
ADC Therapeutics vient d’annoncer la nomination du spécialiste du développement de médicaments oncologiques Jean-Pierre Bizzari, MD, à son CA. Par ailleurs, Ameet Mallik, nommé au poste de PDG de la société en mai 2022, rejoindra également le CA.
GenSight Biologics a annoncé que les autorités réglementaires et les comités d’éthique aux Etats-Unis, en France et au Royaume-Uni, ont autorisé un amendement au protocole visant à inclure des adolescents (15-18 ans) dans RESCUE et REVERSE, deux études cliniques de Phase III avec GS010 dans le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL).
L’Investigational New Drug Application (IND) avait été acceptée par la FDA (U.S. Food and Drug Administration) en août 2015, et les Clinical Trial Applications (CTAs) avaient, eux, été acceptés en France, Allemagne, Italie, ainsi qu’au Royaume-Uni par les agences nationales au cours du premier semestre 2016, permettant à GenSight Biologics d’initier les deux études cliniques de Phase III aux Etats-Unis et en Europe. Les protocoles initiaux prévoyaient de recruter des patients adultes, cet amendement autorisant désormais l’inclusion de patients dès l’âge de 15 ans.
“Etant donné la brutalité de la perte de vision et la nature neurodégénérative de la maladie, nous sommes particulièrement ravis de pouvoir considérer tous les patients quelque soit leur âge.”, a commenté Bernard Gilly, Directeur Général de GenSight Biologics.
“Si l’on considère que les adolescents atteints de NOHL développent la maladie de manière similaire aux adultes, mais également le bon profil de tolérance et le bénéfice potentiel du traitement, il est extrêmement important de pouvoir inclure ces adolescents,” a également commenté Pr. Nancy J. Newman, MD, directeur du Département de Neuro-Ophtalmologie, Emory University School of Medicine, Atlanta, Géorgie (USA).
Les données épidémiologiques disponibles suggèrent que les adolescents (15-18 ans) pourraient représenter entre 14 et 22% de tous les patients NOHL (toutes mutations confondues).
Source : GenSight Biologics
Partager la publication "GenSight Biologics : feu vert pour l’inclusion des adolescents dans les phases III avec GS010"
Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, vient d’annoncer que le lancement d’une étude clinique de preuve de concept (POC) du SENS-401 (Arazasetron) chez les patients devant bénéficier d’un implant cochléaire a été approuvé par les autorités réglementaires en Australie.
La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED.
Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande initiale d’Investigational New Drug (IND) pour AsiDNA, son candidat médicament « first-in-class ». Il s’agit de la première IND déposée par Onxeo depuis l’arrivée de l’équipe américaine en avril 2022.
Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, vient de publier des données de recherche sur ses nouvelles cellules CAR T universelles aux propriétés immuno-évasives dans Nature Communications, suite à sa présentation orale à l’American Society of Cell and Gene Therapy (ASGCT) le 16 mai dernier.
Lors de son Assemblée générale annuelle, NèreS (ex. AFIPA), organisation professionnelle qui représente les laboratoires pharmaceutiques produisant et commercialisant des produits de santé et de prévention de premier recours disponibles en pharmacie sans ordonnance (médicaments, dispositifs médicaux et compléments alimentaires), a élu son nouveau Conseil d’administration pour les deux prochaines années. A cette occasion, Vincent COTARD a été reconduit comme Président de NèreS à l’unanimité.
Chaque lundi, notre newsletter gratuite