Horama : feu vert de l’ANSM pour une étude de Phase I/II dans la rétinite pigmentaire
Horama, biotech française basée à Paris et à Nantes et spécialisée dans la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques rares en ophtalmologie, a annoncé avoir obtenu l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) pour le lancement d’un essai clinique de Phase I/II pour HORA-PDE6B, pour le traitement d’une rétinite pigmentaire.
L’objectif de cette étude clinique, menée au sein de la Clinique Ophtalmologique du CHU de Nantes (France), est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du produit après administration unilatérale sous-rétinienne chez des patients atteints de rétinite pigmentaire liée à des mutations bialléliques du gène PDE6B conduisant à un défaut d’expression de la protéine PDE6ß (PDE6beta).
Cette étude monocentrique de Phase I/II, en ouvert, en escalade de dose sera réalisée chez 12 patients volontaires âgés de plus de 18 ans et atteints d’une rétinite pigmentaire liée à un défaut du gène PDE6B sans autre manifestation syndromique.
« Cette autorisation d’étude clinique par l’ANSM est une étape importante pour Horama. Nous sommes ravis d’initier cette étude de Phase I/II qui nous permettra de confirmer la sécurité de l’administration unilatérale sous rétinienne de HORA-PDE6B pour le traitement de cette rétinite pigmentaire. Cette pathologie, l’une des plus répandues parmi les dystrophies de la rétine, ne bénéficie encore d’aucun traitement » commente, Christine Placet, présidente d’Horama.
Source : Horama