Horama, biotech française basée à Paris et à Nantes et spécialisée dans la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques rares en ophtalmologie, a annoncé avoir obtenu l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) pour le lancement d’un essai clinique de Phase I/II pour HORA-PDE6B, pour le traitement d’une rétinite pigmentaire.
L’objectif de cette étude clinique, menée au sein de la Clinique Ophtalmologique du CHU de Nantes (France), est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du produit après administration unilatérale sous-rétinienne chez des patients atteints de rétinite pigmentaire liée à des mutations bialléliques du gène PDE6B conduisant à un défaut d’expression de la protéine PDE6ß (PDE6beta).
Cette étude monocentrique de Phase I/II, en ouvert, en escalade de dose sera réalisée chez 12 patients volontaires âgés de plus de 18 ans et atteints d’une rétinite pigmentaire liée à un défaut du gène PDE6B sans autre manifestation syndromique.
« Cette autorisation d’étude clinique par l’ANSM est une étape importante pour Horama. Nous sommes ravis d’initier cette étude de Phase I/II qui nous permettra de confirmer la sécurité de l’administration unilatérale sous rétinienne de HORA-PDE6B pour le traitement de cette rétinite pigmentaire. Cette pathologie, l’une des plus répandues parmi les dystrophies de la rétine, ne bénéficie encore d’aucun traitement » commente, Christine Placet, présidente d’Horama.
Source : Horama
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Intellia Therapeutics, société au stade clinique leader dans l’édition génomique, spécialisée dans le développement de traitements utilisant la technologie CRISPR/Cas9 in vivo et ex vivo, et SparingVision, société spécialisée en médecine génomique des maladies oculaires, ont annoncé avoir conclu un partenariat stratégique afin de développer de nouveaux traitements génomiques en ophtalmologie utilisant la technologie CRISPR/Cas9.
Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé la nomination du Dr Robert L. Coleman et du Dr Jacques Mallet en tant que membres indépendants du conseil d’administration.
Néovacs vient d’annoncer l’acquisition de l’ancien immeuble du laboratoire Servier situé à Suresnes (92). Comme annoncé le 6 septembre 2021, dans le cadre de son programme pluriannuel d’investissements, Néovacs a décidé d’acquérir un site immobilier afin de regrouper l’ensemble de ses équipes ainsi qu’une pépinière d’entreprises évoluant dans le domaine de la recherche médicale (BioTech ou MedTech).
Adocia, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de formulations innovantes de protéines et de peptides, a annoncé que son partenaire Tonghua Dongbao a reçu l’autorisation du centre d’évaluation des médicaments (Center for Drug Evaluation – CDE) de l’administration nationale chinoise des produits médicaux (China National Medical Products Administration – NMPA) de mener l’essai de Phase 3 de BioChaperone® Lispro, une insuline ultra-rapide pour le traitement du diabète de type 1 et de type 2.
L’écosystème des entreprises de santé en région Bourgogne-Franche-Comté, dont le Pôle BFCare est un acteur majeur, est très actif, et tout particulièrement la Métropole de Dijon dont le territoire regroupant 100 entreprises, 4000 emplois et 1,2 milliards d’euros de chiffre d’affaires consolidé, est le premier pôle régional.
Genomic Vision, société de biotechnologie qui développe des outils et des services dédiés à l’analyse et au contrôle des modifications du génome, a annoncé aujourd’hui la nomination du Dr. Thierry HUET au poste de Directeur de la Recherche et du Développement.
Le 26 juillet 2021, les Hospices Civils de Lyon et Sanofi ont signé un accord-cadre, dans l’objectif de mettre en place des programmes de développement clinique et de santé publique, et de soutenir des projets scientifiques ambitieux d’intérêt commun, en particulier dans le domaine de la vaccinologie.
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