Chugai : l’émicizumab répond au critère d’évaluation primaire dans une étude de phase III
Chugai, la filiale japonaise du groupe Roche, a annoncé aujourd’hui que le critère d’évaluation primaire avait été atteint pour l’étude de phase III HAVEN 3 (NCT02847637) qui évalue une injection sous-cutanée d’émicizumab (ACE910), une fois par semaine et une fois toutes les deux semaines, chez des patients (âgés de 12 ans ou plus) atteints d’hémophilie A et sans inhibiteurs au facteur VIII.
Une réduction statistiquement significative du nombre de saignements a été confirmée chez les patients traités avec la prophylaxie émicizumab par rapport à ceux n’ayant reçu aucun traitement prophylactique. L’étude a également répondu à un critère d’évaluation secondaire que la prophylaxie emicizumab hebdomadaire était supérieure à la prophylaxie de facteur VIII, tel que démontré par une réduction statistiquement significative et cliniquement significative des saignements traités dans une comparaison intra-patients de patients recevant la prophylaxie émicizumab comparé à leur prophylaxie de facteur VIII précédente. Les effets secondaires les plus fréquemment constatés avec l’émicizumab ont été les réactions au niveau du point d’injection, en cohérence avec les études précédentes. Aucun évènement thrombotique n’a été signalé dans cette étude. Un complément d’informations sera présenté lors d’une réunion médicale future.
« La thérapie de remplacement du facteur VIII prophylactique est un traitement standard pour les patients atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs. Certains patients et leurs soignants ont toutefois des difficultés à gérer les injections intraveineuses fréquentes dans leur vie quotidienne, » a déclaré Dr Yasushi Ito, premier vice-président, directeur de gestion des projets et du cycle de vie de Chugai. « En tant qu’injection sous-cutanée, l’émicizumab est plus facile à administrer. Les résultats annoncés aujourd’hui, qui correspondent aux données présentées au sujet des patients avec inhibiteurs en début d’année, ont indiqué que l’émicizumab peut avoir le potentiel de devenir une option de traitement efficace pour les patients atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs. Nous nous attendons à ce que l’émicizumab offre des bénéfices à une large gamme de patients atteints d’hémophilie A. »
L’émicizumab est un anticorps monoclonal bispécifique expérimental qui a été conçu en utilisant les technologies d’ingénierie d’anticorps brevetées de Chugai. Le médicament est conçu pour lier le facteur IXa et le facteur X. Ce faisant, l’émicizumab confère la fonction de cofacteur du facteur Vlll aux patients atteints d’hémophilie A dont la fonction de coagulation du facteur VIII est absente ou déficiente 1,2). En novembre cette année, le médicament (nom du produit aux États-Unis : HEMLIBRA® ; Genentech) a été approuvé par la US Food and Drug Administration « pour une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez des patients adultes et pédiatriques atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) ayant des inhibiteurs du facteur VIII. Une demande d’autorisation de mise sur le marché dans l’UE a été soumise en juin 2017 et est en cours d’examen en vertu d’une évaluation accélérée par l’Agence Européenne du Médicament. Au Japon, l’émicizumab a obtenu une désignation de médicament orphelin en août 2016 du ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être pour la prévention et la réduction des épisodes hémorragiques chez des patients atteints de déficit congénital en facteur VIII (hémophilie A) qui ont développé des inhibiteurs à FVIII, suivie d’une demande d’approbation règlementaire déposée en juillet 2017.
Références
1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012 ; 18(10) : 1570
2) Sampei, et al. PLoS ONE 2013 ; 8 : e57479
Source : Chugai