Edition du 17-01-2022

La Journée Internationale des maladies rares se déroule le samedi 28 février 2015

Publié le samedi 28 février 2015

Initiée en 2008 et coordonnée par EURORDIS, l’Organisation européenne des associations de maladies rares, la Journée Internationale des Maladies Rares vise ainsi à sensibiliser le public et les politiques aux problématiques liées aux maladies rares.

Pour cette 8e édition de Journée internationale Journée internationale, le thème « Vivre avec une maladie rare : ensemble jour après jour » met en lumière l’importance de faire valoir l’accès aux droits communs de tous les malades concernés : accès à l’innovation thérapeutique, aux soins, à l’emploi, à la vie sociale…

En France, une maladie est déclarée rare si moins de 30 000 personnes en sont atteintes. On en dénombre environ 7 000, dont 80% sont d’origine génétique. Elles concernent 3 à 4 millions de personnes dans notre pays, sur près de 30 millions en Europe.

Les deux plans maladies rares (2005-2008 et 2011-2014), ainsi que la mise en place du Règlement européen sur les médicaments orphelins en 1999 pour favoriser la mise sur le marché de médicaments orphelins, ont permis de développer la recherche française sur les maladies rares.

Des avancées ont été réalisées notamment sur l’organisation des parcours des patients structurée en 23 filières de santé destinées aux maladies rares, la création d’une banque nationale de données maladies rares et le développement de plateformes de haute technologie dans le champ de la génétique moléculaire.

Les recommandations du Haut Conseil de la Santé Publique et au Haut Conseil de l’évaluation, de la recherche et de l’enseignement supérieur sont par ailleurs attendues pour le dernier trimestre 2015 et doivent servir de base pour établir les suites à donner au plan, dans le cadre de la Stratégie Nationale de Santé (SNS).

Moins de 5% des maladies rares ont un traitement enregistré

Aujourd’hui, plus de 3 000 maladies rares n’ont pas de traitement disponible et moins de 5% des maladies rares ont un traitement enregistré, ce qui signifie de très importants besoins médicaux non-couverts, pour des populations très réduites.

« La difficulté de procéder à des essais cliniques sur un nombre restreint de malades ainsi que le potentiel de développement limité pour les industriels rendent complexe l’engagement dans le domaine des maladies rares. C’est néanmoins l’un des champs importants du progrès thérapeutique pour les industries du médicament, rappelle le Leem.

En effet, les maladies rares constituent un véritable « laboratoire d’innovation » pour des pathologies beaucoup plus fréquentes, comme le diabète ou la maladie d’Alzheimer. Elles sont en effet liées le plus souvent à un seul gène et sont donc plus simples à étudier que des maladies plus répandues. Ainsi, l’étude de la Progeria, maladie du vieillissement qui touche seulement 25 personnes en France, a permis de comprendre l’un des processus du vieillissement.

Plus de 70 entreprises du médicament sont aujourd’hui impliquées dans la mise au point de médicaments « orphelins » ou avec des indications « orphelines ».

A l’occasion de cette journée internationale, le site RareDiseaseDay.org propose différentes façons de s’impliquer, permet de télécharger des outils communs et donne la parole aux malades à travers des photos et des vidéos. Ce site recense les événements locaux et nationaux pour que chacun se mobilise.








MyPharma Editions

OSE Immunotherapeutics : Dominique Costantini nommée Directrice générale intérimaire suite au départ d’Alexis Peyroles

Publié le 17 janvier 2022
OSE Immunotherapeutics : Dominique Costantini nommée Directrice générale intérimaire suite au départ d’Alexis Peyroles

OSE Immunotherapeutics a annoncé le départ d’Alexis Peyroles en tant que Directeur général de la société. Dominique Costantini, actuellement Présidente du Conseil d’administration d’OSE Immunotherapeutics et Directrice générale de 2012 à 2018, a été nommée Directrice générale intérimaire, avec effet immédiat. La recherche d’un nouveau Directeur général a démarré avec l’aide d’un cabinet de recrutement international de premier plan.

Univercells annonce l’acquisition de SynHelix

Publié le 15 janvier 2022
Univercells annonce l’acquisition de SynHelix

Univercells vient d’annoncer l’acquisition de SynHelix, une société de biotechnologie qui vise à accélérer le développement de biothérapies grâce à une technologie de synthèse d’ADN sans précédent, robuste, évolutive et automatisée, permettant de générer en une seule étape de longs fragments d’ADN, à grande échelle et avec une grande pureté, dans une installation conforme aux normes cGMP.

Lysogene : résiliation des accords de licence avec Sarepta pour le programme LYS-SAF302

Publié le 14 janvier 2022
Lysogene : résiliation des accords de licence avec Sarepta pour le programme LYS-SAF302

Lysogene, société biopharmaceutique s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la résiliation des accords de licence avec Sarepta pour LYS-SAF302, un actif de phase 2/3 dans la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) avec effet au 11 juillet 2022. Cette résiliation fait suite à des discussions infructueuses pour le transfert à Lysogene de la responsabilité de la production du produit commercial LYS-SAF302 au niveau mondial.

Abivax reçoit l’avis scientifique de l’EMA soutenant l’avancement du programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 14 janvier 2022
Abivax reçoit l'avis scientifique de l'EMA soutenant l'avancement du programme clinique de phase 3 d'ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires et le cancer, a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a délivré son avis scientifique soutenant l’avancement du programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH), visant par la suite à l’obtention potentielle d’une autorisation de mise sur le marché et à la commercialisation d’ABX464.

Cellectis : levée de l’avis de suspension par la FDA des essais cliniques de son partenaire sous licence Allogene Therapeutics

Publié le 11 janvier 2022
Cellectis : levée de l’avis de suspension par la FDA des essais cliniques de son partenaire sous licence Allogene Therapeutics

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a déclaré que son partenaire sous licence, Allogene Therapeutics, Inc., a annoncé la levée de l’avis de suspension par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de ses essais cliniques.

Takeda en passe d’acquérir Adaptate Biotherapeutics

Publié le 11 janvier 2022
Takeda en passe d'acquérir Adaptate Biotherapeutics

Takeda a annoncé l’exercice de son option d’acquisition d’Adaptate Biotherapeutics, une société britannique orientée sur le développement de thérapies à base d’anticorps pour la modulation des cellules T delta 1 (Vδ1) gamma delta (γδ) variables. Grâce à cette acquisition, Takeda obtiendra la plateforme d’engageurs de cellules T γδ à base d’anticorps d’Adaptate, notamment les programmes précliniques de candidats et de découverte en cours de développement.

NovAliX acquiert le site Sanofi de Strasbourg et crée le Campus de Recherche Guy Ourisson

Publié le 10 janvier 2022
NovAliX acquiert le site Sanofi de Strasbourg et crée le Campus de Recherche Guy Ourisson

NovAliX, société de recherche sous contrat (CRO) spécialisée dans la recherche préclinique, vient d’annoncer la première étape d’un projet de développement qui lui permettra d’offrir à ses clients un portefeuille enrichi de capacités nouvelles en biologie et en pharmacologie dans un environnement de grande qualité.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents