Edition du 29-05-2022

Lysogene présente ses actualités cliniques

Publié le lundi 7 février 2022

Lysogene présente ses actualités cliniquesLysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a présenté le 7 février ses actualités cliniques.

Tout d’abord, Lysogene a traité le premier patient en France avec la thérapie génique expérimentale LYS-GM101 à l’hôpital Armand Trousseau (AP-HP). Il s’agit du troisième patient traité avec LYS-GM101 dans le cadre de l’essai clinique global au design adaptatif (NCT04273269) chez les enfants atteints de gangliosidose à GM1. Le recrutement du quatrième patient de la cohorte de sécurité est en cours, après quoi Lysogene initiera le traitement des 12 patients de la cohorte confirmatoire d’efficacité.

En outre, Lysogene a nommé une nouvelle Directrice Médicale expérimentée, le Dr Marie Trad, effectif au 1er février 2022. Avec plus de trente ans d’expérience en matière de développement clinique et pharmaceutique dans le domaine des maladies neurologiques, le Dr Marie Trad, M.D., mettra à profit sa connaissance approfondie et son expertise pour piloter le développement clinique mondial des programmes de thérapie génique de Lysogene, des phases précoces aux étapes post-commercialisation. Le Dr Trad est une neurologue certifiée et une neuroradiologue diplômée de l’Université Pierre et Marie Curie, à Paris, en France. Après plus de dix ans de pratique clinique, le Dr Trad a rejoint l’industrie biopharmaceutique en 2000, où elle a occupé différents postes de direction, à la fois au sein de sociétés biopharmaceutiques et de CROs. Ses compétences pluridisciplinaires, son expérience significative en neuroradiologie, et ses solides relations avec les centres cliniques spécialisés et les principaux leaders d’opinion, constituent un véritable atout stratégique pour l’équipe de Lysogene.

Enfin, Lysogene donnera deux présentations orales à l’occasion du WORLDSymposium™ 2022, qui se tiendra du 7 au 11 février 2022, à San Diego aux Etats-Unis. Dr Ralph Laufer, Directeur Scientifique de Lysogene, présentera de nouvelles données de biomarqueurs de l’essai clinique AAVance en cours chez les enfants atteints de MPS IIIA. Karen Aiach, Présidente Directrice Générale de Lysogene, présentera les données préliminaires de sécurité de l’essai clinique global au design adaptatif en cours chez les enfants atteints de gangliosidose à GM1.

« Nous sommes très heureux d’avoir ouvert ce site de renom en France et d’avoir pu traiter avec LYS-GM101 un troisième enfant atteint de gangliosidose à GM1. Notre étude avance bien et nous avons hâte de finaliser le recrutement de la cohorte de sécurité, ce qui constituera une étape importante pour cette étude », a déclaré Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene. « Les nouvelles données que nous présenterons cette année au WORLDSymposium™ démontrent les progrès que nous avons réalisés avec nos deux essais cliniques, et confirment le statut de Lysogene en tant qu’acteur majeur des maladies de surcharge lysosomales. Nous allons continuer à nous concentrer sur l’exécution clinique, et l’arrivée de Marie Trad en tant que Directrice Médicale, qui nous apporte de nombreuses années d’expérience dans le développement clinique et une expertise pointue en neurologie, est un formidable atout pour Lysogene ».

« Nous sommes ravis de collaborer une nouvelle fois avec Lysogene dans le cadre de cet essai de thérapie génique », a déclaré le Dr Bénédicte Heron, neuropédiatre à l’hôpital Armand Trousseau (AP-HP), Paris, France. « La gangliosidose à GM1 est une maladie orpheline dévastatrice qui entraîne une neurodégénérescence rapide et sévère, c’est pourquoi il est crucial d’apporter un traitement spécifique à ces enfants ainsi qu’à leurs familles. »

Présentations orales au WORLDSymposium™ 2022 :

Jeudi 10 février 2022 – 10h30 PST (19h30 CET)

. Etude évaluant l’administration intra-cisternale d’un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 portant le gène de la β-galactosidase humaine (GBL1) dans le traitement de la gangliosidose à GM1 : Résultats préliminaires de la cohorte de sécurité
Présentation : Karen Aiach, Présidente et Directrice Générale de Lysogene
Jeudi 10 février 2022 – 14h00 PST (23h00 CET)

. Étude de thérapie génique AAVance chez des enfants atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA
Présentation : Dr Ralph Laufer, Directeur Scientifique de Lysogene

Source et visuel : Lysogene








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