Edition du 19-10-2021

Genfit : elafibranor reçoit la désignation de Breakthrough Therapy de la FDA

Publié le jeudi 18 avril 2019

Genfit : elafibranor reçoit la désignation de Breakthrough Therapy de la FDA pour le traitement de la PBCGenfit a annoncé aujourd’hui que son candidat-médicament, elafibranor, a reçu de la Food and Drug Administration (FDA) américaine la Breakthrough Therapy Designation pour le traitement de la Cholangite Biliaire Primitive (PBC) chez des patients présentant une réponse inadéquate à l’acide ursodésoxycholique (UDCA).

Elafibranor est une molécule first-in-class, double agoniste des récepteurs nucléaires PPAR alpha et delta ayant produit des résultats positifs lors d’un essai clinique de Phase 2 évaluant son efficacité et sa sécurité chez des adultes présentant une réponse inadéquate à l’UDCA. Elafibranor est également en cours d’évaluation dans un essai clinique de Phase 3 dans la stéatohépatite non-alcoolique ou (NASH).

Une Breakthrough Therapy Designation accordée par la FDA permet d’accélérer le développement et la revue réglementaire d’un médicament développé pour traiter certaines pathologies graves, et pour lequel des données préliminaires et des preuves cliniques indiquent que celui-ci peut potentiellement apporter une amélioration significative par rapport aux thérapies existantes, sur un ou plusieurs critères d’évaluation.

GENFIT a présenté durant l’International Liver Congress™ (ILC) de la European Association for the Study of the Liver (EASL) les résultats détaillés de son essai clinique positif de Phase 2 évaluant elafibranor dans la PBC. Au cours de cet essai de 12 semaines, réalisé en double-aveugle, randomisé et contre placebo chez des patients non cirrhotiques atteints de PBC et présentant une réponse inadéquate à l’UDCA, elafibranor a démontré une réduction significative des taux d’alkaline phosphatase (ALP), aboutissant ainsi à un effet significatif du traitement versus placebo sur le critère principal, en répondant par ailleurs au critère d’évaluation composite de l’étude utilisé pour l’enregistrement. En plus des réductions significatives de l’ALP, les patients des deux groupes traités par elafibranor ont présenté une amélioration d’autres marqueurs de la PBC, y compris la gamma-glutamyl transferase (GGT), des marqueurs lipidiques (cholestérol total, LDL et triglycérides), et des marqueurs anti-inflammatoires (IgM, CRP, haptoglobine et fibrinogène). L’amélioration des GGT, marqueurs lipidiques et anti-inflammatoires est conforme aux observations de l’essai de Phase 2 dans la NASH. Ces bénéfices sont importants dans le traitement de la PBC comme dans celui d’une maladie métabolique comme la NASH. Les deux doses d’elafibranor ont été généralement bien tolérées, et feront l’objet d’une évaluation plus large en matière de sécurité et d’efficacité lors d’un essai clinique de Phase 3 qui devrait démarrer dès 2019.

Pascal Birman, Directeur Médical Adjoint de GENFIT, a déclaré : « La PBC est une maladie grave du foie, qui peut mener à la cirrhose et à l’insuffisance hépatique. Elle est couramment associée à des symptômes invalidants tels que le prurit, qui impactent négativement la qualité de vie des patients. Près de 50% des patients présentent une réponse inadéquate aux thérapies existantes, soit parce qu’ils ne répondent pas au traitement, soit en raison d’effets secondaires intolérables comme une aggravation du prurit ou une toxicité hépatique. Elafibranor a montré des effets anticholestatiques prometteurs à l’issue de son essai clinique de Phase 2, ainsi qu’une tendance indiquant un possible effet de réduction du prurit. L’obtention de la Breakthrough Therapy Designation par la FDA, sur base de résultats de Phase 2 encourageants, constitue bien sûr une étape importante, qui va nous aider à accélérer le développement d’elafibranor et qui renforce par ailleurs nos convictions quant au potentiel d’elafibranor pour répondre à cet important besoin non-satisfait. »

Source : Genfit








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AB Science : autorisation de l’ANSM pour initier une étude avec la molécule AB8939 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 19 octobre 2021

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM d’initier une étude clinique de Phase I/II (AB18001) évaluant la molécule AB8939 chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire. Cette autorisation intervient quelques semaines seulement après avoir reçu une autorisation similaire de l’autorité de santé canadienne [1].

Noxxon annonce l’expansion prévue de l’essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 19 octobre 2021
Noxxon annonce l'expansion prévue de l'essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les plans d’expansion de son étude clinique de phase 1/2 en cours sur NOX-A12 en association avec la radiothérapie chez les patients atteints de glioblastome (cancer du cerveau).

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 19 octobre 2021
Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Publié le 19 octobre 2021

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Publié le 19 octobre 2021
Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Publié le 19 octobre 2021
Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Publié le 18 octobre 2021
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Ipsen et Accent Therapeutics ont signé un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du programme METTL3 d’Accent. Cette collaboration avec Accent Therapeutics complète les partenariats annoncés dernièrement et soutient la stratégie d’expansion d’Ipsen dans les hémopathies malignes, avec un accent particulier sur la leucémie myéloïde aiguë.

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