Biogen : l’EMA va examiner la demande d’AMM de tofersen dans le traitement d’une forme génétique rare de SLA
Biogen annonce que l’Agence européenne du médicament (EMA) a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de tofersen, candidat médicament pour le traitement chez l’adulte de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) liée au gène SOD1 (superoxide dismutase 1). La SLA- SOD1 est une maladie progressive dont l’issue toujours mortelle touche moins d’un millier de personnes en Europe.2 Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement pour les personnes atteintes de SLA-SOD1.3
« Grâce à notre programme d’essais cliniques, nous avons pu constater le potentiel de tofersen pour ralentir la progression de cette maladie à l’issue mortelle inexorable », déclare Priya Singhai, M.D., M.P.H, directrice mondiale de la sécurité et de la science réglementaire et directrice par intérim de la recherche et du développement de Biogen. « Les demandes d’autorisation de mise sur le marché initiées auprès des autorités européennes et américaines marquent une étape importante pour mettre à disposition des patients et des professionnels de santé, dans les meilleurs délais, le premier traitement ciblé par la génétique, pour les personnes atteintes de SLA-SOD1. »
La demande d’AMM inclut les résultats de l’essai de phase III VALOR, de son étude d’extension en ouvert et d’une étude de phase I sur des sujets volontaires sains ainsi qu’une étude de phase I/II évaluant les doses croissantes. Figurent également dans la demande les derniers résultats intégrés à douze mois issus de VALOR et de son étude d’extension qui ont fait l’objet d’une publication récente dans la revue The New England Journal of Medicine.
« L’étude VALOR est un véritable tournant dans le champ de la thérapie des SLA génétiques car elle démontre un effet combiné de tofersen sur sa cible et sur la progression de la maladie. Nous nous réjouissons que la demande d’autorisation de tofersen pour traiter les patients SLA mutés sur le gène SOD1 puisse être examinée » déclare le Pr. Philippe Couratier, animateur national de la filière de santé maladies rares française FilSLAN.
Tofersen fait également l’objet d’un d’examen prioritaire de la part de la FDA aux États-Unis, procédure dont la date butoir a été fixée au 25 avril 2023.
Le programme d’accès anticipé à tofersen, actuellement disponible dans 34 pays, dont la France, sera maintenu par Biogen. Biogen poursuit ses échanges avec les autorités réglementaires d’autres pays et communiquera, le cas échéant, les dernières informations.
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Références :
1. Trist BG, et al. Altered SOD1 maturation and post-translational modification in amyotrophic lateral sclerosis spinal cord. Brain. 145(9):3108-3130. doi: 10.1093/brain/awac165. 14 septembre 2022.
2. Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology. 2021;55(5):342-353. doi: 10.1159/000516752. Publication électronique, 9 juillet 2021
3. Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. New England Journal of Medicine. 13 juillet 2017.
Source : Biogen