Edition du 30-09-2022

La Journée Internationale des maladies rares se déroule le samedi 28 février 2015

Publié le samedi 28 février 2015

Initiée en 2008 et coordonnée par EURORDIS, l’Organisation européenne des associations de maladies rares, la Journée Internationale des Maladies Rares vise ainsi à sensibiliser le public et les politiques aux problématiques liées aux maladies rares.

Pour cette 8e édition de Journée internationale Journée internationale, le thème « Vivre avec une maladie rare : ensemble jour après jour » met en lumière l’importance de faire valoir l’accès aux droits communs de tous les malades concernés : accès à l’innovation thérapeutique, aux soins, à l’emploi, à la vie sociale…

En France, une maladie est déclarée rare si moins de 30 000 personnes en sont atteintes. On en dénombre environ 7 000, dont 80% sont d’origine génétique. Elles concernent 3 à 4 millions de personnes dans notre pays, sur près de 30 millions en Europe.

Les deux plans maladies rares (2005-2008 et 2011-2014), ainsi que la mise en place du Règlement européen sur les médicaments orphelins en 1999 pour favoriser la mise sur le marché de médicaments orphelins, ont permis de développer la recherche française sur les maladies rares.

Des avancées ont été réalisées notamment sur l’organisation des parcours des patients structurée en 23 filières de santé destinées aux maladies rares, la création d’une banque nationale de données maladies rares et le développement de plateformes de haute technologie dans le champ de la génétique moléculaire.

Les recommandations du Haut Conseil de la Santé Publique et au Haut Conseil de l’évaluation, de la recherche et de l’enseignement supérieur sont par ailleurs attendues pour le dernier trimestre 2015 et doivent servir de base pour établir les suites à donner au plan, dans le cadre de la Stratégie Nationale de Santé (SNS).

Moins de 5% des maladies rares ont un traitement enregistré

Aujourd’hui, plus de 3 000 maladies rares n’ont pas de traitement disponible et moins de 5% des maladies rares ont un traitement enregistré, ce qui signifie de très importants besoins médicaux non-couverts, pour des populations très réduites.

« La difficulté de procéder à des essais cliniques sur un nombre restreint de malades ainsi que le potentiel de développement limité pour les industriels rendent complexe l’engagement dans le domaine des maladies rares. C’est néanmoins l’un des champs importants du progrès thérapeutique pour les industries du médicament, rappelle le Leem.

En effet, les maladies rares constituent un véritable « laboratoire d’innovation » pour des pathologies beaucoup plus fréquentes, comme le diabète ou la maladie d’Alzheimer. Elles sont en effet liées le plus souvent à un seul gène et sont donc plus simples à étudier que des maladies plus répandues. Ainsi, l’étude de la Progeria, maladie du vieillissement qui touche seulement 25 personnes en France, a permis de comprendre l’un des processus du vieillissement.

Plus de 70 entreprises du médicament sont aujourd’hui impliquées dans la mise au point de médicaments « orphelins » ou avec des indications « orphelines ».

A l’occasion de cette journée internationale, le site RareDiseaseDay.org propose différentes façons de s’impliquer, permet de télécharger des outils communs et donne la parole aux malades à travers des photos et des vidéos. Ce site recense les événements locaux et nationaux pour que chacun se mobilise.








MyPharma Editions

AstraZeneca : Auriane Cano-Chancel prend la tête de l’oncologie en France

Publié le 30 septembre 2022
AstraZeneca : Auriane Cano-Chancel prend la tête de l’oncologie en France

AstraZeneca a annoncé la nomination d’Auriane Cano-Chancel, au poste de Head of Oncology d’AstraZeneca France ; elle remplace Dana Vigier, nommée Vice-Président Commercial Global de la Franchise Lynparza & DDR (cancers séno-gynécologiques).

Ostéoporose : Sandoz annonce des résultats positifs pour les essais de phase I/III de son médicament biosimilaire dénosumab

Publié le 30 septembre 2022
Ostéoporose : Sandoz annonce des résultats positifs pour les essais de phase I/III de son médicament biosimilaire dénosumab

Sandoz, leader mondial dans le domaine des médicaments génériques et biosimilaires, vient d’annoncer de nouvelles avancées concernant ses médicaments biosimilaires en développement, avec la publication de résultats positifs pour l’essai clinique intégré de phase I/III ROSALIA portant sur son traitement dénosumab. Partager la publication « Ostéoporose : Sandoz annonce des résultats positifs pour les essais de […]

Nuvisan reçoit une subvention de 9,6 millions de dollars de la Fondation Bill & Melinda Gates pour découvrir de nouveaux médicaments contraceptifs non hormonaux

Publié le 29 septembre 2022
Nuvisan reçoit une subvention de 9,6 millions de dollars de la Fondation Bill & Melinda Gates pour découvrir de nouveaux médicaments contraceptifs non hormonaux

Nuvisan, société de recherche sous contrat pour la découverte et le développement de médicaments, a annoncé avoir reçu une subvention de la Fondation Bill & Melinda Gates (Seattle, Washington, USA, « la fondation ») pour un programme intégré de découverte et de développement précoce de nouveaux médicaments contraceptifs non hormonaux.

Sanofi : Dupixent® approuvé par la FDA pour le traitement du prurigo nodulaire

Publié le 29 septembre 2022
Sanofi : Dupixent® approuvé par la FDA pour le traitement du prurigo nodulaire

Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Dupixent® (dupilumab) pour le traitement du prurigo nodulaire de l’adulte. Dupixent devient le premier et le seul médicament indiqué expressément pour le traitement du prurigo nodulaire aux États-Unis.

Cellectis : Mark Frattini nommé en tant que directeur médical

Publié le 29 septembre 2022
Cellectis : Mark Frattini nommé en tant que directeur médical

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé la nomination de Mark Frattini, M.D., Ph.D., en tant que directeur médical avec effet immédiat.

Valneva fait un point sur les activités liées à son vaccin contre la COVID-19

Publié le 28 septembre 2022
Valneva fait un point sur les activités liées à son vaccin contre la COVID-19

Valneva, société spécialisée dans les vaccins, vient de faire un nouveau point sur les activités liées à son vaccin contre la COVID-19.

Leem : trois nouveaux administrateurs entrent au Conseil d’administration

Publié le 28 septembre 2022
Leem : trois nouveaux administrateurs entrent au Conseil d'administration

Le Conseil d’administration du Leem (Les Entreprises du Médicament) a coopté, le 27 septembre 2022, trois nouveaux administrateurs : Audrey Derveloy, Présidente de Sanofi France, Reda Guiha, Président de Pfizer France et Didier Véron, Vice-Président Exécutif en charge des Affaires Corporate de LFB.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents