Edition du 28-10-2021

Alnylam : feu vert européen pour ONPATTRO®

Publié le jeudi 30 août 2018

Alnylam : feu vert européen pour ONPATTRO®Alnylam, le laboratoire américain spécialiste des traitements basés sur l’ARNi, a annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé l’autorisation de mise sur le marché à ONPATTRO® (patisiran) pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade I ou II. Basé sur une découverte scientifique récompensée par un prix Nobel, ONPATTRO® est aussi le tout premier traitement basé sur l’ARN interférent (ARNi) à être approuvé en Europe.

« L’approbation reçue aujourd’hui est l’aboutissement de nombreuses années d’efforts ; elle marque une nouvelle étape vers la mise à disposition d’un traitement qui pourrait potentiellement modifier la vie des patients atteints d’amylose hATTR et leurs familles. Le patisiran a démontré son activité sur la polyneuropathie, la qualité de vie et les activités de la vie quotidienne » affirme Theresa Heggie, responsable pour l’Europe, Alnylam Pharmaceuticals. « Nous souhaitons exprimer notre profonde gratitude aux patients qui ont participés aux essais cliniques d’ONPATTRO®, ainsi que leur famille ou les soignants qui les ont accompagnés, tout comme les investigateurs et les équipes de recherche clinique, sans lesquels cette étape importante n’aurait pas été atteinte. Nous sommes impatients de mettre en application cette approche thérapeutique innovante, pour aider dans le futur des patients atteints d’autres maladies rares. »

« Il y a peu de temps encore, les patients qui ont été diagnostiqué pour une amylose héréditaire ATTR étaient confrontés à un avenir incertain. L’absence de traitements permettant d’arrêter ou d’inverser la progression de la maladie impliquait pour ces patients un déclin progressif et inéluctable de leur activités quotidiennes, imposant aux patients un lourd fardeau partagé par leurs familles et leurs proches, qui devenaient souvent leurs aides-soignants à plein temps » déclare le professeur Philip N. Hawkins, Ph.D, FRCP, FRCPath, FMedSci, du département de médecine du « National Amyloidosis Centre », et de la « University College Medical School au Royal Free Hospital » de Londres, au Royaume-Uni. « Non seulement le patisiran offre la possibilité de transformer la vie de ces patients, il nous invite aussi à changer notre regard sur l’amylose héréditaire ATTR ».

Bien des maladies graves, chroniques et menaçant le pronostic vital, telles que l’amylose héréditaire ATTR, ont pour origine un défaut ou une mutation qui altère la manière selon laquelle le corps humain fabrique les protéines. L’ARNi représente une nouvelle approche thérapeutique de ces maladies en ciblant la synthèse de la protéine défectueuse à l’origine de la maladie plutôt qu’en traitant simplement les symptômes. Les substances agissant par le biais de l’ARN interférent représentent une nouvelle classe de médicaments.

La décision de la Commission Européenne s’est basée sur une évaluation de l’efficacité patisiran sur les patients atteints d’amylose hATTR atteints de polyneuropathie, et de son profil de sécurité, démontrés par l’étude de phase III APOLLO. Le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) inclue les critères primaires et secondaires issus de l’étude APOLLO, ainsi que des critères exploratoires cardiaques. L’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments a étudié le patisiran selon la procédure d’évaluation accélérée accordée aux médicaments jugés d’intérêt majeur pour la santé publique et le progrès thérapeutique.

Source : Alnylam








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