Chugai : feu vert pour HEMLIBRA® aux États-Unis pour l’hémophilie A sans inhibiteurs
Chugai, filiale du groupe Roche, a annoncé que l’Agence américaine des médicaments (FDA) avait approuvé HEMLIBRA® (émicizumab-kxwh), un traitement pour l’hémophilie A, créé par Chugai, pour une prophylaxie de routine visant à prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saignement chez les adultes et les enfants, des nouveau-nés aux plus âgés, souffrant d’hémophilie A sans inhibiteurs anti-facteur VIII, administré une fois par semaine, toutes les deux semaines ou toutes les quatre semaines.
La FDA a également approuvé des options de dosage supplémentaires, à savoir toutes les deux semaines ou toutes les quatre semaines, chez les adultes et les enfants atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs anti-facteur VIII. La demande pour les États-Unis a été soumise par Genentech, un membre du groupe Roche.
« Nous sommes ravis que l’HEMLIBRA ait obtenu sa première approbation règlementaire pour les personnes atteintes d’hémophilie A sans inhibiteurs », a déclaré Tatsuro Kosaka, président et PDG de Chugai. « Les personnes souffrant d’hémophilie A aux États-Unis bénéficient désormais de multiples options en termes d’intervalles de dosage de l’HEMLIBRA, selon leurs besoins, et indépendamment de leur expression d’inhibiteur. Nous estimons que l’HEMLIBRA apportera une contribution encore plus significative à l’amélioration du traitement de l’hémophilie A. »
Cette approbation règlementaire est basée sur les résultats des deux études de Phase lll, HAVEN 3 (NCT02847637) et HAVEN 4 (NCT03020160), menées conjointement avec Roche et Genentech. L’étude HAVEN 3 a été menée dans le but d’évaluer la réduction du taux de saignement suite à l’injection sous-cutanée d’HEMLIBRA une fois par semaine, et une fois toutes les deux semaines, chez des personnes souffrant d’hémophilie A (âgées de 12 ans ou plus) sans inhibiteurs anti-facteur VIII. L’étude HAVEN 4 a évalué l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique d’une injection sous-cutanée d’HEMLIBRA toutes les quatre semaines chez des personnes souffrant d’hémophilie A (âgées de 12 ans ou plus) avec et sans inhibiteurs anti-facteur VIII.
HEMLIBRA a fait l’objet d’une Évaluation prioritaire, et obtenu la désignation de Traitement novateur, par la FDA, pour l’hémophilie A sans inhibiteurs, après les désignations précédentes pour l’hémophilie A avec inhibiteurs. Le statut d’Évaluation prioritaire est accordé aux médicaments qui, selon la FDA, présentent le potentiel d’améliorer de manière significative la sécurité et l’efficacité du traitement, de la prévention ou du diagnostic d’une maladie grave.
Au Japon et dans l’UE, des demandes ont été déposées auprès des autorités règlementaires et sont actuellement en cours d’examen pour une indication supplémentaire de traitement prophylactique pour les personnes souffrant d’hémophilie A sans inhibiteurs, ainsi que pour un dosage et une administration supplémentaires en tant que traitement bihebdomadaire ou toutes les quatre semaines pour les personnes souffrant d’hémophilie A avec inhibiteurs anti-facteur VIII.
Source : Chugai