Spark Therapeutics : avis favorable du CHMP pour la thérapie génique LUXTURNA®
Spark Therapeutics, une entreprise de thérapie génique américaine, a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP ) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable pour l’autorisation de LUXTURNA® (voretigene neparvovec), un traitement génétique en dose unique destiné aux patients adultes et pédiatriques atteints de cécité à cause d’une dystrophie rétinienne héréditaire liée à des mutations bialléliques du RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.
« Cette décision est encourageante et valide notre programme clinique d’avant-garde et rapproche encore plus LUXTURNA des patients dans l’Union européenne souffrant de dystrophie rétinienne héréditaire (IRD) provoquée par des mutations dans les deux copies du gène RPE65 », a déclaré Katherine A. High, M.D., présidente et directrice de la recherche et du développement chez Spark Therapeutics. « Aux côtés de Novartis, nous sommes impatients de poursuivre notre dialogue productif avec l’EMA afin de continuer d’avancer vers la l’autorisation potentielle de commercialisation et faire de LUXTURNA le premier et le seul traitement pour les patients appropriés souffrant de dystrophie rétinienne héréditaire (IRD) dans l’Union européenne. »
L’avis favorable du CHMP est basé sur les données d’un essai clinique de phase 1, de l’essai de suivi et d’un essai de phase 3 qui, ensemble, ont recruté 43 participants souffrant d’une maladie rétinienne héréditaire provoquée par les mutations des deux copies du gène RPE65. L’essai de phase 3 était le premier essai de thérapie génique randomisé, contrôlé, de phase 3 pour une maladie génétique. Spark Therapeutics a reçu de l’EMA la désignation de médicament orphelin pour LUXTURNA, pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires.
Une décision d’autorisation de commercialisation de la Commission européenne est attendue dans les deux mois environ. Si l’autorisation est accordée, elle sera valide dans les 28 pays membres de l’Union européenne, ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. En janvier 2018, Spark Therapeutics a passé un accord de licence et de fourniture avec Novartis pour la commercialisation de LUXTURNA lorsque l’autorisation éventuelle de commercialisation sera accordée en Europe et pour tous les marchés en dehors des États-Unis.
LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) a été autorisé par la Food & Drug Administration (FDA) en décembre 2017.
Source : Spark Therapeutics