Edition du 24-09-2019

Spark Therapeutics : avis favorable du CHMP pour la thérapie génique LUXTURNA®

Publié le jeudi 27 septembre 2018

Spark Therapeutics : avis favorable du CHMP pour la thérapie génique LUXTURNA®Spark Therapeutics, une entreprise de thérapie génique américaine, a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP ) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable pour l’autorisation de LUXTURNA® (voretigene neparvovec), un traitement génétique en dose unique destiné aux patients adultes et pédiatriques atteints de cécité à cause d’une dystrophie rétinienne héréditaire liée à des mutations bialléliques du RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.

« Cette décision est encourageante et valide notre programme clinique d’avant-garde et rapproche encore plus LUXTURNA des patients dans l’Union européenne souffrant de dystrophie rétinienne héréditaire (IRD) provoquée par des mutations dans les deux copies du gène RPE65 », a déclaré Katherine A. High, M.D., présidente et directrice de la recherche et du développement chez Spark Therapeutics. « Aux côtés de Novartis, nous sommes impatients de poursuivre notre dialogue productif avec l’EMA afin de continuer d’avancer vers la l’autorisation potentielle de commercialisation et faire de LUXTURNA le premier et le seul traitement pour les patients appropriés souffrant de dystrophie rétinienne héréditaire (IRD) dans l’Union européenne. »

L’avis favorable du CHMP est basé sur les données d’un essai clinique de phase 1, de l’essai de suivi et d’un essai de phase 3 qui, ensemble, ont recruté 43 participants souffrant d’une maladie rétinienne héréditaire provoquée par les mutations des deux copies du gène RPE65. L’essai de phase 3 était le premier essai de thérapie génique randomisé, contrôlé, de phase 3 pour une maladie génétique. Spark Therapeutics a reçu de l’EMA la désignation de médicament orphelin pour LUXTURNA, pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires.

Une décision d’autorisation de commercialisation de la Commission européenne est attendue dans les deux mois environ. Si l’autorisation est accordée, elle sera valide dans les 28 pays membres de l’Union européenne, ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. En janvier 2018, Spark Therapeutics a passé un accord de licence et de fourniture avec Novartis pour la commercialisation de LUXTURNA lorsque l’autorisation éventuelle de commercialisation sera accordée en Europe et pour tous les marchés en dehors des États-Unis.

LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) a été autorisé par la Food & Drug Administration (FDA) en décembre 2017.

Source : Spark Therapeutics








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Unicancer : inclusion du 1er patient âgé dans la sous-étude CHECK’UP Elderly pour explorer les réponses aux immunothérapies

Publié le 24 septembre 2019
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Unicancer et la Fondation ARC ont annoncé l’inclusion du premier patient dans la sous-étude gériatrique de son programme phare CHECK’UP : CHECK’UP Elderly. L’objectif principal de cette étude est de déterminer la relation entre les paramètres gériatriques et la réponse au traitement par immunothérapie (anti-PD-1 ou anti-PD-L1) chez les patients âgés de 70 ans et plus, dans 2 indications : cancer du poumon non à petites cellules (CBNPC) et carcinome épidermoïde ORL (VADS).

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Publié le 24 septembre 2019
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Deinove, société de biotechnologie française qui s’appuie sur une démarche d’innovation radicale pour développer des antibiotiques innovants et des ingrédients actifs biosourcés pour la cosmétique et la nutrition, a annoncé avoir étoffé sa plateforme technologique avec un outil génétique de pointe, le système CRISPR-cas9, pour renforcer ses capacités d’optimisation de microorganismes variés.

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Publié le 23 septembre 2019
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Biogen a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) recommande une modification des autorisations de mise sur le marché des traitements à base d’interféron bêta disponibles, dont PLEGRIDY® (peg-interféron bêta-1a) et AVONEX® (interféron bêta-1a), afin de supprimer les contre-indications concernant la grossesse et, en cas de besoin clinique, d’autoriser leur utilisation pendant la grossesse et l’allaitement chez les femmes ayant une sclérose en plaques (SEP) récurrente-rémittente.

Celltrion Healthcare : avis favorable du CHMP pour sa formulation sous-cutanée du CT-P13 (infliximab biosimilaire)

Publié le 23 septembre 2019
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Celltrion Healthcare a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis favorable pour le CT-P13 SC en vue d’une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne (UE) pour les personnes atteintes d’arthrite rhumatoïde (AR). Le CT-P13 SC est la version sous-cutanée du Remsima® (infliximab biosimilaire, CT-P13).

Merck : avis favorable du CHMP pour l’utilisation de Rebif® pendant la grossesse et l’allaitement si nécessaire sur le plan clinique

Publié le 23 septembre 2019
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Merck, le groupe de sciences et technologies, a annoncé que le Comité européen pour l’évaluation des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), a émis un avis favorable pour la mise à jour du résumé des caractéristiques du produit (RCP) de Rebif®, un interféron bêta-1a (IFNß-1a), permettant ainsi aux femmes atteintes de Sclérose en Plaques Récurrente (SEP-R) de poursuivre leur traitement pendant la grossesse, si nécessaire sur le plan clinique, et pendant l’allaitement.

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Publié le 20 septembre 2019
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Nanobiotix : résultats encourageants de phase I pour le radioenhancer NBTXR3

Publié le 20 septembre 2019
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