Abionyx Pharma : la FDA accorde la désignation de médicament orphelin au CER-001 pour le traitement du déficit en LCAT

Abionyx Pharma : la FDA accorde la désignation de médicament orphelin au CER-001 pour le traitement du déficit en LCATAbionyx Pharma, société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au développement de thérapies innovantes, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD – Orphan Drug Designation) à la Bio-HDL CER-001 pour le traitement du déficit en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT). Cette désignation couvre à la fois le déficit partiel en LCAT, caractérisé par le développement de la maladie des yeux de poissons (Fish-eye Disease), et le déficit complet en LCAT, qui se manifeste par des symptômes rénaux et des opacités cornéennes.  L’évolution du déficit en LCAT, pour lequel il n’existe aucun traitement approuvé, peut conduire à terme à une insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou une transplantation rénale et/ou à une opacification cornéenne complète nécessitant une transplantation.

L’Administration Européenne des Médicaments (EMA) a accordé le statut ODD au CER-001 pour le traitement du déficit en LCAT en juillet 2021. Des résultats cliniques positifs de CER-001 dans la maladie provoquée par la déficience en LCAT ont d’ores et déjà été publiés : une publication dans la revue Annals of Internal Medicine de mars 2021 décrivait le cas d’une patiente qui était sur le point de subir une dialyse en raison du déclin rapide de sa fonction rénale.  La patiente a pu éviter le recours à la dialyse pendant son traitement par CER-001 et les dépôts lipidiques dans ses cornées, qui provoquaient un flou visuel important, se sont estompés avec le traitement. L’amélioration de la fonction visuelle de cette patiente était toujours observée après un an de suivi.  Un deuxième cas a été décrit dans le Journal of Internal Medicine en novembre 2021 et a montré que CER-001 réduisait les dépôts lipidiques glomérulaires et ralentissait le déclin de la fonction rénale du patient. De plus, CER-001 a remodelé les lipoprotéines plasmatiques de ce patient en réduisant le taux de LpX, de grands complexes lipidiques anormaux connus pour leur toxicité rénale.

« Nous sommes heureux d’avoir reçu l’ODD aux Etats-Unis pour CER-001, huit mois seulement après l’ODD en Europe et une semaine après les premiers résultats cliniques positifs dans le traitement de la COVID-19. Ces désignations ODD de la FDA soulignent la pertinence de notre approche pour offrir une nouvelle o