Edition du 27-01-2021

Biogen : de nouvelles données confirment l’efficacité de SPINRAZA® dans l’amyotrophie spinale

Publié le mardi 2 juillet 2019

Biogen : de nouvelles données confirment l’efficacité de SPINRAZA® dans l’amyotrophie spinaleBiogen a annoncé de nouveaux résultats issus de l’étude NURTURE, la plus longue étude portant sur les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale (SMA) au stade pré-symptomatique (n=25). Ces nouvelles données, interviennent après une analyse d’une durée allant jusqu’à 45,1 mois. Elles confirment l’efficacité et la bonne tolérance du nusinersen pour les patients traités au stade pré-symptomatique, en comparaison avec l’histoire naturelle de cette pathologie.

Ces nouvelles données démontrent également que les patients traités avec le nusinersen présentent une amélioration continue de leur état concernant la possibilité de s’asseoir et de marcher sans assistance, avec une très grande majorité de patients atteignant certaines étapes clés du développement moteur dans un délai équivalent à celui des nourrissons non atteints d’amyotrophie spinale.

Ces données seront présentées à la conférence annuelle « Cure SMA » qui a lieu du 28 juin au 1er juillet 2019 à Anaheim en Californie ainsi qu’au 5ème Congrès de l’Académie européenne de neurologie (EAN) qui a lieu du 29 juin au 2 juillet à Oslo en Norvège.

« Ces résultats montrent l’impact du traitement de l’amyotrophie spinale au stade pré-symptomatique sur le cours naturel de la maladie. Un grand nombre de patients atteignent les différents stades de développement moteur du nourrisson et réalisent des progrès », indique le Dr. Darryl De Vivo, Professeur de neuro-pédiatrie à l’Irving Medical Center de l’Université Columbia à New York. « Le nusinersen place les patients sur la voie de la survie, d’une plus grande mobilité et d’une certaine indépendance à partir de l’initiation du traitement, ce qui participe à l’amélioration des conditions de vie pour les patients de tous âges », ajoute-t-il.

Les données de NURTURE, une étude ouverte de phase 2 actuellement en cours auprès de 25 patients pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale (plus susceptibles de développer une amyotrophie spinale de type 1 ou 2) qui ont reçu leur première dose de nusinersen avant l’âge de six semaines, démontrent les résultats suivants (au 31 mars 2019) :

· 100% des patients étaient toujours en vie et n’avaient pas besoin d’une assistance respiratoire permanente.

·  L’âge médian des participants à l’étude était de presque trois ans. La majorité des patients non traités atteints d’amyotrophie spinale de type 1 n’atteignent jamais leur second anniversaire sans assistance respiratoire permanente.

·   100% des enfants pouvaient s’asseoir de manière autonome, une donnée significative en comparaison avec l’histoire naturelle de cette maladie selon laquelle aucun patient atteint d’amyotrophie spinale de type 1 n’est capable de le faire tandis que les patients atteints d’amyotrophie spinale de type 2 ont besoin d’assistance.

·   88% des enfants marchaient de manière autonome, et beaucoup d’entre eux y parvenaient à la période à laquelle les enfants atteignent habituellement ce stade de développement moteur. Dans l’histoire naturelle de l’amyotrophie spinale, les patients atteints d’amyotrophie spinale de types 1 ou 2 ne sont jamais capables de marcher de manière autonome.

·   Les patients s’approchaient du score moyen maximum de 64 sur l’échelle de mesure de la fonction motrice CHOP INTEND – 63,4 pour les patients avec 3 copies du gène SMN (n=10) et 62,1 pour ceux avec deux copies du gène SMN (n=15).

·   L’efficacité de SPINRAZA® est confirmée (jusqu’à près de quatre ans) avec certains participants de l’étude qui continuent à faire des progrès et ne montrent aucun signe de perte de fonction motrice.

·   SPINRAZA® a été bien toléré par les patients de l’étude et aucun nouveau signal de tolérance associé au traitement n’a été identifié après près de quatre ans de traitement.

« Il y a quelques années, les patients atteints d’amyotrophie spinale ne disposaient d’aucune option thérapeutique et devaient faire face à d’importantes difficultés concernant leurs soins », indique Kenneth Hobby, Président de Cure SMA, une association de patients dédiée au traitement et à la prise en charge de l’amyotrophie spinale. « Mais le futur de l’amyotrophie spinale a changé, surtout pour les patients traités précocement, qui ont désormais une chance d’atteindre les différentes étapes du développement moteur propres à leur âge, alors que l’espérance de vie en l’absence de traitement est inférieure à deux ans pour les cas les plus sévères. Il est essentiel que la recherche continue à soutenir la génération de données en vie réelle pour les patients de tous âges afin que nous comprenions mieux les implications à long terme de l’amyotrophie spinale et du traitement, quel que soit le type de patients », ajoute-t-il.

Les présentations additionnelles qui seront faites à ces deux Congrès – Cure SMA et EAN – mettent en avant les résultats de SHINE, l’extension des études en cours auprès d’enfants atteints d’une forme infantile ou plus tardive de l’amyotrophie spinale, ainsi que l’analyse CS2/CS12 auprès de patients plus âgés. Biogen continue également d’explorer la valeur scientifique de la chaîne lourde du neurofilament phosphorylé (pNF-H) et présentera de nouvelles données sur l’évaluation en cours de ce potentiel biomarqueur dans l’amyotrophie spinale.

Source et visuel : Biogen








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