Edition du 02-12-2020

Lysogene : publication d’un article démontrant le potentiel de son candidat-médicament LYS-SAF302

Publié le jeudi 19 décembre 2019

Lysogene: publication d’un article démontrant le potentiel de son candidat-médicament LYS-SAF302Lysogene, société biopharmaceutique pionnière de phase 3 spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la publication d’un article scientifique décrivant les travaux précliniques réalisés avec LYS-SAF302, candidat-médicament actuellement en phase II/III (NCT03612869) pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

« Dans cette publication, nous démontrons que LYS-SAF302 a été capable de corriger la pathologie de la maladie MPS IIIA dans le modèle murin et d’obtenir une expression et une distribution à la fois forte et étendue du transgène dans le cerveau des chiens et des primates non humains après administration intracérébrale. En extrapolant les résultats des études chez le chien et le singe au cerveau humain, il apparait que la dose et le volume actuellement utilisés dans l’essai clinique permettraient de rétablir au moins 20% de l’activité SGSH normale dans le cerveau d’un patient atteint de la MPS IIIA, ce qui devrait avoir un impact positif significatif sur la progression de la maladie » déclare Ralph Laufer, Directeur Scientifique de Lysogene.

L’article, intitulé  » AAVrh10 vector corrects disease pathology in MPS IIIA mice and achieves widespread distribution of sulfamidase in the brain of large animals  » et publié dans la revue scientifique Molecular Therapy Methods & Clinical Development (https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/fulltext/S2329-0501(19)30146-9), présente les effets à long terme de LYS-SAF302 sur la pathologie lysosomale des souris atteintes de la MPS IIIA, ainsi que son expression et distribution dans le cerveau de deux espèces animales plus grandes : des chiens et des singes cynomolgus. LYS-SAF302 a été administré à des souris MPS IIIA âgées de 5 semaines à trois doses différentes (8,6E+08, 4,1E+10 et 9,0E+10 vg/animal) injectées dans les putamen/striatum et thalamus caudés. LYS-SAF302 a été capable, en fonction de la dose, de corriger ou de réduire significativement l’accumulation d’héparane sulfate (HS), l’accumulation secondaire des gangliosides GM2 et GM3, les lésions sphéroïdes axonales réactives à l’ubiquitine, l’expansion lysosomale et la neuroinflammation, à 12 semaines et à 25 semaines post-dose. Pour étudier la distribution de SGSH dans le cerveau d’animaux plus grands, LYS-SAF302 a été injecté dans la substance blanche sous-corticale de chiens (1,0 ou 2,0E+12 vg/animal) et de singes cynomolgus (7,2E+11 vg/animal). Des augmentations de l’activité enzymatique de la SGSH d’au moins 20% au-dessus des niveaux endogènes ont été détectées dans 78% (chiens 4 semaines après injection) et 97% (singes 6 semaines après injection) du volume total du cerveau. Ensemble, ces données valident l’administration intracérébrale d’AAV comme une méthode prometteuse pour obtenir une distribution enzymatique étendue et corriger la pathologie de la maladie dans la MPS IIIA.

Source et visuel : Lysogene








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