Edition du 28-10-2021

Cellectis : des résultats sur les ciseaux à ADN ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques

Publié le mercredi 3 octobre 2012

Cellectis, le spécialiste français de l’ingénierie des génomes, a annoncé la publication dans le Journal of Biological Chemistry d’une nouvelle approche en matière de modification ciblée de l’ADN (2). Cette étude ouvre des perspectives novatrices qui étendent le pouvoir applicatif de cette technologie à de nouvelles voies thérapeutiques dirigées contre le cancer et les maladies génétiques.

Jusqu’à présent, les TALENsTM, ciseaux moléculaires façonnés par le Groupe Cellectis, ne permettaient de cibler que certaines parties de l’ADN. Une équipe de chercheurs du Groupe, dirigée par Julien Valton et Philippe Duchateau, est parvenue à surmonter cette restriction, ouvrant la voie à un plus grand nombre d’applications, notamment thérapeutiques.

Cette étude, la première publiée sur les TALENsTM, a été distinguée par le comité de sélection de la revue JBC comme « Paper of the Week ».

Depuis leur mise en évidence en 2009, les « TALEs » ce sont rapidement imposés comme la nouvelle génération de domaine de liaison à l’ADN à spécificité programmable et ont notamment été utilisés pour générer les ciseaux moléculaires nommés TALENsTM. Cependant, leur sensibilité à la méthylation, une modification ubiquitaire de l’ADN, a empêché leur utilisation à grande échelle dans les domaines thérapeutique et biotechnologique. Une étude multidisciplinaire combinant des expériences de biochimie, de biologie structurale et de biologie cellulaire, a permis d’identifier les causes de cette sensibilité et de proposer une méthode robuste et universelle pour la surmonter.

« Ces résultats témoignent de la créativité et de la qualité scientifique de nos équipes de recherche comme de la puissance de nos outils d’ingénierie des génomes. Cette nouvelle publication renforce la pertinence de notre investissement dans la technologie des TALEs et confirme notre stratégie dans le domaine thérapeutique » a déclaré André Choulika, Président-directeur général de Cellectis.

2) Overcoming TALE DNA Binding Domain Sensitivity to Cytosine Methylation

Julien Valton, Aurelie Dupuy, Fayza Daboussi, Severine Thomas, Alan Marechal, Rachel Macmaster, Kevin Melliand, Alexandre Juillerat and Philippe Duchateau

J. Biol. Chem. jbc.C112.408864. First Published on September 26, 2012, doi:10.1074/jbc.C112.408864

Source : Cellectis








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Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

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Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, vient d’annoncer le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).

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