Edition du 21-05-2018

Accueil » Industrie » Produits » Recherche

Myopathie de Duchenne : Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale

Publié le mercredi 2 mai 2018

Myopathie de Duchenne : Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale Le groupe pharmaceutique Pfizer vient d’annoncer le lancement d’une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne).

Le 22 mars 2018, un 1er patient a reçu par administration intraveineuse un mini-gène de la dystrophine (ou mini-dystrophine), sous le contrôle d’Edward Smith, MD, investigateur principal de l’étude et Professeur Agrégé en pédiatrie et neurologie au centre médical de la Duke University.

La sélection et l’inclusion des patients vont se poursuivre dans quatre centres de recherche clinique aux États-Unis. Les premières données de cette étude devraient être communiquées au cours du premier semestre 2019, après l’évaluation de tous les patients prévue un an après l’administration du traitement.

« Au nom de la communauté des patients et familles vivant avec la myopathie de Duchenne, je salue cette étape majeure franchie par Pfizer dans le développement d’une option thérapeutique susceptible de redéfinir la prise en charge des garçons atteints par cette terrible maladie », a déclaré Debra Miller, CEO et fondatrice de Cure Duchenne. « Le dynamisme observé dans le domaine de la thérapie génique montre que nous abordons un tournant décisif. À l’heure actuelle, les options thérapeutiques sont très limitées pour nos jeunes patients. Grâce à la collaboration et au dialogue permanent avec des laboratoires comme Pfizer, nous espérons trouver des traitements pouvant considérablement modifier l’évolution de la maladie chez les patients atteints de DMD. »

L’étude multicentrique, non randomisée, en ouvert, évaluant l’administration intraveineuse d’une dose unique par patient de PF-06939926, avec une escalade de dose au cours de l’étude sera conduite chez environ 12 patients ambulatoires âgés de 5 à 12 ans, atteints d’une myopathie de Duchenne. En plus d’évaluer la sécurité et la tolérance, l’étude a pour objectif de mesurer l’expression et la distribution de la dystrophine, ainsi que la puissance et la qualité de la fonction musculaire. Lors de la procédure de sélection, les potentiels candidats au traitement devront préalablement obtenir un résultat négatif au dépistage des anticorps dirigés contre la capside de l’AAV9 (virus adéno-associé de sérotype 9) et au dépistage d’une réponse cellulaire (immunitaire) contre la dystrophine.

« L’investissement dans cette étude représente le point culminant d’années de recherches menées pour les patients par des scientifiques de Pfizer et de centres médicaux universitaires, avec le soutien de la communauté DMD, dans le but de développer un programme susceptible de modifier la trajectoire de cette maladie invalidante » a commenté Greg LaRosa, PhD, Vice-Président et Directeur scientifique de l’unité de recherche Maladies rares de Pfizer.  « Nous avons écouté les patients et nous savons à quel point ils ont besoin d’options thérapeutiques ; nous nous sommes donc appuyés sur d’importantes avancées scientifiques pour concevoir une thérapie capable d’introduire le gène de la « mini-dystrophine » dans l’organisme ciblant ainsi l’origine de cette pathologie et ce, quelle que soit la mutation. Cette étude va évaluer la sécurité de cette approche de la thérapie génique et peut fournir des données essentielles, démontrant la possibilité de ralentir ou même stopper la progression de la DMD. »

Progrès de Pfizer en thérapie génique

Cette étude clinique est le premier programme de thérapie génique reposant sur un AAV recombinant à entrer en phase clinique depuis l’acquisition de Bamboo Therapeutics par Pfizer en 2016. De plus, Pfizer a récemment investi 100 millions de dollars pour agrandir son site de production de thérapie génique à l’échelle industrielle, situé à Sanford en Caroline du Nord (États-Unis).
Ces dernières années, Pfizer a également investi afin d’intégrer totalement la conception de nouveaux vecteurs AAV et d’accroître sa capacité de production en thérapie génique. Pfizer développe conjointement avec Sangamo Therapeutics des programmes de thérapie génique, notamment une étude de phase 1/2 sur l’hémophilie A et un programme pré-clinique sur la maladie de Charcot (ou sclérose latérale amyotrophique, SLA). Pfizer collabore également avec Spark Therapeutics dans la conduite d’un programme de thérapie génique sur l’hémophilie B, qui fait actuellement l’objet d’une étude clinique de phase 1/2.

Source : Pfizer








MyPharma Editions

Médicaments pédiatriques : les derniers avis du comité de l’EMA (avril 2018)

Publié le 18 mai 2018
Médicaments pédiatriques : les derniers avis du comité de l'EMA (avril 2018)

Dans un point d’information, l’ANSM revient sur la réunion du 24-27 avril 2018 du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le PDCO a rendu au cours de cette session 4 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

Oncologie : Pierre Fabre et Roche étendent leur partenariat pour développer un prototype de test diagnostic

Publié le 18 mai 2018
Oncologie : Pierre Fabre et Roche étendent leur partenariat pour développer un prototype de test diagnostic

Le groupe Pierre Fabre a annoncé l’extension de son accord de partenariat avec Roche dans le développement d’un nouveau prototype de test diagnostic en oncologie pour W0101, un anticorps conjugué (ADC). Cet ADC, découvert et développé par l’Institut de Recherche Pierre Fabre, cible le récepteur du facteur de croissance analogue à l’insuline de type 1 (IGF-1R).

Sanofi : résultats positifs de phase III pour Dupixent® dans l’eczéma chez les adolescents

Publié le 17 mai 2018
Sanofi : résultats positifs de phase III pour Dupixent® dans l'eczéma chez les adolescents

Sanofi et Regeneron ont annoncé qu’un essai pivot de phase III évaluant Dupixent® (dupilumab) dans le traitement d’adolescents (de 12 à 17 ans) souffrant de dermatite atopique modérée à sévère a atteint son critère d’évaluation principal et plusieurs critères d’évaluation secondaires importants. Une demande d’approbation réglementaire devrait être présentée aux États-Unis au 3ème trimestre 2018 pour les patients âgés de 12 à 17 ans.

Yannick Jégou élu à la Présidence de l’éco-organisme DASTRI

Publié le 17 mai 2018
Yannick Jégou élu à la Présidence de l’éco-organisme DASTRI

Yannick Jégou a succédé le 17 avril dernier à Matthieu Guéry à la présidence de DASTRI*, l’éco-organisme en charge de la collecte et du traitement des déchets de soins perforants des patients en auto-traitement et des utilisateurs d’autotests de diagnostic de maladies infectieuses transmissibles. Yannick Jégou est Directeur de la qualité au sein du laboratoire Teva Santé, et administrateur de DASTRI depuis 2012.

Ipsen : feu vert de l’UE pour Cabometyx® en traitement de 1ère ligne du cancer du rein avancé

Publié le 17 mai 2018

Le groupe pharmaceutique Ipsen a annoncé jeudi que la Commission européenne (CE) a approuvé Cabometyx® (cabozantinib) 20, 40 et 60 mg pour le traitement de première ligne des adultes atteints d’un cancer du rein avancé (aRCC) à risque intermédiaire ou élevé.

Transgene : de nouvelles données cliniques sur le virus oncolytique Pexa-Vec présentées à l’ASCO 2018

Publié le 17 mai 2018
Transgene : de nouvelles données cliniques sur le virus oncolytique Pexa-Vec présentées à l’ASCO 2018

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux contre les cancers et les maladies infectieuses, a annoncé que de nouvelles données cliniques sur le virus oncolytique Pexa-Vec seront présentées à la réunion annuelle de l’ASCO (American Society for Clinical Oncology), qui se tiendra à Chicago du 1er au 5 juin 2018.

Gilead : sa société Kite annonce de nouveaux sites industriels mondiaux

Publié le 17 mai 2018

Kite, la société du groupe américain Gilead qui se consacre au développement d’immunothérapies innovantes contre le cancer, vient d’annoncer la mise à disposition d’un nouveau site aux Pays-Bas afin de produire des thérapies cellulaires en Europe.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions