Thérapie génique : AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

Thérapie génique : AveXis conclut un accord de licence avec GénéthonGénéthon et AveXis, une société de biotechnologies spécialisée dans le développement clinique de thérapies géniques pour des maladies génétiques neurologiques rares, ont annoncé avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).

« En plus de notre solide patrimoine de propriété intellectuelle, cet accord renforce notre position en nous offrant la liberté d’exploitation des voies d’administration – intraveineuse ou intrathécale – du vecteur AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale », déclare Sean Nolan, Président directeur général d’AveXis. « Alors que notre candidat médicament de thérapie génique, AVXS-101, est en phase d’évaluation chez des patients atteints de SMA, dans le cadre d’études cliniques actuellement en cours aux États-Unis et prochainement en Europe, nous sommes heureux de la signature cet accord exclusif mondial. »

Selon les termes de l’accord, Généthon octroie à AveXis une licence d’utilisation, aux États-Unis, en Europe et au Japon, des brevets liés au produit AAV9-SMN ainsi que son administration in vivo dans le système nerveux central, par voie intrathécale ou intraveineuse.

« Généthon se félicite de cet accord avec AveXis lui permettant de contribuer au développement de traitements pour les patients atteints de cette pathologie particulièrement grave » souligne Frédéric Revah, Directeur général de Généthon. « Il démontre également la qualité des travaux réalisés par Généthon, depuis la recherche fondamentale jusqu’au développement de technologies innovantes, et l’excellence de notre recherche translationnelle, portée par l’objectif de traiter les patients atteints de maladies rares. »

Source : Généthon