Genfit : la FDA accorde la désignation d’Orphan Drug à GNS561 pour le traitement du cholangiocarcinome
Genfit, société biopharmaceutique de stade clinique avancé engagée dans l’amélioration de la vie des patients atteints de sévères maladies chroniques du foie, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation d’Orphan Drug à GNS5611 (ezurpimtrostat), un inhibiteur de PPT1 bloquant l’autophagie de stade clinique innovant.
Le cholangiocarcinome est un cancer rare du foie avec une mortalité élevée et des options de traitements limitées. Il apparaît plus fréquemment chez les personnes de plus de 50 ans.
Le GNS561 (ezurpimtrostat) est un inhibiteur de PPT-1 (Palmitoyl Protein Thioesterase-1) qui bloque l’autophagie. L’autophagie est activée dans les cellules tumorales en réponse à certaines conditions, en raison de la croissance des cellules tumorales dans les cancers avancés. Ce composé a fait l’objet d’études pré-cliniques et d’un essai clinique de Phase 1b qui a confirmé le rationnel de traiter le cholangiocarcinome. Le démarrage d’un essai clinique de Phase 2 est prévu pour le quatrième trimestre 2022, avec une première consultation de patient attendue au premier trimestre 2023.
Dr Mark Yarchoan, Professeur d’oncologie à l’hôpital John Hopkins Medicine (Baltimore, Maryland) a commenté : « Le cholangiocarcinome est un cancer rare avec un taux de mortalité élevé. Les patients ont peu d’options thérapeutiques, notamment après le traitement de première intention. C’est pourquoi il est urgent de mettre à disposition des patients de nouvelles solutions thérapeutiques, et c’est également l’une des raisons pour laquelle la FDA a accordé la désignation d’Orphan Drug à GNS561. Il existe de vraies opportunités pour développer de nouvelles thérapies de seconde intention dans le cholangiocarcinome, et GNS561 représente non seulement un candidat solide de seconde intention, mais aussi de l’espoir pour les patients. »
Source et visuel : Genfit