Edition du 04-07-2022

Ferring et Blackstone Life Sciences investissent 570 millions de dollars pour développer une thérapie génique dans le cancer de la vessie

Publié le mardi 26 novembre 2019

Ferring et Blackstone Life Sciences investissent 570 millions de dollars pour développer une thérapie génique dans le cancer de la vessieFerring Pharmaceuticals et Blackstone Life Sciences ont annoncé un investissement commun de plus de 570 millions de dollars US pour le nadofaragene firadenovec (rAd-IFN/Syn3), une thérapie génique expérimentale novatrice en phase finale de développement, à destination des patients présentant un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) et ne répondant pas au Bacille de Calmette-Guérin (BCG).

FerGene, une filiale de Ferring, est une nouvelle société de thérapie génique créée pour la commercialisation éventuelle du nadofaragene firadenovec aux Etats-Unis et pour faire avancer le développement clinique mondial. L’objectif de FerGene est de mettre cette thérapie prometteuse à disposition d’une population de patients qui, ces vingt dernières années, n’a bénéficié que d’améliorations très minimes de leurs standards de soin. Blackstone et Ferring investissent ainsi respectivement 400 millions et 170 millions de dollars US dans FerGene. Ferring va potentiellement introduire et commercialiser le nadofaragene firadenovec également en dehors des Etats-Unis.

«L’introduction d’une nouvelle thérapie génique sur le marché requiert un engagement total et une expertise spécifique. La société de Ferring, FerGene, a les ressources et les équipes nécessaires pour mettre potentiellement le nadofaragene firadenovec à disposition des patients,» explique Frederik Paulsen, Président de Ferring Pharmaceuticals. «Grâce à ce nouveau modèle de financement conjoint entre Ferring and Blackstone Life Sciences, nous visons à faire bénéficier plus de patients atteints d’un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire et ne répondant pas au traitement par BCG de cette nouvelle thérapie génique si celle-ci est approuvée.»

Le nadofaragene firadenovec, actuellement en phase finale de développement – phase 3, s’est vu accorder la désignation de Traitement révolutionnaire (Breakthrough Therapy) par la FDA, qui a accepté la demande d’autorisation de licence pour produit biologique (Biologics License Application – BLA) pour la soumission et lui accordé une revue prioritaire.

«Ce partenariat innovant avec Ferring reflète la valeur unique de Blackstone Life Sciences quand il s’agit d’introduire sur le marché des thérapies transformationnelles. Notre expertise et notre expérience dans les développements cliniques concrets et leur commercialisation initiale contribuera à l’avancée décisive de ce traitement prometteur pour les patients souffrant d’un cancer de la vessie, aux Etats-Unis et partout dans le monde,» confie Nick Galakatos, Ph.D. et directeur de Blackstone Life Sciences.

«Avec FerGene, Blackstone et Ferring visent à commercialiser et développer avec succèsc ette thérapie génique à médiation adénovirale de l’interféron alfa-2b, une percée potentielle dans le traitement pour les patients atteint d’un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire et qui ne répondent pas au traitement par BCG,» souligne Paris Panayiotopoulos, directeur général de Blackstone Life Sciences.

Les résultats de l’étude Clinique de phase 3 seront présentés au 20e congrès annuel de la Société d’Uro-Oncologie (SUO) à Washington DC le 5 décembre 2019, par le Dr Colin Dinney, Professeur et Président du Département d’Urologie de l’Anderson Cancer Center (MDACC) de l’Université du Texas MD, également fondateur et ancien président du Clinical Trials Consortium de la Société d’Uro-Oncologie (SUO-CTC). Le Dr Dinney a été le pionnier du développement du nadofaragene firadenovec et a co-dirigé le programme de développement avec le Dr Nigel Parker6 de FKD Therapies Oy (FKD). Après l’approbation potentielle de la FDA, FerGene détiendra l’autorisation de mise sur le marché du nadofaragène firadenovec.

FKD est une société spécialiste en thérapie génique basée en Finlande, dont l’activité est consacrée au développement et à la gestion des déclarations réglementaires du nadofaragene firadenovec, pour lequel l’étude clinique de phase 3 a été menée dans 33 centres aux Etats-Unis, en collaboration avec le SUO-CTC.

«Nous sommes impatients de présenter bientôt nos données de phase 3 au congrès de la SUO,» se réjouit le Dr Stephen A. Boorjian, investigateur coordinateur de l’étude et Carl Rosen, Professeur d’urologie à la clinique Mayo de Rochester, dans le Minnesota. «Cette étude élargit la recherche visant à trouver des alternatives efficaces à la cystectomie radicale pour les patients atteints d’un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire et qui ne répondent pas au traitement par BCG. Elle pourrait mener à une amélioration significative des futurs traitements.»

Source et visuel :  Ferring Pharmaceuticals








MyPharma Editions

Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Publié le 1 juillet 2022
Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, vient d’annoncer que le lancement d’une étude clinique de preuve de concept (POC) du SENS-401 (Arazasetron) chez les patients devant bénéficier d’un implant cochléaire a été approuvé par les autorités réglementaires en Australie.

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l’essai EDELIFE portant sur la XLHED

Publié le 1 juillet 2022
Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l'essai EDELIFE portant sur la XLHED

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED.

Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Publié le 1 juillet 2022
Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande initiale d’Investigational New Drug (IND) pour AsiDNA, son candidat médicament « first-in-class ». Il s’agit de la première IND déposée par Onxeo depuis l’arrivée de l’équipe américaine en avril 2022.

Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d’une persistance potentiellement améliorée

Publié le 1 juillet 2022
Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d'une persistance potentiellement améliorée

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, vient de publier des données de recherche sur ses nouvelles cellules CAR T universelles aux propriétés immuno-évasives dans Nature Communications, suite à sa présentation orale à l’American Society of Cell and Gene Therapy (ASGCT) le 16 mai dernier.

NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Publié le 30 juin 2022
NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Lors de son Assemblée générale annuelle, NèreS (ex. AFIPA), organisation professionnelle qui représente les laboratoires pharmaceutiques produisant et commercialisant des produits de santé et de prévention de premier recours disponibles en pharmacie sans ordonnance (médicaments, dispositifs médicaux et compléments alimentaires), a élu son nouveau Conseil d’administration pour les deux prochaines années. A cette occasion, Vincent COTARD a été reconduit comme Président de NèreS à l’unanimité.

Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Publié le 30 juin 2022
Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Galapagos, CellPoint et AboundBio ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord définitif avec Galapagos, propulsant Galapagos dans la thérapie cellulaire de nouvelle génération tout en élargissant considérablement son portefeuille de recherche et ses capacités.

Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Publié le 30 juin 2022
Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé le recrutement de Mark Sumeray, M.D., MS, FRCS, figure du secteur des biotechnologies, au poste de Chief Medical Officer. Mark Sumeray occupait la fonction de Chief Medical Officer d’Amryt Pharmaceuticals, depuis septembre 2016.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents