Alexion : Kanuma® et Strensiq® autorisés dans l’Union Européenne
Alexion Pharmaceuticals a annoncé lundi l’autorisation par la Commission Européenne de Kanuma® comme traitement enzymatique substitutif à long terme des patients de tous âges atteints de déficit en lipase acide lysosomale (LAL-d) et de Strensiq® comme traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie.
Kanuma (sebelipase alfa) est un médicament novateur de la classe des enzymes de substitution visant la cause sous-jacente du déficit en LAL. Le déficit en LAL est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive qui entraîne des lésions à de nombreux organes et une mort prématurée chez les nourrissons, les enfants et les adultes.
La décision de Commission fait suite à l’avis favorable émis en juin 2015 par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP). En outre, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de « thérapie révolutionnaire » à Kanuma pour le traitement du déficit en LAL chez les nourrissons et a accepté la demande de licence de produit biologique pour Kanuma à des fins d’évaluation prioritaire.
Strensiq™ (asfotase alfa) est un traitement enzymatique substitutif premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause sous-jacente de HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP). L’HPP est une maladie métabolique génétique progressive extrêmement rare qui se caractérise par une minéralisation osseuse défectueuse pouvant conduire à des déformations osseuses et à d’autres anomalies du squelette, ainsi qu’à des complications systémiques (faiblesse musculaire, convulsions, douleurs et insuffisance respiratoire) aboutissant à un décès prématuré chez les nourrissons.
Son approbation dans l’UE fait suite à l’avis positif accordé en juin 2015 par le Comité européen pour les produits médicaux à usage humain (CHMP). Strensiq a également été approuvé par le Ministère de la santé, du travail et de la protection sociale du Japon et par Santé Canada pour le traitement de l’HPP. La FDA a donné la désignation de traitement révolutionnaire (« Breakthrough Therapy ») à Strensiq et a approuvé la demande de licence pour produit biologique (Biologics License Application – BLA) d’Alexion en examen prioritaire.
Alexion indique que les deux autorisation s’appliquent à tous les 28 États membres de l’UE, ainsi qu’à l’Islande, la Norvège, et le Liechtenstein. La société envisage de commencer à servir les patients en Allemagne dès le mois d’octobre et entame à présent les processus de remboursement auprès des autorités sanitaires dans chacun des principaux pays européens.
Source : Alexion