Edition du 23-01-2022

Accueil » Industrie » Produits

Ipsen présente les résultats de MOVE, le premier essai mondial de Phase III sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

Publié le mardi 25 août 2020

Ipsen présente les résultats de MOVE, le premier essai mondial de Phase III sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)Ipsen a annoncé aujourd’hui les résultats de l’essai MOVE, la première et la seule étude multicentrique de Phase III sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), qui sera dévoilée dans une présentation orale lors de l’édition 2020 de la réunion annuelle de l’American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), le samedi 12 septembre à de 11h à 12h30 ET.

L’administration du palovarotène dans le cadre de l’essai clinique MOVE a été interrompue lorsque le critère de futilité a été atteint dans le cadre de l’analyse intérimaire prévue au protocole. Cependant, des analyses post-hoc ultérieures ont révélé que le palovarotène, un agoniste du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ) administré par voie orale actuellement en développement clinique, permettait de réduire le volume annuel de nouvelles ossifications hétérotopiques (OH) chez les participants enfants et adultes atteints de FOP. Ces données ont été comparées à celles de patients non traités d’une étude d’histoire naturelle sur 24 mois.1

Les résultats de l’essai MOVE ont démontré une réduction de 62 % du volume annualisé moyen de nouvelles OH chez les participants traités par palovarotène (8 821 mm3) (n = 97) par rapport aux patients non traités (23 318 mm3) (n = 98) (valeur-p est. du modèle linéaire à effets mixtes pondérés par le nominal [wLME] pour -11 611 mm3 = 0,0292). Une fermeture prématurée du cartilage de croissance (n = 18) ou un trouble épiphysaire (n = 1) a été observé chez 27,1% (19/70) des participants qui présentaient un squelette immature à l’inclusion.1 Les données de tolérance du palovarotène étaient par ailleurs généralement cohérentes avec les effets indésirables connus des rétinoïdes.

La FOP est une maladie génétique ultra-rare qui affecte environ 1,36 personne par million de vies dans le monde2,3. Cette pathologie se caractérise par la formation d’os dans les tissus mous et conjonctifs, connue sous le nom d’ossification hétérotopique (OH)4. Des épisodes sporadiques de gonflement douloureux des tissus mous, appelés « poussées », peuvent précéder les OH3. Les OH sont permanentes et entraînent de graves limitations fonctionnelles de l’amplitude articulaire, une invalidité progressive et cumulative et une diminution de l’espérance de vie. Il n’existe à ce jour aucun traitement approuvé pour réduire ou prévenir la formation osseuse hétérotopique dans la FOP4.

« Les poussées cumulatives d’ossification hétérotopique dans tout le corps sont la principale caractéristique de la FOP. Elles limitent gravement les capacités physiques du patient au fil du temps,» a déclaré le Dr Robert Pignolo, M.D., Ph.D., Division de médecine gériatrique et de gérontologie, Département de médecine interne, clinique Mayo. « L’essai MOVE apporte des informations essentielles pour élaborer des stratégies de traitement tant attendues. Il a démontré que le traitement oral par palovarotène peut réduire le volume de nouvelles OH, ce qui représente une option thérapeutique significative dans la FOP, en particulier chez les enfants plus âgés et les adultes. »

« Nous sommes heureux de présenter les résultats de la troisième analyse intermédiaire de l’essai de Phase III MOVE sur la FOP évaluant le palovarotène, médicament expérimental par voie orale d’Ipsen, à la communauté internationale lors de la réunion annuelle de l’ASBMR, » a commenté Jim Roach, MD, Vice-Président Senior, Responsable global de l’Aire thérapeutique dédiée aux maladies rares chez Ipsen. « Compte tenu des premiers échanges avec la FDA, l’intention d’Ipsen est d’avancer pour soumettre une demande d’enregistrement auprès des autorités américaines. Concernant le marché européen, les discussions avec l’EMA sont en cours. Nous poursuivons nos efforts auprès des autorités règlementaires et sommes ravis d’avoir fait un pas de plus vers notre objectif d’apporter aussi tôt que possible cette solution de traitement potentielle aux personnes atteintes de FOP. »

« Les personnes atteintes de FOP voient parfois leur vie menacée et les options de traitement restent aujourd’hui limitées. Nous sommes encouragés par les nouvelles données de l’essai MOVE qui démontrent une réduction du volume d’OH, et espérons que cette étude permettra à terme d’offrir une solution thérapeutique viable à la communauté FOP, » a déclaré Adam Sherman, représentant de l’International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA).

L’essai MOVE (NCT03312634) est une étude en cours de Phase III, multicentrique et ouverte, menée auprès de 107 patients atteints de FOP qui ont reçu le palovarotène par voie oral comme traitement chronique (5 mg une fois par jour) et épisodique (20 mg une fois par jour pendant 4 semaines, suivi de 10 mg pendant ≥ 8 semaines pour les poussées et les traumatismes). L’essai MOVE a pour principaux objectifs d’évaluer l’efficacité du palovarotène dans la réduction du volume de nouvelles OH chez les patients atteints de FOP diagnostiqués par tomodensitométrie corps entier à faible dose (tête exclue) par rapport aux patients non traités de l’étude mondiale d’histoire naturelle sur la FOP d’Ipsen (NHS; NCT02322255) ; et d’évaluer l’innocuité du palovarotène chez les patients adultes et enfants atteints de FOP.5 L’étude NHS est la première étude du genre évaluant la progression de la FOP. En juin dernier, dans le cadre de son engagement continu envers les maladies rares, Ipsen a présenté 8 abstracts dans le Journal of Endocrine Society. Ipsen a notamment présenté un abstract mettant en évidence des données de 12 mois mesurant la progression naturelle de la FOP et l’impact des OH sur les capacités physiques des patients au fil du temps, provenant de l’étude NHS.6

À la date limite de collecte des données, tous les participants à l’essai avaient signalé ≥ 1 effet indésirable lié au traitement ; 97,0 % ont signalé ≥ 1 effet indésirable lié au traitement associé aux rétinoïdes (par ex. : effets mucocutanés). Le plus haut degré de gravité des effets indésirables était léger chez 32,2 % des participants, modéré chez 45,5 % et sévère chez 22,2 % d’entre eux. Une fermeture prématurée du cartilage de croissance (n = 18) ou un trouble épiphysaire (n = 1) ont été observés chez 27,1 % (19/70) des participants qui présentaient un squelette immature à l’inclusion.1 Les résultats de l’essai ont démontré une réduction de 62 % du volume annualisé moyen de nouvelles OH chez les participants ayant reçu palovarotène (8 821 mm3) par rapport aux patients non traités (23 318 mm3) (valeur p du modèle wLME = 0,0292). Les données présentées le 12 septembre proviennent de la troisième analyse intermédiaire (IA3) de l’essai MOVE.

_______________________

Références

1. Pignolo R et al. Palovarotene (PVO) for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): Data from the phase III MOVE trial. ASBMR September 2020.

2. Lilijesthrom M & Bogard B. The Global Known FOP Population. Presented at the FOP Drug Development Forum. Boston, MA; 2016.

3. Baujat et al. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2017; 12:123.

4. The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: Current Treatment Considerations, IFOPA. Dernière mise à jour : mai 2020. Disponible à l’adresse : http://fundacionfop.org.ar/wp-content/uploads/2019/05/GUIDELINES-May-2019.pdf

5. ClinicalTrials.gov. Dernière mise à jour : août 2020 Disponible à l’adresse : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03312634

6. Al Mukaddam M et al. A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes. J Endocr Soc. 2020;4 (Supplement 1):OR29-05

Source : Ipsen








MyPharma Editions

Ipsen : Karen Witts nomme nommée membre indépendant du Conseil d’administration

Publié le 21 janvier 2022
Ipsen : Karen Witts nomme nommée membre indépendant du Conseil d’administration

Le groupe Ipsen vient d’annoncer la nomination de Karen Witts en tant que membre indépendant du Conseil d’administration.

Pfizer prévoit d’investir plus de 520 millions d’euros pour soutenir la production et la recherche en France

Publié le 20 janvier 2022
Pfizer prévoit d’investir plus de 520 millions d'euros pour soutenir la production et la recherche en France

Pfizer vient d’annoncer son intention d’investir plus de 520 millions d’euros dans le cadre d’un plan d’investissement sur cinq ans en France dans le secteur de la science et de la santé, en renforçant notamment les capacités de production sur le territoire et en stimulant la recherche et l’innovation dans plusieurs aires thérapeutiques.

Valneva : son candidat vaccin inactivé montre une neutralisation du variant Omicron

Publié le 20 janvier 2022
Valneva : son candidat vaccin inactivé montre une neutralisation du variant Omicron

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, a annoncé les résultats d’une étude préliminaire menée en laboratoire qui démontre que les anticorps provenant du sérum de personnes vaccinées avec trois doses du candidat vaccin inactivé de Valneva contre la COVID-19, VLA2001, neutralisaient le variant Omicron.

AB Science : autorisation de l’ANSM pour une étude de Phase II chez les patients atteints du syndrome d’activation des mastocytes sévère

Publié le 20 janvier 2022
AB Science : autorisation de l’ANSM pour une étude de Phase II chez les patients atteints du syndrome d’activation des mastocytes sévère

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM pour initier une étude de phase II (AB20006) chez les patients atteints du syndrome d’activation des mastocytes sévère.

Sanofi : 2ème essai de phase III positif pour Dupixent® dans le traitement du prurigo nodulaire

Publié le 20 janvier 2022
Sanofi : 2ème essai de phase III positif pour Dupixent® dans le traitement du prurigo nodulaire

Sanofi a annoncé qu’un deuxième essai de phase III évaluant Dupixent® (dupilumab) chez des adultes présentant un prurigo nodulaire non contrôlé, une maladie chronique de la peau portant une signature inflammatoire de type 2, a atteint son critère d’évaluation primaire et ses principaux critères d’évaluation secondaires, et montré une diminution significative des démangeaisons et lésions cutanées comparativement à un placebo, après 24 semaines de traitement expérimental.

Transgene et PersonGen collaborent pour l’évaluation d’une nouvelle combinaison thérapeutique contre les tumeurs solides

Publié le 19 janvier 2022
Transgene et PersonGen collaborent pour l’évaluation d’une nouvelle combinaison thérapeutique contre les tumeurs solides

Transgene, société de biotechnologie qui développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, et PersonGen BioTherapeutics, société chinoise de biotechnologie qui développe des thérapies cellulaires CAR-T innovantes contre les cancers solides et hématologiques, ont annoncé une collaboration stratégique visant à évaluer la faisabilité et l’efficacité d’une combinaison thérapeutique associant l’injection de cellules CAR-T TAA06 de PersonGen à un virus oncolytique, issu de la plateforme Invir.IO™ de Transgene, administré par voie intraveineuse.

Neurosciences : Biogen annonce une nouvelle collaboration avec la start-up TheraPanacea

Publié le 19 janvier 2022
Neurosciences : Biogen annonce une nouvelle collaboration avec la start-up TheraPanacea

Biogen vient d’annoncer une nouvelle collaboration avec TheraPanacea, centrée sur plusieurs aires thérapeutiques en neurosciences et renforçant les liens existants entre les deux sociétés. L’objectif est de s’appuyer sur le machine learning (ML) et l’intelligence artificielle (IA) afin de tirer profit de l’imagerie médicale et d’autres sources de données cliniquement pertinentes

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents