Médicaments orphelins : 8 avis favorables du Comité de l’EMA (avril 2017)

L’ANSM a fait le point sur la réunion du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) qui s’est réuni du 10 au 11 avril 2017 à Londres. Ce Comité a rendu au cours de cette session 8 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. La leucémie aiguë myéloïde (225 Ac-lintuzumab ; médicament chimique),
. La maladie de Niemann-Pick (acide ursodeoxycholique),
. Le  lymphome T cutané (oligonucleotide),
. L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (médicament chimique),
. L’hémophilie A (thérapie génique),
. La lymphocytopénie CD4 idiopathique (fusion d’IL7 à un anticorps),
. La mucoviscidose (tamoxifene).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

. Dinutuximab beta Apeiron (dinutuximab beta) dans le traitement du neuroblastome.

Plus d’informations :  Communiqué du COMP d’avril 2017 sur le site de l’Agence européenne des médicaments

Source : ANSM