Edition du 11-12-2018

Alnylam : avis favorable du CHMP pour le Patisiran

Publié le lundi 30 juillet 2018

Alnylam : avis favorable du CHMP pour le PatisiranLe laboratoire américain Alnylam a annoncé que le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) a adopté un avis favorable pour l’Autorisation de Mise sur le Marché du patisiran pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes avec une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.

En cas d’approbation par la Commission européenne (CE), le médicament sera commercialisé sous le nom de marque ONPATTRO®.

« La recommandation faite aujourd’hui par le CHMP est une étape qui nous rapproche de la mise à disposition de traitements ARNi, une toute nouvelle classe de médicaments innovants qui, nous l’espérons, transformera la prise en charge des patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) et souffrant de ses conséquences », a déclaré John Maraganore, Ph.D., Directeur général d’Alnylam Pharmaceuticals.

« Cette pathologie, progressivement invalidante, touche souvent les personnes atteintes et leurs familles dans la fleur de l’âge. Nous sommes prêts à lancer le patisiran, après l’obtention de la décision de la Commission Européenne et espérons qu’il contribuera à répondre au besoin pressant de nouvelles options thérapeutiques pour les patients atteints d’amylose hATTR en Europe », a déclaré Theresa Heggie, Directrice pour l’Europe d’Alnylam Pharmaceuticals.

L’avis favorable du CHMP pour le patisiran est basé sur l’évaluation des effets du patisiran chez les patients atteints d’amylose hATTR et sur son profil de sécurité tels que démontrés lors de l’essai clinique pivot de phase 3, APOLLO. Le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) recommandé par le CHMP inclue les critères primaires et secondaires issus de l’étude APOLLO, ainsi que des critères exploratoire cardiaques. Les résultats de l’étude APOLLO ont été publiés le 5 juillet 2018 dans le New England Journal of Medicine (NEJM).

L’Agence Européenne des Médicaments a revu patisiran selon la procédure d’évaluation accélérée, qui est accordée aux médicaments qui, selon le CHMP, présentent un intérêt majeur pour la santé publique et l’innovation thérapeutique. L’avis favorable du CHMP est l’une des dernières étapes avant que l’Autorisation de Mise sur le Marché ne soit accordée par la Commission Européenne. La Commission Européenne va maintenant examiner la recommandation du CHMP afin de prendre sa décision finale, applicable à l’ensemble des 28 États membres de l’UE, plus l’Islande, le Liechtenstein et la Norvège. Le patisiran fait actuellement l’objet d’un examen prioritaire en tant que traitement innovant auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement des patients atteints d’amylose hATTR, la FDA ayant fixé une date limite d’examen (ou PDUFA) au 11 août 2018. Les dépôts réglementaires sur d’autres marchés, dont le Japon, sont en cours de finalisation pour soumission mi-2018.

Source : Alnylam








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