Edition du 27-10-2020

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Maladie rare : mise sur le marché d’un nouveau médicament le Firdapse©

Publié le mardi 18 mai 2010

L’expertise des équipes de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris et la collaboration de l’Association Française contre les Myopathies (AFM) ont permis d’obtenir une Autorisation européenne de Mise sur le Marché pour le produit dénommé Firdapse© (Amifampridine) utilisé pour le syndrome de Lambert-Eaton.

Décrit en 1956, le Syndrome de Lambert-Eaton est une maladie rare neuromusculaire causée par un dysfonctionnement de la jonction neuro-musculaire dont le type le plus répandu est la Myasthénie auto-immune. Fréquemment associé au cancer du poumon à petites cellules, ce syndrome est caractérisé par une faiblesse musculaire et une fatigabilité des muscles des membres, surtout des membres inférieurs et du tronc. L’atteinte oculaire est présente dans 70 % des cas. Cette pathologie affecte actuellement 2000 à 5000 patients en Europe et 1200 à 3000 aux Etats-Unis.

Une équipe de l’Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS) de l’AP-HP a développé un comprimé sécable contenant 10 mg de 3,4 diaminopyridine (3,4- DAP). L’Office de Transfert de Technologie et de Partenariats Industriels de l’AP-HP (OTT&PI) a par la suite obtenu un brevet pour l’utilisation de la substance active dans le traitement de diverses pathologies, dont le syndrome de Lambert-Eaton.

Pour le développer et le commercialiser, l’AP-HP a conclu deux partenariats. L’un financier, avec l’Association Française contre les Myopathies (AFM) dans le cadre des études de toxicité complémentaires sur les animaux, l’autre industriel avec OPi-EUSA/Huxley-Biomarin, dans le cadre d’un accord de licence mondiale.

La collaboration de l’AP-HP et de l’AFM, a permis de concrétiser cette mise sur le marché d’autant plus remarquable que seules 50 AMM européennes pour des médicaments d’indication orpheline ont été délivrées entre 2001 et 2008.

Source : Réseau CHU








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Janssen : avis favorable du CHMP pour une utilisation élargie du TREMFYA® dans l’arthrite psoriasique active dans l’UE

Publié le 26 octobre 2020
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Janssen vient d’annoncer que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable recommandant l’utilisation élargie du TREMFYA® (guselkumab) pour le traitement des patients adultes atteints d’arthrite psoriasique (AP) active dans l’UE. Actuellement, le guselkumab est autorisé dans l’UE pour le traitement du psoriasis en plaques modéré à sévère chez les adultes candidats à une thérapie systémique.1

COVID-19 : IAVI, Merck et Serum Institute of India unissent leurs forces pour développer des anticorps monoclonaux

Publié le 26 octobre 2020
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IAVI, une organisation de recherche scientifique à but non lucratif, et Serum Institute of India, un chef de file de la fabrication des vaccins et agents biologiques, ont annoncé avoir signé un accord avec le groupe Merck, en vue de développer des anticorps monoclonaux neutralisants (AMN) du SARS-CoV-2 coinventés par IAVI et Scripps Research en tant qu’interventions innovantes pour riposter contre la pandémie de COVID-19.

Nicox : sélection d’un candidat au développement dans une nouvelle classe de composés modulés par le NO réduisant la pression intraoculaire

Publié le 23 octobre 2020
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Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé avoir sélectionné un nouveau candidat au développement, le NCX 1728, issu de son programme de recherche de composés brevetés axé sur des composés modulés par l’oxyde nitrique (NO) réduisant la pression intraoculaire (PIO). Un analogue de cette molécule a démontré1 des résultats positifs chez des primates non humains présentant une hypertension oculaire en comparaison avec le travoprost 0,1%, un analogue de prostaglandine.

Innate Pharma : l’inclusion du 1er patient dans l’essai de Phase 3 avec monalizumab déclenche un paiement de 50M$ d’AstraZeneca

Publié le 23 octobre 2020
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Innate Pharma a annoncé qu’AstraZeneca a traité le premier patient dans son essai clinique de Phase 3, INTERLINK-1, évaluant monalizumab en combinaison avec cetuximab chez des patients présentant un carcinome épidermoïde de la tête et du cou en rechute ou métastatique et préalablement traités par une chimiothérapie à base de sels de platine ainsi qu’une immunothérapie anti-PD-(L)1 (« CETC r/m prétraités à l’IO »).

Alnylam : avis positif du CHMP pour OXLUMO™ afin de traiter l’hyperoxalurie primitive de type 1

Publié le 22 octobre 2020
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Alnylam Pharmaceuticals, le chef de file des ARNi thérapeutiques, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif vis-à-vis de l’approbation du lumasiran, un ARNi thérapeutique expérimental qui cible l’ARNm de l’hydroxyacide-oxydase 1 (HAO1), codant la glycolate oxydase (GO), en cours de développement pour le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1). S’il est approuvé par la Commission européenne (CE), le lumasiran sera commercialisé en Europe sous la marque OXLUMO™.

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Publié le 22 octobre 2020
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Onxeo a annoncé une nouvelle étape dans le développement clinique d’AsiDNA™ avec le traitement de la première patiente de l’étude de phase 1b/2 Revocan1 destinée à évaluer l’effet d’AsiDNA™, son inhibiteur « first-in-class » de la réponse aux dommages de l’ADN (DDR), sur la résistance acquise à l’inhibiteur de PARP (PARPi) niraparib dans le traitement d’entretien en deuxième ligne du cancer de l’ovaire en rechute. De premiers résultats de cette étude sont attendus début 2021.

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