeutics. « Le lancement du programme de phase 3 marque une étape importante vers notre objectif, qui consiste à potentiellement libérer les patients atteints d’hémophilie B de la nécessité de recourir à des injections régulières, tout en éliminant potentiellement les saignements spontanés. »

En mai 2018, Pfizer et Spark Therapeutics avaient présenté les données obtenues chez 15 participants dans l’essai clinique de phase 1/2 en cours sur le fidanacogene elaparvovec dans le traitement de l’hémophilie B sévère ou modérément sévère (FIX : C < 2 %). Les résultats ont montré qu’au 7 mai 2018, date de clôture des données, ces 15 patients avaient interrompu les injections de routine de concentrés de facteur IX sans aucune notification d’événements indésirables graves ni d’événements thrombotiques.

Source et visuels : Pfizer / Spark Therapeutics








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