Edition du 12-04-2021

La Journée Internationale des maladies rares se déroule le samedi 28 février 2015

Publié le samedi 28 février 2015

Initiée en 2008 et coordonnée par EURORDIS, l’Organisation européenne des associations de maladies rares, la Journée Internationale des Maladies Rares vise ainsi à sensibiliser le public et les politiques aux problématiques liées aux maladies rares.

Pour cette 8e édition de Journée internationale Journée internationale, le thème « Vivre avec une maladie rare : ensemble jour après jour » met en lumière l’importance de faire valoir l’accès aux droits communs de tous les malades concernés : accès à l’innovation thérapeutique, aux soins, à l’emploi, à la vie sociale…

En France, une maladie est déclarée rare si moins de 30 000 personnes en sont atteintes. On en dénombre environ 7 000, dont 80% sont d’origine génétique. Elles concernent 3 à 4 millions de personnes dans notre pays, sur près de 30 millions en Europe.

Les deux plans maladies rares (2005-2008 et 2011-2014), ainsi que la mise en place du Règlement européen sur les médicaments orphelins en 1999 pour favoriser la mise sur le marché de médicaments orphelins, ont permis de développer la recherche française sur les maladies rares.

Des avancées ont été réalisées notamment sur l’organisation des parcours des patients structurée en 23 filières de santé destinées aux maladies rares, la création d’une banque nationale de données maladies rares et le développement de plateformes de haute technologie dans le champ de la génétique moléculaire.

Les recommandations du Haut Conseil de la Santé Publique et au Haut Conseil de l’évaluation, de la recherche et de l’enseignement supérieur sont par ailleurs attendues pour le dernier trimestre 2015 et doivent servir de base pour établir les suites à donner au plan, dans le cadre de la Stratégie Nationale de Santé (SNS).

Moins de 5% des maladies rares ont un traitement enregistré

Aujourd’hui, plus de 3 000 maladies rares n’ont pas de traitement disponible et moins de 5% des maladies rares ont un traitement enregistré, ce qui signifie de très importants besoins médicaux non-couverts, pour des populations très réduites.

« La difficulté de procéder à des essais cliniques sur un nombre restreint de malades ainsi que le potentiel de développement limité pour les industriels rendent complexe l’engagement dans le domaine des maladies rares. C’est néanmoins l’un des champs importants du progrès thérapeutique pour les industries du médicament, rappelle le Leem.

En effet, les maladies rares constituent un véritable « laboratoire d’innovation » pour des pathologies beaucoup plus fréquentes, comme le diabète ou la maladie d’Alzheimer. Elles sont en effet liées le plus souvent à un seul gène et sont donc plus simples à étudier que des maladies plus répandues. Ainsi, l’étude de la Progeria, maladie du vieillissement qui touche seulement 25 personnes en France, a permis de comprendre l’un des processus du vieillissement.

Plus de 70 entreprises du médicament sont aujourd’hui impliquées dans la mise au point de médicaments « orphelins » ou avec des indications « orphelines ».

A l’occasion de cette journée internationale, le site RareDiseaseDay.org propose différentes façons de s’impliquer, permet de télécharger des outils communs et donne la parole aux malades à travers des photos et des vidéos. Ce site recense les événements locaux et nationaux pour que chacun se mobilise.








MyPharma Editions

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Publié le 12 avril 2021
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Fondée en 2018 pour inventer les traitements topiques de douleurs complexes, AlgoTherapeutix développe ATX01 dans les Neuropathies Périphériques Induites par la Chimiothérapie. Après la récente levée de fonds de Série A, et au moment où ATX01 entre en phase clinique de développement, AlgoTherapeutix renforce son Conseil d’Administration avec l’arrivée de deux éminents spécialistes du secteur.

Tollys : le Dr Amina Zinaï nommée directrice du développement clinique

Publié le 12 avril 2021
Tollys : le Dr Amina Zinaï nommée directrice du développement clinique

Tollys, une société biopharmaceutique qui développe le TL-532, la première immunothérapie anticancéreuse basée sur un agoniste synthétique spécifique du récepteur Toll-like 3 (TLR3), a annoncé la nomination du Dr Amina Zinaï en tant que directrice du développement clinique. Le Dr Nasser Azli conserve son poste de directeur médical.

Sanofi acquiert Tidal Therapeutics, une biotech spécialisée dans l’ARNm

Publié le 12 avril 2021
Sanofi acquiert Tidal Therapeutics, une biotech spécialisée dans l'ARNm

Sanofi vient d’annoncer l’acquisition de Tidal Therapeutics, société de biotechnologie spécialisée dans le développement préclinique d’agents thérapeutiques qui font appel à une technologie ARNm unique de reprogrammation in vivo des cellules immunitaires. Cette nouvelle plateforme technologique va accroître les capacités de recherche de Sanofi dans les domaines de l’immuno-oncologie et des maladies inflammatoires, et présente un fort potentiel d’application à d’autres maladies.

Calixar investit 1 million d’euros dans un pipeline de cibles à fort potentiel thérapeutique

Publié le 12 avril 2021
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Calixar, société de biotechnologie spécialisée depuis plus de 10 ans dans l’isolement de protéines membranaires natives et fonctionnelles, a annoncé investir un million d’euros dans la création d’un pipeline de cibles et d’antigènes à fort potentiel thérapeutique. Cet investissement stratégique, soutenu par Bpifrance, permettra à la société de devenir le partenaire incontournable et exclusif en cibles thérapeutiques natives et fonctionnelles (RCPGs, canaux ioniques, transporteurs, récepteurs, antigènes viraux, …) pour les industries pharmaceutiques et biotechnologiques.

Sanofi : des données cliniques intermédiaires valident le profil « non-alpha » de THOR-707, sa nouvelle IL-2 expérimentale

Publié le 9 avril 2021
Sanofi : des données cliniques intermédiaires valident le profil « non-alpha » de THOR-707, sa nouvelle IL-2 expérimentale

Sanofi a annoncé que les données intermédiaires d’un premier essai chez l’homme évaluant l’innocuité, l’activité thérapeutique et la dose maximale tolérable de THOR-707 (SAR444245), une interleukine-2 (IL-2) non-alpha hautement différenciée expérimentale, en monothérapie et en association avec un anti-PD-1, seront présentés dans le cadre d’une séance de posters de dernière minute au Congrès annuel de l’American Association for Cancer Research (AACR), qui comprendra des données supplémentaires mises à jour.

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Publié le 9 avril 2021
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Le groupe de sciences et technologies allemand Merck dispose de 11 sites d’activités en France, dont 7 de production. Son site de Molsheim en Alsace est le plus important en termes d’effectif et de chiffre d’affaires (le groupe a d’ailleurs annoncé en mars un nouvel investissement dédié de 25 millions d’euros). Il appartient à la branche Life Science, division dédiée au développement, à la production et à la commercialisation de produits et services pour l’industrie des sciences de la vie. Pour sensibiliser à ses métiers et valoriser son expertise, Merck France lance la campagne Microbiotiful.

Teva : AMM européenne pour Seffalair® Spiromax® et BroPair® Spiromax®

Publié le 8 avril 2021
Teva : AMM européenne pour Seffalair® Spiromax® et BroPair® Spiromax®

Teva Pharmaceuticals Europe a annoncé avoir reçu l’autorisation de mise sur le marché de l’UE pour Seffalair Spiromax et son homologue BroPair Spiromax (xinafoate de salmétérol/propionate de fluticasone, en doses de 12,75/100 et 12,75/202 microgrammes) comme traitement d’entretien de l’asthme chez les adultes et les adolescents de plus de 12 ans. Les premiers lancements sont prévus au Portugal, en Suisse, en Espagne et au Royaume-Uni.

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