Sanofi : le rilzabrutinib obtient la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose
Sanofi a annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) avancé, oral et réversible qui agit par modulation multi-immune, pour cibler une réduction des crises vaso-occlusives, qui peuvent se produire par inflammation, dans la drépanocytose. La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à des thérapies expérimentales pour traiter des maladies ou des affections médicales rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
Karin Knobe, MD, PhD, Directeur mondial du développement, Maladies rares : « La réception de notre quatrième désignation de médicament orphelin pour le rilzabrutinib renforce notre engagement continu à développer des médicaments pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des personnes vivant avec des maladies rares. Les personnes atteintes de drépanocytose vivent souvent avec des épisodes de douleur sévère due à des crises vaso-occlusives et d’autres complications qui peuvent avoir un impact significatif sur la qualité de vie et l’espérance de vie. Il reste un besoin de nouvelles approches thérapeutiques pour répondre à ces expériences en modulant les réponses du système immunitaire qui peuvent contribuer à la pathogenèse de la drépanocytose. »
En plus de la drépanocytose, le rilzabrutinib a reçu la désignation de médicament orphelin pour la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l’UE et au Japon, pour l’anémie hémolytique auto-immune chaude (AHAIc) aux États-Unis et dans l’UE, et pour les maladies liées aux IgG4 (DR-IgG4) aux États-Unis.
La sécurité d’emploi et l’efficacité du rilzabrutinib n’ont été déterminées par aucune autorité réglementaire. Le rilzabrutinib est actuellement en cours d’examen réglementaire aux États-Unis, dans l’UE et en Chine pour son utilisation potentielle dans la TPI. La date d’action cible pour la décision réglementaire de la FDA pour la TPI, qui a obtenu la désignation de voie rapide, est le 29 août 2025.
Données à l’appui de la drépanocytose
Les données précliniques sur la drépanocytose ont été présentées lors de l’ASH 2024 montrant que le rilzabrutinib a aidé à réduire la vaso-occlusion (blocage des vaisseaux sanguins) et l’inflammation chez les souris transgéniques atteintes de drépanocytose.
Source : Sanofi