MaaT Pharma : dépôt d’une demande d’AMM auprès de l’EMA pour Xervyteg (MaaT013) dans la maladie aiguë du greffon contre l’hôte

MaaT Pharma, société de biotechnologies en stade clinique avancé, leader dans le développement de Microbiome Ecosystem TherapiesTM (MET)1 visant à améliorer la survie des patients atteints de cancers grâce à la modulation du système immunitaire, a annoncé aujourd’hui le dépôt d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour son candidat-médicament le plus avancé MaaT013, sous le nom de marque déposé Xervyteg®.

Si approuvée, l’autorisation de mise sur le marché positionnerait Xervyteg® comme le premier médicament issu du microbiote approuvé par l’EMA, et le premier au niveau mondial dans une indication en hématologie. Xervyteg® pourrait également devenir la première thérapie dédiée au traitement de la maladie aiguë du greffon contre l’hôte avec atteinte gastro-intestinale (GI-aGvH), après l’échec de deux lignes de traitement systémique.

« La soumission de notre demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) à l’EMA représente une étape réglementaire majeure pour MaaT Pharma et une avancée significative pour les patients atteints d’aGvH réfractaire — une complication mortelle de la greffe de cellules souches, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé », souligne Hervé Affagard, co-fondateur et directeur général de MaaT Pharma. « Aujourd’hui, nous nous rapprochons de la mise à disposition d’une option thérapeutique attendue, et nous restons pleinement engagés dans le développement de technologies immunomodulatrices issues du microbiote en hémato-oncologie, un domaine marqué par d’importants besoins médicaux non satisfaits. »

Tout en avançant vers la commercialisation de Xervyteg® (sous réserve d’approbation) en Europe, MaaT Pharma explore activement des partenariats stratégiques afin de garantir un accès large et rapide au traitement. La Société mène des discussions avec des partenaires expérimentés partageant sa mission de donner accès aux patients à des avancées thérapeutiques significatives.

Parallèlement au dépôt de la demande d’AMM, MaaT Pharma continue de proposer un accès à Xervyteg® en Europe et aux États-Unis dans le cadre de son programme d’accès compassionnel (Early Access Program – EAP) pour les patients atteints d’aGvH et dans d’autres indications2. En 2024, la demande des médecins (n = 107) dans le cadre de l’EAP pour Xervyteg® a augmenté de 75 % par rapport à 2023, soutenue par une adoption croissante en Europe et, plus récemment, aux États-Unis. En France, où le programme EAP a débuté en premier, MaaT Pharma a capté 25 % du marché adressable sur une base annuelle en 2024. Dans l’ensemble, cette évolution reflète la reconnaissance croissante de Xervyteg® comme option thérapeutique pour la GI-aGvH.

L’aGvH représente la complication la plus grave de la greffe de cellules souches allogéniques, un traitement de référence à visée curative proposé aux patients atteints de cancers du sang et de certaines pathologies hématologiques non malignes. L’absence de réponse aux traitements existants est fréquente et compromet fortement le pronostic des patients. En particulier, les patients atteints d’aGvH réfractaires aux corticoïdes et au ruxolitinib présentent généralement un très mauvais pronostic, avec une survie médiane de 28 jours et un taux de mortalité de 85 % à un an (Abedin et al., 2021). À ce jour, aucun traitement n’est approuvé en troisième ligne de traitement pour l’aGvH, soulignant l’urgence de disposer de thérapies innovantes ayant le potentiel d’améliorer la survie et la qualité de vie des patients.

La demande d’AMM s’appuie sur les résultats positifs de l’étude pivotale ARES, une étude européenne multicentrique, ouverte, non randomisée, évaluant l’efficacité et la sécurité de Xervyteg® en troisième ligne chez 66 patients atteints de GI-aGvH. L’étude a atteint son critère principal d’évaluation, avec un taux de réponse globale gastro-intestinale (GI-ORR) de 62 % à J28, dépassant largement le taux attendu de 38 %. Le taux de réponse globale tous organes confondus était de 64 % à J28. Parmi les patients répondeurs à J28, la majorité ont présenté une résolution complète des symptômes cliniques de l’aGvH, un indicateur clé de contrôle durable de la maladie dans le temps. La probabilité de survie à 12 mois était de 54 %, contre 15 % dans l’étude de référence Abedin et al., 2021. Plus précisément, les patients présentant une réponse gastro-intestinale à J28 avaient une probabilité de survie significativement plus élevée que les non-répondeurs (67 % contre 28 %, p < 0,0001), indiquant que le contrôle de l’aGvH par Xervyteg® est associé à un bénéfice de survie remarquable. Des critères secondaires d’évaluation, notamment la survie globale, seront disponibles à la fin du second semestre 2025. La Société a également intégré des données de sécurité et d’efficacité issues de 186 patients traités3 dans le cadre de son programme EAP, qui confirment les résultats positifs de l’étude ARES et renforcent le bon profil d’efficacité et de sécurité de Xervyteg® dans l’aGvH.

La sécurité et l’efficacité de Xervyteg® ont été évaluées par un Comité indépendant de surveillance des données (DSMB). En mars 2025, le DSMB a examiné les données de sécurité disponibles après la visite J28 (ou la sortie anticipée) pour tous les patients et a conclu que « compte tenu des excellents résultats d’efficacité, les données disponibles montrent un profil de sécurité acceptable et un rapport bénéfice/risque favorable ». Le DSMB poursuivra l’évaluation continue de la sécurité jusqu’au suivi à un an.

L’EMA examinera la demande dans le cadre de la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché, ce qui pourrait aboutir à une autorisation potentielle dès le second semestre 2026. Cette procédure centralisée permet, en cas d’approbation par la Commission Européenne, de bénéficier d’une autorisation valable dans l’ensemble des États membres de l’UE ainsi que dans les pays de l’Espace économique européen (EEE) : Islande, Liechtenstein et Norvège.

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1 Microbiome Ecosystem TherapyTM: Microbiothérapie à Ecosystème Complet
2 Des données actualisées issues du programme d’accès compassionnel (EAP) seront présentées lors du Congrès annuel de l’EHA à Milan, du 12 au 16 juin 2025
3 En date du 30 octobre 2024

Source : MaaT PHARMA