Maladie rare : mise sur le marché d’un nouveau médicament le Firdapse©
L’expertise des équipes de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris et la collaboration de l’Association Française contre les Myopathies (AFM) ont permis d’obtenir une Autorisation européenne de Mise sur le Marché pour le produit dénommé Firdapse© (Amifampridine) utilisé pour le syndrome de Lambert-Eaton.
Décrit en 1956, le Syndrome de Lambert-Eaton est une maladie rare neuromusculaire causée par un dysfonctionnement de la jonction neuro-musculaire dont le type le plus répandu est la Myasthénie auto-immune. Fréquemment associé au cancer du poumon à petites cellules, ce syndrome est caractérisé par une faiblesse musculaire et une fatigabilité des muscles des membres, surtout des membres inférieurs et du tronc. L’atteinte oculaire est présente dans 70 % des cas. Cette pathologie affecte actuellement 2000 à 5000 patients en Europe et 1200 à 3000 aux Etats-Unis.
Une équipe de l’Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS) de l’AP-HP a développé un comprimé sécable contenant 10 mg de 3,4 diaminopyridine (3,4- DAP). L’Office de Transfert de Technologie et de Partenariats Industriels de l’AP-HP (OTT&PI) a par la suite obtenu un brevet pour l’utilisation de la substance active dans le traitement de diverses pathologies, dont le syndrome de Lambert-Eaton.
Pour le développer et le commercialiser, l’AP-HP a conclu deux partenariats. L’un financier, avec l’Association Française contre les Myopathies (AFM) dans le cadre des études de toxicité complémentaires sur les animaux, l’autre industriel avec OPi-EUSA/Huxley-Biomarin, dans le cadre d’un accord de licence mondiale.
La collaboration de l’AP-HP et de l’AFM, a permis de concrétiser cette mise sur le marché d’autant plus remarquable que seules 50 AMM européennes pour des médicaments d’indication orpheline ont été délivrées entre 2001 et 2008.
Source : Réseau CHU