La Japan Prize Foundation vient de récompenser Alain Fischer, directeur de l’Institut Imagine, pour ses travaux pionniers sur la thérapie génique. Cette distinction internationale, est attribuée chaque année à des scientifiques et chercheurs pour leur importante contribution « au progrès de la science et de la technologie, à la paix et la prospérité de l’humanité ».
Le Pr Fischer a démontré la puissance thérapeutique de la thérapie génique sur le déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X. C’est en 2000 que le premier essai mondial de thérapie génique sur cette maladie a été réalisé et publié par les Pr Alain Fischer et Marina Cavazzana. Le vecteur retroviral utilisé pour cette première a depuis été modifié avec succès pour prévenir tout effet adverse.
« La thérapie génique s’ajoute à l’arsenal des stratégies thérapeutiques susceptibles d’enrichir les traitements des maladies génétiques et sans doute d’autres pathologies » affirme le Pr Fischer.
Dans la catégorie « science médicale et médicinale », le Japan Prize est également décerné cette année à Theodore Friedmann, professeur pédiatre à l’Ecole de Médecine de l’Université de Californie San Diego, considéré comme le « père de la thérapie génique » dont il a identifié dès 1972 le potentiel thérapeutique majeur.
Parcours
Alain Fischer est directeur de l’Institut Imagine depuis 2007 et professeur titulaire de la Chaire de médecine expérimentale au Collège de France depuis 2014. Il a par ailleurs dirigé le service d’immunologie et d’hématologie de l’Hôpital Necker de 1996 à 2012. Ses principaux sujets de recherche sont le développement et les maladies génétiques du système immunitaire ainsi que la thérapie génique. Il est l’auteur de quelque 600 publications scientifiques depuis 1978. Membre de l’EMBO et de l’Académie française des sciences, ses travaux ont été récompensés par plusieurs prix : le prix Louis-Jeantet en 2001, le Grand Prix Inserm en 2008, le prix Claude Bernard de la Ville de Paris en 2012 et le prix Koch en 2014.
Source : Institut Imagine
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Biophytis, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour le traitement des maladies liées à l’âge, notamment les maladies neuromusculaires, a annoncé se joindre à l’effort mondial de lutte contre le virus SARS-CoV-2. La société lance un nouveau programme de développement clinique : COVA, avec Sarconeos (BIO101) comme traitement potentiel de l’insuffisance respiratoire associée au Covid-19.
Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé avoir finalisé le projet de restructuration lié à Praluent® (alirocumab) avec son partenaire américain Regeneron. À compter du 1er avril 2020, Sanofi aura l’entière responsabilité de Praluent en dehors des États-Unis et Regeneron l’entière responsabilité de Praluent aux États-Unis.
Le LFB a annoncé que les autorités réglementaires américaines, la Food and Drug Administration, ont approuvé la demande de mise sur le marché (Biologics Licence Application 2061) de SEVENFACT®, un nouveau facteur de coagulation VIIa recombinant indiqué pour le traitement et le contrôle des épisodes hémorragiques chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus, ayant une hémophilie A ou B avec inhibiteurs (anticorps neutralisants).
Le groupe Celltrion vient d’annoncer le passage réussi à la deuxième phase de développement d’un traitement antiviral pour lutter contre la pandémie de nouveau coronavirus (COVID-19), après l’achèvement le mois dernier de la première phase de validation de 300 types différents d’anticorps qui se lient à l’antigène. La bibliothèque d’anticorps a été créée à partir du sang de patients coréens guéris.
Takeda a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis favorable à la prolongation de l’autorisation de mise sur le marché de l’ADCETRIS ® (brentuximab vedotin) et a recommandé son approbation en association avec une CHP (cyclophosphamide, doxorubicine, prednisone) pour traiter les patients adultes atteints d’un lymphome anaplasique systémique à grandes cellules (LAGC) non traité auparavant.
OSE Immunotherapeutics a annoncé que l’analyse des données de l’étape 1 prévue au protocole de l’essai clinique de Phase 3 de Tedopi®, Atalante 1, a montré que le critère principal de cette étape avait été atteint. Cette étude est menée chez des patients HLA-A2 positifs atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC), après échec d’un traitement par checkpoint inhibiteur immunitaire (PD-1/PD-L1).
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats-médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales, a annoncé le succès de l’étude de phase 2 de son candidat-médicament THN102 dans la maladie de Parkinson.
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