Bone Therapeutics : les résultats de l’étude de Phase IIB avec PREOB® présentés à l’EULAR

Bone Therapeutics, société de thérapie cellulaire osseuse, a annoncé aujourd’hui la présentation des résultats complets de l’étude de Phase IIB avec PREOB® dans le traitement de l’ostéonécrose à l’occasion du Congrès Européen Annuel de Rhumatologie (EULAR) qui se tient à Londres du 8 au 11 juin 2016.

« Ces données démontrent la supériorité d’une administration unique de PREOB®, comparée au traitement de référence, dans l’interruption ou l’inversion de l’évolution de l’ostéonécrose de la hanche », indique la société dans un communiqué.

Cette étude de Phase IIB visait à évaluer la sécurité et l’efficacité d’une administration unique de PREOB® dans le cadre d’une comparaison randomisée avec le traitement de référence (implantation de moelle osseuse concentrée ; BMC) de l’ostéonécrose de la hanche. Sur les 63 patients traités, 60 ont pu être évalués dans le cadre des analyses d’efficacité (n=30 PREOB®, n=30 BMC). Le paramètre primaire d’efficacité était la proportion de patients ne présentant pas, à 24 mois, de progression vers la fracture mais témoignant en parallèle d’une amélioration cliniquement significative de la douleur.

Les résultats montrent qu’à 24 mois, seulement 37% des patients du groupe ayant reçu le traitement de référence ont répondu positivement contre 70 % pour le groupe PREOB® (p=0,011), et que la proportion de hanches ayant progressé vers la fracture a été réduite de 50 % dans le groupe PREOB®. Les mêmes résultats sont observés à 36 mois. En termes d’amélioration clinique, mesurée au moyen de l’échelle de douleur et de fonction WOMAC®2, les patients traités avec PREOB® ont fait état d’une amélioration cliniquement et statistiquement significative de la douleur et de la fonction de la hanche à tous les points d’évaluation de l’étude (de 3 à 36 mois), alors qu’aucune amélioration n’était visible chez les patients ayant reçu le traitement de référence. Parmi les effets indésirables signalés, 2,7 %3 ont été considérés comme possiblement liés à la procédure ou aux traitements. Ces événements sont cohérents avec les risques liés aux procédures de l’étude (en particulier le prélèvement de moelle osseuse), tels que rapportés dans la littérature médicale.

« La présentation de ces résultats apporte une démonstration de la pertinence de notre approche dans le traitement de cette maladie orpheline, pour laquelle les patients ont désespérément besoin d’un traitement efficace. Les résultats de cette étude de Phase IIB démontrent les effets bénéfiques à long terme de PREOB® qui permet de stopper – voire d’inverser – l’évolution de la maladie et d’améliorer la douleur et la fonction de la hanche. PREOB® fait actuellement l’objet d’une évaluation dans le cadre d’un essai clinique de Phase III en Europe dans cette même indication et le lancement d’une étude de Phase III aux États-Unis est actuellement en cours de préparation, deux projets dont les perspectives de succès sont désormais renforcées suite à la publication de ces résultats positifs », commente Enrico Bastianelli, Directeur général de Bone Therapeutics.

Le Professeur Valérie Gangji, Directrice Médicale de Bone Therapeutics, présentera les résultats de cette étude de Phase IIB dans le cadre d’une séance poster #THU0540 le 9 juin. Pour accéder au poster, consulter le site Internet de Bone Therapeutics.

1 L’administration de PREOB® ou de moelle osseuse concentrée s’effectue au moyen d’une procédure mini-invasive appelée de forage de décompression.
2 L’indice WOMAC® est une échelle validée permettant de mesurer la douleur et d’évaluer la fonction de la hanche.
3 Sur les 15 effets indésirables enregistrés suite au traitement, 8 sont apparus dans le groupe traité avec PREOB® et 7 dans le groupe ayant reçu le traitement de référence BMC.
4 Poster THU0540, « Autologous osteoblastic cells (PREOB®) versus concentrated bone marrow implantation in osteonecrosis of the femoral head »: A randomized, controlled, single-blind study”, V. Gangji, M. Toungouz, C. Lechanteur, Y. Beguin, E. Baudoux, V. De Maertelaer, S. Pather, R. Katz, J. Ino, D. Egrise, M. Malaise, J.-P. Hauzeur, Rheumatology Dept, Hemobiology and Transfusion Dept, Hôpital Erasme, Bruxelles, Haematology and Laboratory of Cell Therapy, CHU Sart Tilman, Liège, Faculty of Medicine, Université Libre de Bruxelles, Radiology Dept, Hôpital Erasme, Bruxelles, Bone Therapeutics, Gosselies, Nuclear Medicine Dept, Hôpital Erasme, Bruxelles, Rheumatology Dept, CHU Sart Tilman, Liège, Belgique.

Source : Bone Therapeutics