Edition du 24-05-2019

La Journée Internationale des maladies rares se déroule le samedi 28 février 2015

Publié le samedi 28 février 2015

Initiée en 2008 et coordonnée par EURORDIS, l’Organisation européenne des associations de maladies rares, la Journée Internationale des Maladies Rares vise ainsi à sensibiliser le public et les politiques aux problématiques liées aux maladies rares.

Pour cette 8e édition de Journée internationale Journée internationale, le thème « Vivre avec une maladie rare : ensemble jour après jour » met en lumière l’importance de faire valoir l’accès aux droits communs de tous les malades concernés : accès à l’innovation thérapeutique, aux soins, à l’emploi, à la vie sociale…

En France, une maladie est déclarée rare si moins de 30 000 personnes en sont atteintes. On en dénombre environ 7 000, dont 80% sont d’origine génétique. Elles concernent 3 à 4 millions de personnes dans notre pays, sur près de 30 millions en Europe.

Les deux plans maladies rares (2005-2008 et 2011-2014), ainsi que la mise en place du Règlement européen sur les médicaments orphelins en 1999 pour favoriser la mise sur le marché de médicaments orphelins, ont permis de développer la recherche française sur les maladies rares.

Des avancées ont été réalisées notamment sur l’organisation des parcours des patients structurée en 23 filières de santé destinées aux maladies rares, la création d’une banque nationale de données maladies rares et le développement de plateformes de haute technologie dans le champ de la génétique moléculaire.

Les recommandations du Haut Conseil de la Santé Publique et au Haut Conseil de l’évaluation, de la recherche et de l’enseignement supérieur sont par ailleurs attendues pour le dernier trimestre 2015 et doivent servir de base pour établir les suites à donner au plan, dans le cadre de la Stratégie Nationale de Santé (SNS).

Moins de 5% des maladies rares ont un traitement enregistré

Aujourd’hui, plus de 3 000 maladies rares n’ont pas de traitement disponible et moins de 5% des maladies rares ont un traitement enregistré, ce qui signifie de très importants besoins médicaux non-couverts, pour des populations très réduites.

« La difficulté de procéder à des essais cliniques sur un nombre restreint de malades ainsi que le potentiel de développement limité pour les industriels rendent complexe l’engagement dans le domaine des maladies rares. C’est néanmoins l’un des champs importants du progrès thérapeutique pour les industries du médicament, rappelle le Leem.

En effet, les maladies rares constituent un véritable « laboratoire d’innovation » pour des pathologies beaucoup plus fréquentes, comme le diabète ou la maladie d’Alzheimer. Elles sont en effet liées le plus souvent à un seul gène et sont donc plus simples à étudier que des maladies plus répandues. Ainsi, l’étude de la Progeria, maladie du vieillissement qui touche seulement 25 personnes en France, a permis de comprendre l’un des processus du vieillissement.

Plus de 70 entreprises du médicament sont aujourd’hui impliquées dans la mise au point de médicaments « orphelins » ou avec des indications « orphelines ».

A l’occasion de cette journée internationale, le site RareDiseaseDay.org propose différentes façons de s’impliquer, permet de télécharger des outils communs et donne la parole aux malades à travers des photos et des vidéos. Ce site recense les événements locaux et nationaux pour que chacun se mobilise.








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