GenSight Biologics : résultats prometteurs de phase I/II avec GS010 dans la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber
GenSight Biologics, biotech qui développe des thérapies géniques pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé des résultats complémentaires prometteurs après 78 semaines de suivi de son étude de phase I/II avec GS010 pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL).
« Ces résultats confirment le bon profil de sécurité et de tolérance de GS010, et démontrent le maintien du gain d’acuité visuelle chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) », indique la société dans un communiqué.
« Chaque groupe de trois patients a reçu une dose croissante de GS010 par injection intra vitréenne unique dans l’œil le plus sévèrement atteint par la pathologie. Le recrutement s’est achevé en avril 2015 et le suivi à long terme est en cours. Avant injection, les yeux traités et non-traités présentaient tous une acuité visuelle médiane dite « off-chart »1″, poursuit GenSight.
« 78 semaines après l’injection, on observe un gain moyen d’acuité visuelle par rapport à la baseline de -0,61 LogMAR (p<0,001) dans l’œil traité de l’ensemble des patients, équivalent à un gain de +30 lettres ETDRS. Dans l’œil non-traité après 78 semaines de suivi, le gain observé est de -0,31 LogMAR (p=0,0866), équivalent à un gain de +15 lettres ETDRS. Il en résulte un effet traitement (différence moyenne entre l’œil traité le plus affecté et l’œil non-traité le moins affecté) de +15 lettres (p=0,11) en faveur de l’œil traité le plus affecté », indique la société.
« Il est intéressant de noter que, chez les patients atteints depuis moins de 2 ans au moment de l’injection, le gain moyen observé dans l’œil traité est de +32 lettres ETDRS (-0,63 LogMAR), comparé à un gain moyen de +12 lettres ETDRS (-0,23 LogMAR) observé dans l’œil non-traité, soit une différence de 20 lettres ETDRS en faveur de l’œil traité », précise-t-elle.
Le groupe de patients atteints d’une perte de vision depuis 2 ans ou moins au moment de l’injection présente un effet traitement en faveur de l’œil traité d’amplitude croissante à partir de la semaine 36.
« Ces derniers résultats sont très encourageants, et ils confirment un bénéfice clinique durable pour les patients dans ce suivi à long terme. Ces données renforcent encore la pertinence du design de nos deux études de phase III avec GS010 dans le traitement de la neuropathie héréditaire de Leber, en cours aux Etats-Unis et en Europe, avec une prise en charge précoce des patients dans leur perte de vision. Nous sommes très reconnaissants envers les patients et leurs familles pour leur implication dans nos études cliniques. C’est grâce à eux que nous parvenons à développer un traitement pour cette terrible maladie invalidante. », commente Bernard Gilly, Directeur Général et cofondateur de GenSight Biologics.
Dr. Catherine Vignal, investigateur de l’étude et Chef de service d’ophtalmologie à la Fondation Ophtalmologique A. de Rothschild, a ajouté : « Les tendances observées à 48 semaines se confirment après un an et demi de suivi, et renforcent l’espoir des patients atteints de NOHL. Les enseignements tirés de ces résultats, et de ceux à venir, seront déterminants dans le développement par GenSight d’une thérapie pour cette maladie très sévère pour laquelle aucun traitement curatif n’existe à ce jour.”
GenSight Biologics conduit actuellement deux études cliniques de phase III (Rescue et Reverse) en Europe et aux États-Unis pour évaluer l’efficacité de GS010 chez des sujets atteints de la NOHL induite par la mutation ND4, et ayant subi une perte d’acuité visuelle depuis moins d’un an. La fin du recrutement est prévue pour Q1 2017 pour les deux études.
(1) Avant injection (baseline), l’œil traité le plus affecté présentait une acuité visuelle médiane de 2,79 LogMAR (approximativement équivalent à un mouvement de la main à 1m) et l’œil non-traité le moins affecté présentait une acuité visuelle médiane de 2,01 LogMAR (approximativement équivalent à compter des doigts à 50cm).
Source : GenSight Biologics