Alnylam : avis positif du CHMP pour GIVLAARI® dans la porphyrie hépatique aiguë chez les adultes et les adolescents
Alnylam Pharmaceuticals a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis positif recommandant l’approbation du givosiran, un agent thérapeutique ARNi ciblant l’acide aminolévulinique synthase 1 (ALAS1) pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA) chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus.
En cas d’approbation par la Commission européenne (CE), le médicament sera commercialisé sous l’appellation GIVLAARI®.
« L’avis positif émis aujourd’hui par le CHMP est un signe très encourageant pour les patients vivant avec la porphyrie hépatique aiguë, qui souligne la capacité potentielle du givosiran à répondre au besoin insatisfait urgent qui affecte les personnes atteintes de cette maladie héréditaire rare », a déclaré Barry Greene, Président, Alnylam Pharmaceuticals . « Nous entendons permettre aux patients d’Europe d’accéder au givosiran le plus rapidement possible. »
« La porphyrie hépatique aiguë se caractérise par des crises invalidantes et menaçant potentiellement le pronostic vital, ainsi que par des manifestations chroniques ayant des répercussions considérables sur la vie des patients et de leur famille », a déclaré Bernhard Kaumanns, Directeur des affaires médicales, CEMEA, Alnylam. « Nous avons constaté, dans le cadre d’essais cliniques, que le givosiran pouvait potentiellement réduire la fréquence des crises, réduire les douleurs et améliorer la qualité de vie des patients. Grâce à la recommandation émise aujourd’hui, nous franchissons un nouveau pas particulièrement significatif vers la mise à disposition concrète d’une nouvelle option thérapeutique importante pour les patients atteints de PHA en Europe. »
L’avis positif est basé sur les conclusions d’efficacité et de sécurité de l’étude pivot de phase 3 ENVISION, notamment sur les données concernant la réduction du taux annualisé de crises de porphyrie composites en comparaison avec le placebo. Ces conclusions ont été présentées en avril 2019 dans le cadre du 54e congrès annuel international sur le foie (International Liver Congress) de l’Association européenne pour l’étude du foie (EASL).
Le givosiran s’est vu octroyer le statut de « médicament prioritaire » (Priority Medicines – PRIME) par l’EMA, ainsi que le statut de « médicament orphelin » par l’Union européenne. Le givosiran a également bénéficié de la part de l’EMA d’une procédure d’évaluation accélérée, qui est accordée aux médicaments considérés comme représentant un intérêt de santé publique majeur et constituant une innovation thérapeutique. Cette procédure vise à rendre les nouveaux traitements plus rapidement accessibles aux patients. Cet avis positif du CHMP fait suite à l’approbation récente, en novembre 2019, de GIVLAARI®(givosiran) par la Food and Drug Administration des États-Unis.
Source et visuel : Alnylam