Edition du 25-06-2018

GenSight Biologics : des données positives supplémentaires de phase III sur GS010

Publié le mardi 12 juin 2018

GenSight Biologics : des données positives supplémentaires de phase III sur GS010GenSight Biologics, société biopharmaceutique qui développe des thérapies géniques pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé des résultats supplémentaires de l’étude clinique de phase III REVERSE évaluant la sécurité et l’efficacité d’une seule injection intra-vitréenne de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez 37 patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) induite par la mutation 11778-ND4, et chez qui la perte d’acuité visuelle a débuté entre 6 et 12 mois avant le traitement.

Les résultats préliminaires rapportés en avril ont non seulement mis en évidence une amélioration cliniquement significative de +11 lettres ETDRS (-0,218 LogMAR) dans les yeux traités par GS010, mais également une amélioration inattendue de +10 lettres ETDRS (-0,211 LogMAR) dans les yeux non traités (traitement simulé ou sham). Le critère d’évaluation principal prédéfini de l’étude, à savoir une différence d’acuité visuelle de +15 lettres ETDRS entre les yeux traités et les yeux non traités, n’a donc pas été atteint.

Parallèlement, les critères d’évaluation secondaires de l’étude définis par les paramètres de la tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT) ont été atteints, particulièrement la variation du volume maculaire des cellules ganglionnaires de la rétine entre la baseline et la semaine 48, et la variation de l’épaisseur du quadrant temporal de la couche de fibres nerveuses rétiniennes entre la baseline et la semaine 48. Ces résultats démontrent un effet biologique et physiologique direct de GS010 sur les structures anatomiques impliquées dans la NOHL.

Des analyses complémentaires montrent que, malgré que certains critères d’évaluation secondaires n’aient pas montré de différence significative, la sensibilité aux contrastes, telle que déterminée par le test de basse vision de Pelli-Robson, a pratiquement doublé dans les yeux traités par GS010, comparée aux yeux non traités. La sensibilité aux contrastes de départ était plus faible dans les yeux traités par GS010 (0,25 LogCS en moyenne) que dans les yeux non traités (0,35 LogCS en moyenne). À la semaine 48, les yeux traités par GS010 avaient gagné en moyenne +0,20 LogCS, tandis que la sensibilité aux contrastes était restée stable dans les yeux non traités (+0,08 LogCS en moyenne).

Conformément au protocole, les 37 patients seront évalués à nouveau à la semaine 96, et les données seront rapportées au premier trimestre 2019.

Par ailleurs, des analyses post hoc ont mis en évidence des tendances suggérant que GS010 pourrait avoir un impact positif important sur l’acuité visuelle chez des patients atteints de la maladie à un stade relativement moins avancé ou moins sévère :

. Les résultats cliniques ont tendance à être meilleurs chez les patients dont l’acuité visuelle était meilleure au départ (patients « on-chart »). À la semaine 48, parmi les yeux présentant la meilleure acuité (on-chart best-seeing eyes), les yeux traités par GS010 avaient gagné en moyenne +12 lettres ETDRS (-0,236 LogMAR), contre +4 lettres ETDRS (-0,075 LogMAR) dans les yeux non traités.

. Les résultats cliniques ont tendance à être meilleurs chez les patients chez qui la perte de vision a débuté depuis moins de 9 mois. Pour 75% des yeux traités par GS010 dont l’acuité visuelle était améliorée à la semaine 48, la perte visuelle était apparue moins de 9 mois avant l’administration du traitement.

. Les résultats cliniques ont tendance à être meilleurs chez les patients plus jeunes au moment de leur recrutement dans l’étude (< 21 ans).

« Prises dans leur ensemble, les données de l’étude REVERSE suggèrent que le traitement pourrait améliorer de façon significative la vision de nos patients, contrairement à ce que l’on pourrait attendre de l’évolution naturelle connue de la maladie. Le suivi des patients prévu dans REVERSE nous permettra de suivre l’évolution continue de l’amélioration bilatérale observée après une année supplémentaire » commente le Dr. Barrett Katz, Directeur Médical de GenSight Biologics. « La probabilité d’obtenir une vision supérieure ou égale à 20/200 était significativement plus élevée pour les yeux traités par GS010 que pour les yeux non traités. Les tendances observées suggèrent également que les bénéfices seraient potentiellement plus importants chez les patients avec une NOHL à un stade précoce. Nous attendons avec impatience les prochaines données de l’étude RESCUE. »

« Si l’amélioration bilatérale d’acuité visuelle cliniquement significative observée chez la plupart des patients reste à expliquer, cela représente sans aucun doute possible un résultat formidable pour les patients et leurs familles » explique Bernard Gilly, Directeur Général de GenSight. « Nous allons désormais discuter les résultats complets avec les autorités réglementaires pour définir ensemble la meilleure approche pour la mise sur le marché de GS010 dans le cadre de notre programme de phase III en cours et dans le respect des délais annoncés. »

L’ensemble des données recueillies et les observations post hoc seront présentées et discutées lors d’une réunion de leaders d’opinion qui se tiendra aujourd’hui à New York de 8h30 à 11h00 EST. Des experts médicaux, notamment des spécialistes investigateurs dans l’étude ainsi que des leaders d’opinion en neuro-ophtalmologie et ophtalmologie, présenteront la NOHL et son évolution naturelle, et débattront ensuite sur les observations de l’étude et leur signification. Lissa Poincenot, une représentante importante des patients, présentera son point de vue sur la portée de ces résultats pour les patients et leurs familles. Cette séance sera clôturée par Bernard Gilly qui présentera la stratégie réglementaire de la Société et les consultations à venir avec la FDA et l’EMA pour atteindre son objectif de soumission des dossiers comme prévu au deuxième trimestre 2019.

La présentation sera retransmise par webcast en direct sur https://www.gensight-biologics.com/fr/2018/05/21/gensight-biologics-kol-evenement-12-juin-2018/. Les participants physiquement présents ou présents via le webcast pourront poser des questions. Pour ceux qui ne pourront pas être présents ou qui ne pourront pas écouter la diffusion en direct, une rediffusion sera disponible pendant 3 mois sur le site Internet de la Société.

Source et visuel : GenSight Biologics








MyPharma Editions

Le Pr Thierry Philip prend ses fonctions de président de l’OECI

Publié le 25 juin 2018
Le Pr Thierry Philip prend ses fonctions de président de l’OECI

Le Pr Thierry Philip, président de l’Institut Curie, a été élu pour trois ans président de l’Organisation of European Cancer Institutes (OECI). Ce cancérologue et pédiatre prend la tête, à la fin juin 2018, de cette instance européenne qui fédère 90 instituts et centres universitaires dont la mission est dédiée au cancer.

Vaccins : Genkyotex étend son accord de licence avec le Serum Institute of India

Publié le 25 juin 2018
Vaccins : Genkyotex étend son accord de licence avec le Serum Institute of India

Genkyotex, la société biopharmaceutique spécialisée dans le domaine des thérapies NOX, vient d’annoncer avoir étendu son accord de licence pour sa plateforme Vaxiclase avec le Serum Institute of India (SIIPL), le plus grand fabricant mondial de vaccins, afin d’inclure des pays industrialisés dans leurs marchés adressables. L’accord initial, signé en 2015, couvrait uniquement les marchés émergents.

DBV Technologies : Joan Schmidt nommée Executive Vice President, Secrétaire Générale

Publié le 25 juin 2018
DBV Technologies : Joan Schmidt nommée Executive Vice President, Secrétaire Générale

DBV Technologies, le laboratoire biopharmaceutique français qui développe Viaskin®, une plateforme technologique exclusive avec de vastes champs d’applications potentielles en immunothérapie, a annoncé que Joan Schmidt a été nommée Executive Vice President, Secrétaire Générale.

Poxel : de nouvelles données sur l’Imeglimine présentées lors des 78e sessions scientifiques de l’ADA

Publié le 25 juin 2018
Poxel : de nouvelles données sur l’Imeglimine présentées lors des 78e sessions scientifiques de l’ADA

Poxel, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies métaboliques, notamment le diabète de type 2 et la stéatohépatite non alcoolique (NASH), a annoncé avoir présenté, lors des 78e sessions scientifiques de l’American Diabetes Association (ADA), des données démontrant de nouveaux avantages importants liés au mécanisme d’action unique de l’Imeglimine dans un modèle préclinique.

ASIT biotech sélectionne un nouveau produit candidat pour le traitement de l‘allergie aux acariens

Publié le 25 juin 2018
ASIT biotech sélectionne un nouveau produit candidat pour le traitement de l‘allergie aux acariens

ASIT biotech, société biopharmaceutique belge spécialisée dans l’immunothérapie des allergies, a annoncé avoir identifié, dans le cadre d’un programme collaboratif avec l’Imperial College London, un nouveau produit candidat hdm-ASIT+™ pour le traitement de l’allergie aux acariens.

Abivax : Ian McGowan nommé à la tête de son Comité Scientifique

Publié le 25 juin 2018
Abivax : Ian McGowan nommé à la tête de son Comité Scientifique

Abivax, société de biotechnologie innovante ciblant le système immunitaire pour développer des traitements contre des maladies virales et inflammatoires ainsi que le cancer, a annoncé la nomination du Professeur Ian McGowan, M.D., Ph.D., en tant que Président de son Comité Scientifique, dont il était jusqu’ici membre régulier, ainsi que l’intégration du Professeur Juergen Rockstroh, M.D., en tant que nouveau membre du Comité.

Les remboursements de soins du régime général en hausse de 3,1% à fin mai 2018

Publié le 22 juin 2018
Les remboursements de soins du régime général en hausse de 3,1% à fin mai 2018

Selon le dernier point mensuel de l’Assurance maladie, les dépenses de soins de ville ont augmenté de 4,7% sur les cinq premiers mois de l’année et de 4,4% sur les douze derniers mois. Au global, les remboursements de médicaments (rétrocession incluse) progressent de 2,9% sur les cinq premiers mois de l’année.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents

L'application Iphone MyPharma Editions