Edition du 23-09-2020

Accueil » Industrie » Produits

Ipsen présente les résultats de MOVE, le premier essai mondial de Phase III sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

Publié le mardi 25 août 2020

Ipsen présente les résultats de MOVE, le premier essai mondial de Phase III sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)Ipsen a annoncé aujourd’hui les résultats de l’essai MOVE, la première et la seule étude multicentrique de Phase III sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), qui sera dévoilée dans une présentation orale lors de l’édition 2020 de la réunion annuelle de l’American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), le samedi 12 septembre à de 11h à 12h30 ET.

L’administration du palovarotène dans le cadre de l’essai clinique MOVE a été interrompue lorsque le critère de futilité a été atteint dans le cadre de l’analyse intérimaire prévue au protocole. Cependant, des analyses post-hoc ultérieures ont révélé que le palovarotène, un agoniste du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ) administré par voie orale actuellement en développement clinique, permettait de réduire le volume annuel de nouvelles ossifications hétérotopiques (OH) chez les participants enfants et adultes atteints de FOP. Ces données ont été comparées à celles de patients non traités d’une étude d’histoire naturelle sur 24 mois.1

Les résultats de l’essai MOVE ont démontré une réduction de 62 % du volume annualisé moyen de nouvelles OH chez les participants traités par palovarotène (8 821 mm3) (n = 97) par rapport aux patients non traités (23 318 mm3) (n = 98) (valeur-p est. du modèle linéaire à effets mixtes pondérés par le nominal [wLME] pour -11 611 mm3 = 0,0292). Une fermeture prématurée du cartilage de croissance (n = 18) ou un trouble épiphysaire (n = 1) a été observé chez 27,1% (19/70) des participants qui présentaient un squelette immature à l’inclusion.1 Les données de tolérance du palovarotène étaient par ailleurs généralement cohérentes avec les effets indésirables connus des rétinoïdes.

La FOP est une maladie génétique ultra-rare qui affecte environ 1,36 personne par million de vies dans le monde2,3. Cette pathologie se caractérise par la formation d’os dans les tissus mous et conjonctifs, connue sous le nom d’ossification hétérotopique (OH)4. Des épisodes sporadiques de gonflement douloureux des tissus mous, appelés « poussées », peuvent précéder les OH3. Les OH sont permanentes et entraînent de graves limitations fonctionnelles de l’amplitude articulaire, une invalidité progressive et cumulative et une diminution de l’espérance de vie. Il n’existe à ce jour aucun traitement approuvé pour réduire ou prévenir la formation osseuse hétérotopique dans la FOP4.

« Les poussées cumulatives d’ossification hétérotopique dans tout le corps sont la principale caractéristique de la FOP. Elles limitent gravement les capacités physiques du patient au fil du temps,» a déclaré le Dr Robert Pignolo, M.D., Ph.D., Division de médecine gériatrique et de gérontologie, Département de médecine interne, clinique Mayo. « L’essai MOVE apporte des informations essentielles pour élaborer des stratégies de traitement tant attendues. Il a démontré que le traitement oral par palovarotène peut réduire le volume de nouvelles OH, ce qui représente une option thérapeutique significative dans la FOP, en particulier chez les enfants plus âgés et les adultes. »

« Nous sommes heureux de présenter les résultats de la troisième analyse intermédiaire de l’essai de Phase III MOVE sur la FOP évaluant le palovarotène, médicament expérimental par voie orale d’Ipsen, à la communauté internationale lors de la réunion annuelle de l’ASBMR, » a commenté Jim Roach, MD, Vice-Président Senior, Responsable global de l’Aire thérapeutique dédiée aux maladies rares chez Ipsen. « Compte tenu des premiers échanges avec la FDA, l’intention d’Ipsen est d’avancer pour soumettre une demande d’enregistrement auprès des autorités américaines. Concernant le marché européen, les discussions avec l’EMA sont en cours. Nous poursuivons nos efforts auprès des autorités règlementaires et sommes ravis d’avoir fait un pas de plus vers notre objectif d’apporter aussi tôt que possible cette solution de traitement potentielle aux personnes atteintes de FOP. »

« Les personnes atteintes de FOP voient parfois leur vie menacée et les options de traitement restent aujourd’hui limitées. Nous sommes encouragés par les nouvelles données de l’essai MOVE qui démontrent une réduction du volume d’OH, et espérons que cette étude permettra à terme d’offrir une solution thérapeutique viable à la communauté FOP, » a déclaré Adam Sherman, représentant de l’International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA).

L’essai MOVE (NCT03312634) est une étude en cours de Phase III, multicentrique et ouverte, menée auprès de 107 patients atteints de FOP qui ont reçu le palovarotène par voie oral comme traitement chronique (5 mg une fois par jour) et épisodique (20 mg une fois par jour pendant 4 semaines, suivi de 10 mg pendant ≥ 8 semaines pour les poussées et les traumatismes). L’essai MOVE a pour principaux objectifs d’évaluer l’efficacité du palovarotène dans la réduction du volume de nouvelles OH chez les patients atteints de FOP diagnostiqués par tomodensitométrie corps entier à faible dose (tête exclue) par rapport aux patients non traités de l’étude mondiale d’histoire naturelle sur la FOP d’Ipsen (NHS; NCT02322255) ; et d’évaluer l’innocuité du palovarotène chez les patients adultes et enfants atteints de FOP.5 L’étude NHS est la première étude du genre évaluant la progression de la FOP. En juin dernier, dans le cadre de son engagement continu envers les maladies rares, Ipsen a présenté 8 abstracts dans le Journal of Endocrine Society. Ipsen a notamment présenté un abstract mettant en évidence des données de 12 mois mesurant la progression naturelle de la FOP et l’impact des OH sur les capacités physiques des patients au fil du temps, provenant de l’étude NHS.6

À la date limite de collecte des données, tous les participants à l’essai avaient signalé ≥ 1 effet indésirable lié au traitement ; 97,0 % ont signalé ≥ 1 effet indésirable lié au traitement associé aux rétinoïdes (par ex. : effets mucocutanés). Le plus haut degré de gravité des effets indésirables était léger chez 32,2 % des participants, modéré chez 45,5 % et sévère chez 22,2 % d’entre eux. Une fermeture prématurée du cartilage de croissance (n = 18) ou un trouble épiphysaire (n = 1) ont été observés chez 27,1 % (19/70) des participants qui présentaient un squelette immature à l’inclusion.1 Les résultats de l’essai ont démontré une réduction de 62 % du volume annualisé moyen de nouvelles OH chez les participants ayant reçu palovarotène (8 821 mm3) par rapport aux patients non traités (23 318 mm3) (valeur p du modèle wLME = 0,0292). Les données présentées le 12 septembre proviennent de la troisième analyse intermédiaire (IA3) de l’essai MOVE.

_______________________

Références

1. Pignolo R et al. Palovarotene (PVO) for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): Data from the phase III MOVE trial. ASBMR September 2020.

2. Lilijesthrom M & Bogard B. The Global Known FOP Population. Presented at the FOP Drug Development Forum. Boston, MA; 2016.

3. Baujat et al. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2017; 12:123.

4. The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: Current Treatment Considerations, IFOPA. Dernière mise à jour : mai 2020. Disponible à l’adresse : http://fundacionfop.org.ar/wp-content/uploads/2019/05/GUIDELINES-May-2019.pdf

5. ClinicalTrials.gov. Dernière mise à jour : août 2020 Disponible à l’adresse : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03312634

6. Al Mukaddam M et al. A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes. J Endocr Soc. 2020;4 (Supplement 1):OR29-05

Source : Ipsen








MyPharma Editions

BioValley France : Stephan Jenn élu nouveau président du pôle de compétitivité santé du Grand Est

Publié le 23 septembre 2020
BioValley France : Stephan Jenn élu nouveau président du pôle de compétitivité santé du Grand Est

Stephan Jenn vient d’être élu à la présidence de BioValley France, le pôle de compétitivité santé du Grand Est, lors de l’Assemblée Générale qui s’est déroulée le 22 septembre 2020 à Strasbourg.

Celltrion : feu vert des autorités coréennes pour un essai pivot de phase II/III sur son candidat-traitement contre la COVID-19

Publié le 23 septembre 2020
Celltrion : feu vert des autorités coréennes pour un essai pivot de phase II/III sur son candidat-traitement contre la COVID-19

Le groupe Celltrion a annoncé aujourd’hui que le ministère coréen de la Sécurité des aliments et des médicaments (MFDS) a approuvé la demande IND de nouveau médicament expérimental, déposée par la société en vue d’un essai clinique pivot de phase II/III sur le CT-P59, le candidat-traitement de la COVID-19 sous la forme d’un anticorps monoclonal. Cet essai international évaluera l’innocuité et l’efficacité du CT-P59 chez les patients présentant des symptômes légers à modérés d’une infection au SARS-CoV-2.

Valbiotis sélectionnée pour présenter 3 études sur TOTUM-63 par l’EASD

Publié le 23 septembre 2020
Valbiotis sélectionnée pour présenter 3 études sur TOTUM-63 par l’EASD

Valbiotis, entreprise de Recherche & Développement engagée dans l’innovation scientifique, pour la prévention et la lutte contre les maladies métaboliques, annonce la sélection de 3 études sur TOTUM-63 par l’European Association for the Study of Diabetes (EASD), qui seront présentées lors du congrès annuel de l’association en septembre 2020.

COVID-19 : Sanofi et GSK signent des accords avec le Canada pour la fourniture de leur vaccin adjuvanté

Publié le 23 septembre 2020
COVID-19 : Sanofi et GSK signent des accords avec le Canada pour la fourniture de leur vaccin adjuvanté

Les groupes pharmaceutiques Sanofi et GSK ont annoncé mardi la signature d »accords avec le gouvernement du Canada en vue de la fourniture, dès 2021, de jusqu’à 72 millions de doses de leur vaccin adjuvanté contre la COVID-19.

Quantum Genomics conclut un accord de licence et de collaboration exclusif avec Orient EuroPharma

Publié le 23 septembre 2020
Quantum Genomics conclut un accord de licence et de collaboration exclusif avec Orient EuroPharma

Quantum Genomics, entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement d’une nouvelle classe de médicaments agissant directement sur le cerveau pour traiter l’hypertension artérielle difficile à traiter/résistante et l’insuffisance cardiaque, a annoncé la signature d’un accord exclusif de licence et de collaboration avec Orient EuroPharma (OEP) pour développer et commercialiser le firibastat en Asie du Sud-Est, en Australie et en Nouvelle-Zélande.

Advanced BioDesign : le Pr. Pierre Tambourin rejoint son conseil scientifique

Publié le 22 septembre 2020
Advanced BioDesign : le Pr. Pierre Tambourin rejoint son conseil scientifique

Advanced BioDesign, société française de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies innovantes contre les cancers résistants, vient d’annoncer que le professeur Pierre Tambourin rejoint la société en tant que membre du conseil scientifique.

Nicox : approbation de la demande d’autorisation d’étude clinique pour ZERVIATE en Chine

Publié le 22 septembre 2020
Nicox : approbation de la demande d’autorisation d’étude clinique pour ZERVIATE en Chine

Nicox, la société spécialisée en ophtalmologie, a annoncé que son partenaire Ocumension Therapeutics a reçu l’approbation des autorités réglementaires chinoises (Center for Drug Evaluation of the National Medical Products Administration) pour mener des études cliniques de phase 3 sur ZERVIATE™ (solution ophtalmique de cétirizine), 0,24% pour le traitement du prurit oculaire associé aux conjonctivites allergiques.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents