Edition du 27-09-2021

GenSight Biologics : dépôt d’une demande d’AMM dans l’UE pour la thérapie génique LUMEVOQ

Publié le mardi 15 septembre 2020

GenSight Biologics : dépôt d'une demande d'AMM dans l'UE pour la thérapie génique LUMEVOQGenSight Biologics, société biopharmaceutique qui développe des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé avoir déposé une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) pour son produit phare LUMEVOQ® auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA), pour le traitement de patients atteints d’une perte d’acuité visuelle due à une neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) provoquée par une mutation du gène mitochondrial ND4.

« Cette première demande d’AMM de GenSight est une étape majeure qui marque l’évolution de notre organisation de recherche pure vers une organisation commerciale. Elle valide une plate-forme technologique qui a le potentiel de répondre aux importants besoins médicaux non satisfaits des patients atteints d’un certain nombre de maladies rares. Je souhaite remercier les équipes de GenSight et nos partenaires, dont la motivation, la détermination et les efforts ont rendu cette soumission possible, » déclare Bernard Gilly, Co-Fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics.

La NOHL est une maladie génétique mitochondriale rare, touchant principalement les jeunes adultes. La mutation du gène ND4 est associée à la perte de vision la plus sévère, la plupart des patients devenant légalement aveugles. Il existe un important besoin médical non satisfait pour les 800 à 1 200 nouveaux patients en Europe et aux Etats-Unis chaque année, et particulièrement ceux frappés par la cécité dans leurs premières années d’activité.

Lenadogene nolparvovec (nom de marque : LUMEVOQ®) est un vecteur viral adéno-associé recombinant, sérotype 2 (rAAV2/2), contenant un ADNc codant pour la forme fonctionnelle de la protéine humaine mitochondriale NADH déshydrogénase 4 (ND4), développé spécifiquement pour le traitement de la NOHL associée à une mutation du gène ND4. LUMEVOQ® a reçu le statut de médicament orphelin de l’EMA en 2011 et de la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis en 2013.

GenSight a déposé une demande d’AMM basée sur le rapport bénéfice/risque déterminé à partir des résultats d’une étude de Phase I/IIa (CLIN-01), de deux études pivot de Phase III (CLIN-03A : RESCUE et CLIN-03B : REVERSE), et de l’étude de suivi à long terme de RESCUE et REVERSE (CLIN 06 –résultats à 3 ans post-injection). Pour démontrer l’efficacité de LUMEVOQ® dans le contexte d’un effet controlatéral, la Société a utilisé une méthode statistique de comparaison indirecte pour évaluer l’acuité visuelle des patients traités par LUMEVOQ® (données fournies par les études d’efficacité de LUMEVOQ®) comparée à celle de patients non traités (données fournies par les études sur l’évolution naturelle de la maladie et le registre REALITY de GenSight).

GenSight prévoit de déposer la demande d’autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis (Biologics License Application [BLA]) auprès de la FDA au 2nd semestre 2021. Les données de la première étude clinique chez l’Homme du second programme de GenSight, GS030, sont attendues au 2nd semestre 2021.

Source : GenSight Biologics








MyPharma Editions

COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

Publié le 24 septembre 2021
COVID long : GeNeuro et Northwestern University concluent une collaboration de recherche sur HERV-W ENV

GeNeuro, société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques, a annoncé avoir conclu un accord de recherche avec la Northwestern University pour l’étude approfondie de la relation entre HERV-W ENV (W-ENV) et les syndromes neuropsychiatriques du COVID long.

AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 24 septembre 2021
AB Science : feu vert de l’autorité de santé canadienne pour une étude de Phase I/II avec sa molécule AB8939 dans la leucémie myéloïde aiguë

AB Science vient d’annoncer que son étude clinique avec la molécule AB8939 chez les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire a été approuvée par l’autorité de santé canadienne (Health Canada). La  » lettre de non-objection  » (‘No Objection Letter’, LNO) reçue de l’autorité canadienne confirme l’autorisation d’initier l’étude de phase I/II (AB18001) chez les patients atteints de LMA en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire.

Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l’adulte

Publié le 24 septembre 2021
Galapagos : avis positif du CHMP pour Jyseleca® dans la rectocolite hémorragique modérée à sévère chez l'adulte

Galapagos a annoncé que le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a émis un avis positif pour Jyseleca® (filgotinib), un inhibiteur préférentiel de JAK1 administré une fois par jour par voie orale, pour le traitement des patients adultes atteints de Rectocolite Hémorragique (RCH) modérément à sévèrement active

COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Publié le 23 septembre 2021
COVID-19 : Valneva poursuit l’expansion des essais cliniques de son candidat vaccin

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé le début du recrutement des adolescents dans l’essai pivot de Phase 3 (VLA2001-301, “Cov-Compare”) pour son candidat vaccin inactivé contre la COVID-19, VLA2001. Les résultats initiaux de l’essai de Phase 3 « Cov-Compare » sont attendus au début du quatrième trimestre 2021, et Valneva souhaite les utiliser comme pivot pour l’obtention d’une approbation réglementaire de VLA2001 chez les adultes.

GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS est entré dans l’extension de l’étude

Publié le 23 septembre 2021
GeNeuro : un 1er patient ayant terminé l'étude ProTEct-MS est entré dans l'extension de l’étude

GeNeuro, société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurodégénératives et auto-immunes, notamment la sclérose en plaques (SEP), a annoncé qu’un premier patient ayant terminé l’étude ProTEct-MS au Centre académique spécialisé (ASC) du Karolinska Institutet à Stockholm, qui évalue le temelimab à des doses mensuelles de 18, 36 et 54 mg/kg chez des patients atteints de SEP, est entré dans l’extension de l’étude ProTEct-MS.

Hyloris : Jean-Luc Vandebroek nommé au poste de directeur financier

Publié le 23 septembre 2021
Hyloris : Jean-Luc Vandebroek nommé au poste de directeur financier

Hyloris Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique belge engagée à répondre aux besoins médicaux non satisfaits en réinventant les médicaments existants, a annoncé que Jean-Luc Vandebroek rejoindra la société en tant que Directeur Financier.

Nicox : Résultats de l’étude de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251 dans la blépharite

Publié le 23 septembre 2021
Nicox : Résultats de l’étude de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251 dans la blépharite

Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé les résultats de l’étude clinique de phase 2b Mississippi sur le NCX 4251. L’étude Mississippi portait sur l’évaluation du NCX 4251, suspension ophtalmique de propionate de fluticasone à 0,1%, administrée une fois par jour, contre placebo, chez des patients présentant des épisodes aigus de blépharite.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents