
Le Conseil d’administration du Leem (Les Entreprises du Médicament) a élu, mardi 5 juillet 2022, Thierry Hulot (Président Directeur Général de Merck en France) à la présidence du Leem, pour un mandat de deux ans.
Lysogene, une société de biotechnologie qui vise à développer des thérapies pour les pathologies du système nerveux central, vient de recevoir l’autorisation de l’AFSSAPS pour lancer le premier essai de thérapie génique intracérébrale dans une maladie neuro-dégénérative de l’enfant, la maladie de Sanfillipo.
Deux ans après le démarrage de la phase de préparation, Lysogene franchit un cap historique et lance le développement clinique de son premier produit, SAF-301, un médicament expérimental destiné à traiter la Mucopolysaccharidose de type III A également connue sous le nom de Syndrome de Sanfillipo de type A. Cette maladie lysosomale rare et mortelle est liée à un déficit enzymatique de la protéine N-sulfohydrolase sulfoglycosamine (SGSH). Le principal symptôme clinique est une dégénérescence neurologique qui condamne les enfants qui en sont atteints à une espérance de vie comprise entre 10 et 20 ans.
Ce programme vise à développer le premier produit pédiatrique européen de thérapie génique par administration intracérébrale. Fait marquant, et malgré les contraintes extrêmes associées, il a permis le passage du laboratoire du chercheur au lit du patient en seulement 4 ans, grâce à l’implication des meilleurs spécialistes mondiaux dans leur domaine d’expertise et aux capacités d’innovation inhérentes à la structure de la société Lysogene. Le programme SAF-301 a pour objectif de rétablir le fonctionnement d’un gène déficient, responsable de la maladie de Sanfillipo, et donc d’endiguer l’évolution de celle-ci.
Les 4 patients qui seront inclus successivement dans l’essai, seront suivis à l’hôpital Bicêtre par le Professeur Tardieu, investigateur principal de l’essai. Pendant une période d’un an, plusieurs examens, répartis sur les 19 visites programmées dans le protocole, permettront d’évaluer la tolérance clinique, radiologique et biologique de ce traitement et de collecter des informations précieuses pour l’évaluation ultérieure de son efficacité. C’est au cours d’une opération neurochirurgicale unique, réalisée par le Professeur Zerah à l’hôpital Necker Enfants Malades, que l’administration de la version fonctionnelle du gène déficient sera réalisée.
Karen Aiach, fondatrice de Lysogène et maman d’une petite fille atteinte du syndrome de Sanfilippo a réussi grâce à une structure courte, agile et innovante, à faire ce que les géants pharmaceutiques considèrent comme irréalisable : passer de la phase de recherche à la phase clinique sur une maladie orpheline en moins de 4 ans. « Faire entrer en clinique un programme de thérapie génique avancé est pour nous une grande victoire. Les avis favorables au démarrage de l’essai, issus des autorités compétentes, l’AFSSAPS et le Comité de Protection des Personnes, constituent un pas historique vers la mise au point d’un traitement par transfert de gène intracérébral, prélude à l’élargissement potentiel de nos sphères thérapeutiques à d’autres maladies génétiques orphelines», estime-t-elle dans un communiqué.
L’essai démarre dès la fin de l’été 2011.
Source : LYSOGENE
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Urovant Sciences, une filiale en propriété exclusive de Sumitovant Biopharma, et Pierre Fabre Médicament ont annoncé la conclusion d’un contrat de licence exclusif permettant à Pierre Fabre d’enregistrer et de commercialiser le vibégron pour le traitement de l’hyperactivité vésicale dans l’Espace économique européen, au Royaume-Uni et en Suisse, et dans certains territoires optionnels, qui comprennent notamment les pays francophones d’Afrique subsaharienne, la Turquie et certains pays d’Europe de l’Est.
Les laboratoires Mayoly Spindler viennent d’annoncer la signature du contrat d’acquisition du groupe Pharm Nature, entreprise bretonne spécialisée dans la conception et la commercialisation de compléments alimentaires haut de gamme à base de plantes et d’ingrédients naturels. À travers cette opération, Mayoly Spindler poursuit son développement dans le secteur des compléments alimentaires avec l’ambition de devenir un des leaders du marché européen.
Le laboratoire pharmaceutique français, Juvisé Pharmaceuticals, est récemment parvenu à un accord avec AbbVie pour l’acquisition des droits commerciaux mondiaux de Pylera®, une trithérapie indiquée dans l’éradication d’Helicobacter pylori, responsable d’infections gastro-intestinales. Les détails de cette transaction restent non divulgués.
Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé aujourd’hui la publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie (ALD) liée au chromosome X.
L’Institut Curie, premier centre français de lutte contre le cancer, associant un centre menant une recherche interdisciplinaire tant fondamentale qu’appliquée en cancérologie et un ensemble hospitalier de pointe, a annoné la signature d’un accord-cadre stratégique pour une durée de 5 ans avec Janssen-Cilag, une des sociétés pharmaceutiques du groupe Johnson & Johnson.
Sanofi Global Health a annoncé le lancement d’Impact®, une nouvelle marque de médicaments de référence produits par Sanofi qui seront distribués sans aucun profit aux populations à risque des pays les plus pauvres de la planète. La marque Impact® qui englobe, entre autres, l’insuline, le glibenclamide et l’oxaliplatine, permettra d’assurer la distribution de 30 médicaments de Sanofi dans 40 pays à faible revenu.
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