Edition du 01-10-2020

Alnylam : feu vert européen pour ONPATTRO®

Publié le jeudi 30 août 2018

Alnylam : feu vert européen pour ONPATTRO®Alnylam, le laboratoire américain spécialiste des traitements basés sur l’ARNi, a annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé l’autorisation de mise sur le marché à ONPATTRO® (patisiran) pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade I ou II. Basé sur une découverte scientifique récompensée par un prix Nobel, ONPATTRO® est aussi le tout premier traitement basé sur l’ARN interférent (ARNi) à être approuvé en Europe.

« L’approbation reçue aujourd’hui est l’aboutissement de nombreuses années d’efforts ; elle marque une nouvelle étape vers la mise à disposition d’un traitement qui pourrait potentiellement modifier la vie des patients atteints d’amylose hATTR et leurs familles. Le patisiran a démontré son activité sur la polyneuropathie, la qualité de vie et les activités de la vie quotidienne » affirme Theresa Heggie, responsable pour l’Europe, Alnylam Pharmaceuticals. « Nous souhaitons exprimer notre profonde gratitude aux patients qui ont participés aux essais cliniques d’ONPATTRO®, ainsi que leur famille ou les soignants qui les ont accompagnés, tout comme les investigateurs et les équipes de recherche clinique, sans lesquels cette étape importante n’aurait pas été atteinte. Nous sommes impatients de mettre en application cette approche thérapeutique innovante, pour aider dans le futur des patients atteints d’autres maladies rares. »

« Il y a peu de temps encore, les patients qui ont été diagnostiqué pour une amylose héréditaire ATTR étaient confrontés à un avenir incertain. L’absence de traitements permettant d’arrêter ou d’inverser la progression de la maladie impliquait pour ces patients un déclin progressif et inéluctable de leur activités quotidiennes, imposant aux patients un lourd fardeau partagé par leurs familles et leurs proches, qui devenaient souvent leurs aides-soignants à plein temps » déclare le professeur Philip N. Hawkins, Ph.D, FRCP, FRCPath, FMedSci, du département de médecine du « National Amyloidosis Centre », et de la « University College Medical School au Royal Free Hospital » de Londres, au Royaume-Uni. « Non seulement le patisiran offre la possibilité de transformer la vie de ces patients, il nous invite aussi à changer notre regard sur l’amylose héréditaire ATTR ».

Bien des maladies graves, chroniques et menaçant le pronostic vital, telles que l’amylose héréditaire ATTR, ont pour origine un défaut ou une mutation qui altère la manière selon laquelle le corps humain fabrique les protéines. L’ARNi représente une nouvelle approche thérapeutique de ces maladies en ciblant la synthèse de la protéine défectueuse à l’origine de la maladie plutôt qu’en traitant simplement les symptômes. Les substances agissant par le biais de l’ARN interférent représentent une nouvelle classe de médicaments.

La décision de la Commission Européenne s’est basée sur une évaluation de l’efficacité patisiran sur les patients atteints d’amylose hATTR atteints de polyneuropathie, et de son profil de sécurité, démontrés par l’étude de phase III APOLLO. Le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) inclue les critères primaires et secondaires issus de l’étude APOLLO, ainsi que des critères exploratoires cardiaques. L’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments a étudié le patisiran selon la procédure d’évaluation accélérée accordée aux médicaments jugés d’intérêt majeur pour la santé publique et le progrès thérapeutique.

Source : Alnylam








MyPharma Editions

Vaccins Covid-19 : 25 000 volontaires recherchés pour des essais cliniques de grande ampleur en France

Publié le 1 octobre 2020
Vaccins Covid-19 : 25 000 volontaires recherchés pour des essais cliniques de grande ampleur en France

Afin de pouvoir s’engager dans la conduite de plusieurs essais vaccinaux, la plateforme COVIREIVAC, pilotée par l’Inserm, recherche 25 000 volontaires, âgés de 18 ans et plus, et lance un site d’inscription et d’information dédié. Élaboré avec le soutien de Santé publique France et de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), ce site vise à apporter l’information la plus précise possible sur le développement des vaccins pour éclairer la décision des volontaires potentiels.

Galapagos / Gilead : AMM européenne pour Jyseleca® dans la Polyarthrite Rhumatoïde active modérée à sévère

Publié le 1 octobre 2020
Galapagos / Gilead : AMM européenne pour Jyseleca® dans la Polyarthrite Rhumatoïde active modérée à sévère

Gilead Sciences et Galapagos ont annoncé que la Commission Européenne (CE) a accordé une Autorisation de Mise sur le Marché pour Jyseleca® (filgotinib 200 mg et 100 mg comprimés), un inhibiteur de JAK1 administré une fois par jour par voie orale pour le traitement des adultes atteints de Polyarthrite Rhumatoïde (PR) active modérée à sévère qui n’ont pas répondu de manière adéquate ou sont intolérants à un ou plusieurs traitements de fond antirhumatismaux (DMARDs). Jyseleca peut être utilisé en monothérapie ou en association avec le méthotrexate (MTX)1.

Biocorp : partenariat avec Aardex pour développer des solutions intelligentes pour l’adhésion aux médicaments de précision

Publié le 1 octobre 2020
Biocorp : partenariat avec Aardex pour développer des solutions intelligentes pour l'adhésion aux médicaments de précision

Biocorp, société française spécialisée dans la conception, le développement et la fabrication de dispositifs médicaux innovants, a annoncé une alliance avec le groupe belge Aardex, leader mondial des solutions d’observance. En combinant leurs technologies clés, les deux entreprises entendent offrir des solutions spécifiques innovantes pour les essais cliniques et de nombreuses applications commerciales.

NASH : Genfit et LabCorp signent un accord exclusif pour la commercialisation d’un nouvel outil de diagnostic

Publié le 30 septembre 2020
NASH : Genfit et LabCorp signent un accord exclusif pour la commercialisation d’un nouvel outil de diagnostic

Genfit, société biopharmaceutique de phase avancée engagée dans l’amélioration de la vie des patients atteints de maladies hépatiques et métaboliques et LabCorp®, leader international des sciences de la vie focalisée sur l’amélioration de la santé et l’aide décisionnelle à la prise en charge des patients, ont annoncé la signature d’un accord de licence exclusif d’une durée de cinq ans pour la technologie NIS4™ de Genfit visant à faciliter l’identification des patients atteints de NASH à risque.

PDC*line Pharma administre son candidat vaccin thérapeutique PDC*lung01 à haute dose chez un premier patient

Publié le 30 septembre 2020
PDC*line Pharma administre son candidat vaccin thérapeutique PDC*lung01 à haute dose chez un premier patient

PDC*line Pharma, une société de biotechnologie développant une nouvelle classe d’immunothérapies actives anticancéreuses puissantes et facilement industrialisables, vient d’annoncer aujourd’hui que deux nouvelles cohortes de patients ont été ouvertes dans le cadre de l’essai clinique de phase I/II PDC-LUNG-101 portant sur son candidat vaccin thérapeutique PDC*lung01 ciblant le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) (NCT03970746).

Celyad Oncology et MSD collaborent pour évaluer CYAD-101 en combinaison avec Keytruda® dans le cancer colorectal métastatique avancé

Publié le 30 septembre 2020
Celyad Oncology et MSD collaborent pour évaluer CYAD-101 en combinaison avec Keytruda® dans le cancer colorectal métastatique avancé

Celyad Oncology, société de biotechnologie de stade clinique focalisée sur la découverte et le développement de thérapies cellulaires CAR T à base de lymphocytes T (chimeric antigen receptor) pour le traitement du cancer, vient d’annoncer qu’elle avait conclu un accord de collaboration d’essai clinique avec une filiale de MSD (dénomination commerciale de Merck & Co, Inc, Kenilworth, NJ, USA).

Sciences de la vie : Bristol Myers Squibb souscrit au fonds InnoBio 2

Publié le 29 septembre 2020

Bristol Myers Squibb et Bpifrance ont annoncé la participation de Bristol Myers Squibb dans InnoBio 2, fonds d’investissement dédié aux sciences de la vie et géré par Bpifrance.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents