Alexion: avis favorable du CHMP pour Soliris® dans le syndrome hémolytique et urémique atypique dans l’UE
Alexion Pharmaceuticals a annoncé samedi que le Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable qui recommande que l’indication thérapeutique du Soliris® (eculizumab) soit étendue pour inclure le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Europe.
La décision définitive de la Commission européenne, qui doit prendre en considération la recommandation positive du CHMP, devrait être connue dans environ deux mois, après quoi l’entreprise débutera les processus de remboursement pays par pays.
Il n’existe pas de thérapies approuvées pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Europe. Le syndrome aHUS est une maladie génétique ultra-rare potentiellement mortelle qui détruit progressivement les organes vitaux, aboutissant à l’AVC, la crise cardiaque, la défaillance rénale et au décès. 1 La morbidité et la mortalité précoce en cas de syndrome hémolytique et urémique atypique sont entraînées par l’activation chronique incontrôlée du complément, conduisant à la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins dans tout l’organisme, connus sous le nom de microangiopathie thrombotique ou MAT. 2,3En dépit des soins de support actuels, plus de la moitié des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique décèdent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes au cours de l’année suivant la pose du diagnostic.4
« L’avis favorable délivré par le CHMP représente une avancée majeure vers la mise à disposition du Soliris auprès des enfants et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique en Europe, » a déclaré Leonard Bell, M.D., président directeur général d’Alexion. « Ce qui est plus important est que le CHMP recommande d’élargir l’autorisation de mise sur le marché au Soliris au traitement de tous les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique. Nous sommes impatients de collaborer efficacement avec les autorités afin de mettre Soliris à disposition à grande échelle auprès des patients européens atteints par cette maladie. »
Pour donner son avis, le CHMP s’est fondé sur des données cliniques provenant de deux essais cliniques-pivot prospectifs ouverts de Phase 2, réalisés sur des patients adolescents et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique, et d’un troisième essai impliquant des patients enfants, adolescents et adultes atteints par cette maladie. Vous pouvez consulter le résumé de l’avis du CHMP surhttp://www.emea.europa.eu.
Soliris est homologué aux Etats-Unis (2007), dans l’Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d’autres pays, pour le traitement des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un trouble sanguin potentiellement mortel, ultra rare et débilitant. Alexion a également déposé une demande complémentaire de licence de produit biologique (BLA) pour le Soliris comme traitement destiné aux patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique auprès de la U.S. Food and Drug Administration (FDA).
Source : Alexion