Edition du 18-09-2019

Lysogene : 1er patient traité dans l’essai de phase 2/3 évaluant une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIA

Publié le vendredi 15 février 2019

Lysogene : 1er patient traité dans l’essai de phase 2/3 évaluant une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIALysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), et Sarepta Therapeutics, société leader dans la médecine de précision génétique pour les maladies rares, ont annoncé le traitement du premier patient dans l’étude clinique internationale de Phase 2/3 (AAVance), évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA). 

« Le premier patient ayant reçu une dose dans le cadre de l’étude AAVance constitue une étape importante dans le traitement de cette maladie neurodégénérative dont la progression est inexorable. Notre objectif est de stabiliser voire améliorer l’état clinique des patients atteints de la MPS IIIA en fournissant une source permanente d’enzyme fonctionnelle dans le cerveau », déclare Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene.

« La MPS IIIA est une maladie neurologique mortelle avec des symptômes débilitants pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé « , déclare le Dr Ronald Crystal, Investigateur Principal, Président du département de médecine génétique et Professeur de médecine interne Bruce Webster à Weill Cornell Medicine, médecin au New York-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center, et consultant rémunéré par Lysogene. « L’espoir de pouvoir un jour changer la vie de ces enfants est extrêmement motivant, et je me réjouis de faire progresser la recherche sur ce traitement prometteur. »

« Chaque jour est l’occasion de réaliser des progrès dans la mise au point de traitements innovants et efficaces pour les patients et cette étape constitue un pas important vers cet objectif « , déclare Doug Ingram, Président et Directeur Général de Sarepta. « Sarepta s’engage à travailler aux côtés de Lysogene pour faire avancer ce programme le plus rapidement possible pour les patients. »

Conformément à l’accord mondial de licence et de collaboration signé entre Lysogene et Sarepta, le traitement du premier patient atteint de LYS-SAF302 dans un essai clinique de phase 2/3 déclenche des paiements d’étape représentant un total de 18 millions USD de Sarepta à Lysogene.

Source : Lysogene








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Imcyse : les résultats de phase 1b dans le diabète de type 1 présentés au congrès de l’EASD 2019

Publié le 18 septembre 2019
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Imcyse, société au stade clinique développant des immunothérapies actives et spécifiques visant à traiter et guérir des maladies chroniques sévères, a annoncé aujourd’hui la présentation des résultats de son premier essai clinique de phase 1b chez des patients avec un diagnostic récent de diabète de type 1. La société présentera un poster lors du congrès de l’EASD (European Association for the Study of Diabetes) qui se tient à Barcelone, en Espagne, du 16 au 20 septembre.

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Patrick Choay SA, le groupe pharmaceutique français, vient d’annoncer l’arrivée de Céline Garreau comme Directrice des Opérations Industrielles et Supply Chain.

Valbiotis présente au congrès annuel de l’EASD les résultats positifs d’une étude sur TOTUM-63

Publié le 18 septembre 2019
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Valbiotis, entreprise de Recherche & Développement engagée dans l’innovation scientifique, pour la prévention et la lutte contre les maladies métaboliques, a annoncé la présentation d’une étude préclinique réalisée par le laboratoire CarMeN sur la substance active TOTUM-63 au 55e congrès de l’European Association for the Study of Diabetes, du 16 au 20 septembre 2019 à Barcelone (Espagne).

Poxel : lancement d’une étude de phase Ib à doses multiples et croissantes sur le PXL065 dans la NASH

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Poxel a annoncé aujourd’hui le lancement d’une étude de phase Ib randomisée, en double aveugle et avec contrôle placebo, chez des sujets sains afin d’évaluer l’innocuité, la tolérance et le profil pharmacocinétique (PK), et contribuer à la détermination de la dose pour une étude pivotale du PXL065. Cette étude vise à confirmer l’exposition relative et la proportionnalité des doses du PXL065.

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Publié le 17 septembre 2019
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Transgene : autorisation de démarrer en France les deux premiers essais cliniques de TG4050

Publié le 17 septembre 2019
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Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux contre les cancers, a annoncé qu’elle a reçu l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM), de mener deux essais cliniques de Phase 1 de TG4050, premier candidat produit issu de la plateforme myvac™. TG4050 est une immunothérapie individualisée conçue pour permettre au système immunitaire des patients de lutter contre leurs tumeurs.

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