Chugai : résultats intérimaires positifs de phase III pour l’émicizumab
Chugai, la filiale japonaise du groupe Roche, a annoncé que des résultats intérimaires positifs ont été enregistrés dans l’étude mondiale de phase III HAVEN 4 (NCT03020160) pour l’injection sous-cutanée d’émicizumab (ACE910) toutes les quatre semaines chez des patients atteints d’hémophilie A (âgés de 12 ans ou plus) avec ou sans inhibiteurs au facteur VIII.
L’étude a pour objectif d’évaluer l’efficacité, la sécurité d’emploi et la pharmacocinétique (PK) d’une prophylaxie par émicizumab. Dans cette analyse intérimaire, après une durée médiane de traitement de 17 semaines, la prophylaxie par émicizumab a démontré un contrôle cliniquement significatif du saignement dans le temps.
Ces résultats de HAVEN 4 correspondent à ceux d’études précédentes de l’émicizumab administré une fois par semaine ou toutes les deux semaines pour évaluer la réduction du taux de saignement, y compris les études pivot de l’hémophilie A avec inhibiteurs, l’étude de phase III HAVEN 1 (NCT02622321) chez des adultes et des adolescents et l’étude de phase III HAVEN 2 (NCT02795767) chez des enfants, ainsi que l’étude de phase III HAVEN 3 (NCT02847637) chez des adultes et des adolescents (âgés de 12 ans ou plus) atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs. Les effets secondaires les plus fréquents avec l’émicizumab étaient les réactions au site d’injection, sans qu’aucune alerte de sécurité n’ait été observée. Aucune microangiopathie thrombotique ni aucun évènement thrombotique n’a été signalé dans cette étude. Un complément d’informations sera présenté lors d’une réunion médicale future. Ces résultats seront soumis à l’approbation d’autorités sanitaires du monde entier.
« Si la prophylaxie par émicizumab toutes les quatre semaines s’avère être efficace pour contrôler le saignement indépendamment du statut des inhibiteurs au facteur VIII, cela augmenterait la possibilité de prolonger l’intervalle d’administration de l’émicizumab », a déclaré le Dr Yasushi Ito, premier vice-président et directeur de l’unité de gestion des projets et du cycle de vie chez Chugai. « Ces résultats intérimaires présentent le potentiel d’alléger le fardeau que constitue le traitement de l’hémophilie pour les patients ou leur famille dans leur vie quotidienne et d’augmenter la valeur médicale de l’émicizumab. »
L’émicizumab est un anticorps monoclonal bispécifique expérimental qui a été conçu en utilisant les technologies d’ingénierie d’anticorps brevetées de Chugai. Le médicament est conçu pour lier le facteur IXa et le facteur X. Ce faisant, l’émicizumab confère la fonction de cofacteur du facteur Vlll aux patients atteints d’hémophilie A dont la fonction de coagulation du facteur VIII est absente ou déficiente 1,2). En novembre cette année, le médicament (nom du produit aux États-Unis : HEMLIBRA® ; Genentech) a été approuvé par la US Food and Drug Administration « pour une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez des patients adultes et pédiatriques atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) ayant des inhibiteurs du facteur VIII. Une demande d’autorisation de mise sur le marché dans l’UE a été soumise en juin 2017 et est en cours d’examen en vertu d’une évaluation accélérée par l’Agence Européenne du Médicament. Au Japon, l’émicizumab a obtenu la désignation de médicament orphelin du ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être en août 2016 pour la prévention et la réduction des épisodes hémorragiques chez des patients atteints de déficit congénital en facteur VIII (hémophilie A) qui ont développé des inhibiteurs à FVIII, suivie d’une demande d’approbation réglementaire déposée en juillet 2017.
Références
1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012 ; 18(10) : 1570
2) Sampei, et al. PLoS ONE 2013 ; 8 : e57479
Source : Chugai